再発CD19 +急性リンパ芽球性白血病に対するCD19に対する遺伝子改変自己T細胞の小児試験
2026年6月3日 更新者：Colleen Annesley、Seattle Children's Hospital
小児白血病養子療法 (PLAT)-01: CD19 特異的キメラ抗原受容体を発現するようにレンチウイルスで形質導入された自己 T 細胞を使用した、再発した小児 CD19 + 急性リンパ芽球性白血病に対する細胞免疫療法の第 1 相実現可能性と安全性研究
白血病が再発した患者は、化学療法に対する耐性を示すことがよくあります。
このため、キメラ抗原受容体（CAR）を発現するように遺伝子改変できる患者自身のT細胞を使用することを試みています。
CAR は、小児 ALL の大部分の表面に発現するタンパク質である CD19 の認識を通じて、T 細胞が白血病細胞を認識して殺すことを可能にします。
これは、CAR+ T 細胞の最大耐用量を決定し、治療の毒性を定義するために設計された第 I 相試験です。
二次的な目的として、患者の白血病細胞を根絶する上での T 細胞の有効性を調べます。
調査の概要
詳細な説明
適格要件を満たし、研究に登録すると、被験者は採血を受け、CD19 CAR+ T 細胞を生成するための T 細胞を取得します。 T細胞を血液から分離し、レンチウイルスを形質導入してCD19 CARを発現させ、3週間かけて培養します。 細胞生成の過程で、被験者は主任腫瘍医による治療を受け続け、この間に白血病に向けられた追加の治療を受ける可能性があります。
CAR + T細胞が生成された後、対象は疾患評価を受け、病院に入院して、リンパ球の枯渇と疾患負担の軽減のために2日間のシクロホスファミドを受けます。 数日後、被験者はCAR+ T細胞の注入を受けます。
CAR+ T 細胞による治療後、被験者は 6 週間にわたって集中的に追跡され、一連の血液検査と骨髄吸引液による疾患状態の再評価が行われます。 6 週間後、対象の臨床ケアは主任腫瘍医によって再開され、追加の化学療法または幹細胞移植を受ける可能性があります。
研究が完了すると、被験者は少なくとも年に1回、病歴、身体検査および血液検査、または15年間の電話/アンケートのいずれかで追跡されます。 このフォローアップは、被験者が新しい癌を含む、CAR+ T 細胞に関連する長期的な健康問題を発症しているかどうかを判断するのに役立ちます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～26年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 再誘導の1ヶ月目の終わりにMRDを伴う最初の骨髄再発におけるCD19 +白血病
- 2回以上再発したCD19+白血病
- -HCTの適応があるCD19 +白血病ですが、禁忌があります
- 1歳から26歳までの年齢
- >50 の Karnofsky または >50 の Lansky
- 平均余命 >12 週間
- 4～6mL/kgの採血に耐えられる
- 以前のすべての化学療法、免疫療法、または放射線療法による急性毒性の影響から回復した
- >/= 750 cell/mm3 または >/= 500 の絶対リンパ球数は >20kg
- クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体 GFR >/= 70mL/分/1.73m2 または年齢/性別に基づく正常な血清クレアチニン
- 総ビリルビン </= 1.5x 上限正常または直接ビリルビン </= 1.5mg/dl
- ALT </= 通常の上限の 3 倍
- 補正 QTc <450msec の ECG
- ECHOによる短縮率> 28％またはMUGAによる駆出率> 50％
- 陰性のHIV、Hep BおよびHep Cが文書化されています
- T細胞注入を受けた場合、最大15年間の長期フォローアップに同意する
除外基準:
- フィラデルフィア陽性白血病
- 事前の同種幹細胞移植
- 中枢神経系2または3
- -キメラ抗原受容体改変T細胞による以前の細胞免疫療法
- 3 半減期以内の完全ヒト化抗体
- -登録から7日以内の全身性コルチコステロイド
- 酸素補給が必要な場合、または感染プロセスを伴う胸部X線検査がある場合
- 中枢神経系の病態（発作性疾患、麻痺、失語症、脳血管虚血・出血、重度の脳損傷、認知症、小脳疾患、器質性脳症候群、精神病、協調運動障害）
- 妊娠中または授乳中の女性。 -生殖年齢の女性参加者は、妊娠検査で陰性であり、T細胞注入後1年間の避妊に同意する必要があります。
- CD19+ 白血病以外の活動性悪性腫瘍
- -研究登録から48時間以内の血液培養陽性または38.2Cを超える発熱として定義される活動性の重度の感染症 および 48 時間以内の感染症の臨床徴候 研究登録
- -患者は、プロトコルPIまたは被指名人の意見で、患者がプロトコルベースの治療を受けることを妨げるであろう併発病状を持っています。
- 21トリソミー
- 原発性免疫不全/骨髄不全症候群
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：CAR+ T細胞
被験者は、合計 3g/m^2 のシクロホスファミドを 2 日間投与され、その後数日後に自己 CD19 CAR+ EGFTt + T 細胞を単回投与されます。
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CD19特異的CARおよび切り詰められたEGFRtタグを発現するように改変された自己T細胞
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象のある参加者の数
時間枠：42日
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Ｔ細胞注入の安全性が説明され、最大許容用量が決定される。
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42日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CD19 CAR+ T 細胞の持続性
時間枠：42日
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患者は42日間追跡され、移入されたT細胞が血液と骨髄で検出可能なままかどうかを判断します
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42日
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CD19 CAR+ T 細胞の抗白血病活性があるかどうかを判断します
時間枠：42日
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患者は、T細胞注入後に骨髄を評価して、疾患が治療に反応したかどうかを判断します
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42日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Colleen Annesley, MD、Seattle Children's Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年3月25日
一次修了 (実際)
2015年1月7日
研究の完了 (推定)
2030年1月7日
試験登録日
最初に提出
2012年9月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年9月7日
最初の投稿 (推定)
2012年9月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月3日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。