재발성 CD19+ 급성 림프구성 백혈병에 대한 CD19에 대한 유전자 변형 자가 T 세포의 소아 시험
소아 백혈병 입양 치료(PLAT)-01: CD19 특이적 키메라 항원 수용체를 발현하기 위해 렌티바이러스로 형질도입된 자가 T 세포를 사용한 재발성 소아 CD19+ 급성 림프구성 백혈병에 대한 세포 면역요법의 1상 타당성 및 안전성 연구
연구 개요
상세 설명
자격 요건을 충족하고 연구에 등록하면 피험자는 CD19 CAR+ T 세포 생성을 위한 T 세포를 얻기 위해 혈액 채취를 받게 됩니다. T 세포는 혈액에서 분리되고 렌티바이러스로 형질도입되어 CD19 CAR을 발현하고 3주 동안 배양에서 확장됩니다. 세포 생성 과정에서 피험자는 계속해서 1차 종양 전문의의 진료를 받으며 이 기간 동안 백혈병에 대한 추가 치료를 받을 수 있습니다.
CAR+ T 세포가 생성된 후 대상자는 질병 평가를 받고 병원에 입원하여 림프구 고갈 및 질병 부담 감소를 위해 2일 동안 시클로포스파미드를 투여받습니다. 며칠 후, 피험자는 CAR+ T 세포를 주입받게 됩니다.
CAR+ T 세포로 치료한 후 피험자는 일련의 혈액 검사와 골수 흡인으로 질병 상태를 재평가하여 6주 동안 집중적으로 추적하게 됩니다. 6주 후 피험자의 임상 치료는 1차 종양 전문의에 의해 재개되며 추가로 화학 요법이나 줄기 세포 이식을 받을 가능성이 있습니다.
연구 완료 시, 피험자는 15년 동안 병력, 신체 검사 및 혈액 검사 또는 전화 통화/질문으로 적어도 매년 추적됩니다. 이 후속 조치는 피험자가 새로운 암을 포함하여 CAR+ T 세포와 관련된 장기 건강 문제가 발생하는지 확인하는 데 도움이 될 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 재유도 1개월 말에 MRD를 동반한 1차 골수 재발의 CD19+ 백혈병
- CD19+ 백혈병 2차 이상 재발
- HCT에 대한 적응증이 있지만 금기인 CD19+ 백혈병
- 1세에서 26세 사이의 연령
- Karnofsky >50 또는 Lansky >50
- 기대 수명 >12주
- 4-6mL/kg의 채혈을 견딜 수 있음
- 이전의 모든 화학 요법, 면역 요법 또는 방사선 요법의 급성 독성 효과로부터 회복됨
- >/=750 cell/mm3 또는 >/=500의 절대 림프구 수 >20kg
- 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 GFR >/= 70mL/min/1.73m2 또는 연령/성별에 따른 정상 혈청 크레아티닌
- 총 빌리루빈 </= 정상 상한치의 1.5배 또는 직접 빌리루빈 </= 1.5mg/dl
- ALT </= 3x 상한 정상
- 수정된 QTc <450msec의 ECG
- ECHO에 의한 단축 비율 >28% 또는 MUGA에 의한 배출 비율 >50%
- 기록된 음성 HIV, B형 간염 및 C형 간염
- T 세포 주입을 받는 경우 최대 15년 동안 장기 추적 관찰에 동의
제외 기준:
- 필라델피아 양성 백혈병
- 이전 동종 줄기 세포 이식
- CNS 2 또는 3
- 키메라 항원 수용체 변형 T 세포를 이용한 이전의 세포 면역 요법
- 3반감기 이내 완전 인간화 항체
- 등록 7일 이내의 전신 코르티코스테로이드
- 보충 산소가 필요하거나 감염 과정이 있는 흉부 X-레이가 있는 경우
- CNS 병리(발작 장애, 마비, 실어증, 뇌혈관 허혈/출혈, 중증 뇌 손상, 치매, 소뇌 질환, 기질적 뇌 증후군, 정신병, 조정 또는 운동 장애)
- 임신 또는 모유 수유 여성. 가임 연령의 여성 참여자는 임신 테스트 결과가 음성이어야 하며 T 세포 주입 후 1년 동안 피임에 동의해야 합니다.
- CD19+ 백혈병 이외의 활동성 악성 종양
- 연구 등록 48시간 이내의 양성 혈액 배양 또는 38.2C 이상의 열로 정의되는 활동성 중증 감염 그리고 연구 등록 48시간 이내 감염의 임상 징후
- 환자는 프로토콜 PI 또는 피지명자의 의견에 따라 환자가 프로토콜 기반 치료를 받는 것을 방해할 동시 의학적 상태를 가지고 있습니다.
- 삼염색체성 21
- 원발성 면역결핍/골수부전 증후군
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CAR+ T 세포
피험자는 총 3g/m^2의 사이클로포스파마이드를 2일 투여받은 후 며칠 후 자가 CD19 CAR+ EGFTt + T 세포를 1회 투여합니다.
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CD19 특이적 CAR 및 절단된 EGFRt 태그를 발현하도록 변형된 자가 T 세포
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용이 있는 참가자 수
기간: 42일
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T 세포 주입의 안전성을 설명하고 최대 허용 용량을 결정합니다.
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42일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CD19 CAR+ T 세포의 지속성
기간: 42일
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이식된 T 세포가 혈액 및 골수에서 검출 가능한 상태로 유지되는지 확인하기 위해 환자를 42일 동안 추적합니다.
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42일
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CD19 CAR+ T 세포의 항백혈병 활성이 있는지 확인
기간: 42일
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환자는 T 세포 주입 후 골수를 평가하여 질병이 치료에 반응하는지 확인합니다.
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42일
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Colleen Annesley, MD, Seattle Children's Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PLAT-01
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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