Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Sirolimus voor massieve polycysteuze lever (SILVER)

3 september 2012 bijgewerkt door: Seoul National University Hospital

Een open-label, prospectief klinisch onderzoek om de effectiviteit en veiligheid van sirolimus te evalueren om de cystegroei te verminderen bij ADPKD-patiënten met een massieve polycysteuze lever

Het doel van deze studie is het evalueren van de effectiviteit en veiligheid van Sirolimus bij het verminderen van het levervolume bij autosomaal dominante polycysteuze nierziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD) is een van de meest voorkomende oorzaken van nierziekte in het eindstadium (ESRD) en treft naar schatting 0,2% van de bevolking. Van de ADPKD-patiënten lijdt 58% in de leeftijd van 15-24 jaar, 85% in de leeftijd van 25-34 jaar en 94% in de leeftijd van 35-46 jaar naast polycysteuze nieren ook aan polycysteuze lever. In klinische onderzoeken zijn verschillende antiproliferatieve geneesmiddelen gebruikt om de groei van cysten in zowel de lever als de nieren te stoppen. Onder hen is aangetoond dat octreotide en sirolimus een van de meest veelbelovende geneesmiddelen zijn om het cystevolume te verminderen. Sirolimus is al gebruikt als een van de meest potentiële orale immunosuppressiva. Bovendien is de serumdalspiegel vrij eenvoudig te meten. Sirolimus is de mTOR-remmer waarvan is bewezen dat het effectief is bij het verminderen van cystegroei, zowel in diermodellen. De werkzaamheid en veiligheid ervan is echter niet goed bewezen in eerdere onderzoeken. Dit is een open-label, prospectieve studie om de effectiviteit en veiligheid van Sirolimus te evalueren om cystegroei te verminderen bij ADPKD-patiënten met massieve polycysteuze lever.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

44

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 110-744
        • Werving
        • Seoul National University Hospital
        • Contact:
          • Curie Ahn, MD, PhD
          • Telefoonnummer: 82-2-2072-2222
          • E-mail: curie@snu.ac.kr

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 18 - 65
  • Patiënten met de diagnose ADPKD op basis van de uniforme criteria voor echografische diagnose van ADPKD
  • Polycysteuze lever met totaal levervolume > 2500 ml of symptomatische polycysteuze lever
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (IDMS-traceerbare MDRD-vergelijking) >= 30 ml/min/1,73 m2

Uitsluitingscriteria:

  • Gelijktijdige systemische nierparenchym- of urinewegaandoening (willekeurige albumine-tot-creatinine-ratio in urine > 500 mg/g)
  • WBC < 4.000/uL, bloedplaatjes < 100.000/uL of hemoglobine < 10,0 g/dL
  • Diabetes mellitus, kanker of psychiatrische stoornis
  • Verhoogde leverenzymen (2-voudig boven de normale waarde)
  • Hypercholesterolemie (nuchter cholesterol > 200 mg/dl) of hypertriglyceridemie (> 150 mg/dl) niet onder controle door lipidenverlagende therapie
  • Infectie met hepatitis B, C, HIV
  • Elke omstandigheid die een volledig begrip van het doel en de risico's van het onderzoek zou kunnen verhinderen
  • Zwangere of zogende vrouwen of vruchtbare vrouwen zonder effectieve anticonceptie
  • Geschiedenis van interventie, zoals cyste-aspiratie of embolisatie in de afgelopen 1 jaar

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Sirolimus
Sirolimus toedieningsgroep startdosis: 2 mg/dag doel dalspiegel: 4-10 ng/dL
Geneesmiddel: Sirolimus
Toediening van sirolimus gedurende 12 maanden gevolgd door alleen conventionele therapie gedurende nog eens 12 maanden
Andere namen:
  • Rapamune

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal levervolume
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in het totale levervolume
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal levervolume
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in het totale levervolume
24 maanden
Totaal niervolume
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in het totale niervolume
12 maanden
Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid
12 maanden
Urine biomarker
Tijdsspanne: 12 maanden
Urine biomarker niveau
12 maanden
Totaal niervolume
Tijdsspanne: 24 maand
Verandering in het totale niervolume
24 maand
Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid
Tijdsspanne: 24 maand
Verandering in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid
24 maand
Urine biomarker
Tijdsspanne: 24 maand
Urine biomarker niveau
24 maand

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Buikpijn
Tijdsspanne: 12 maanden
Buikpijn gekwantificeerd door Visual Analog Scale
12 maanden
Buikpijn
Tijdsspanne: 24 maand
Buikpijn gekwantificeerd door Visual Analog Scale
24 maand
Infectie
Tijdsspanne: 24 maand
Incidentie van infectiegebeurtenis tijdens de studietijd
24 maand
Ziekenhuisopname
Tijdsspanne: 24 maand
Incidentie van ziekenhuisopname als gevolg van bijwerkingen tijdens de studietijd
24 maand
Afvaller
Tijdsspanne: 24 maand
Incidentie van stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel als gevolg van ernstige bijwerkingen tijdens de studietijd
24 maand

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Medewerkers

Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Curie Ahn, MD, PhD, Seoul National University Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2011

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 september 2014

Studie voltooiing (Verwacht)

1 augustus 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 augustus 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 september 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

7 september 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

7 september 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 september 2012

Laatst geverifieerd

1 september 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Silver

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren