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Uno studio pediatrico di cellule T autologhe geneticamente modificate dirette contro il CD19 per la leucemia linfoblastica acuta CD19+ recidivante

3 giugno 2026 aggiornato da: Colleen Annesley, Seattle Children's Hospital

Terapia adottiva per la leucemia pediatrica (PLAT)-01: uno studio di fase 1 di fattibilità e sicurezza dell'immunoterapia cellulare per la leucemia linfoblastica acuta CD19+ pediatrica recidivante che utilizza cellule T autologhe trasdotte lentiviricamente per esprimere un recettore dell'antigene chimerico specifico per CD19

I pazienti con leucemia recidiva spesso sviluppano resistenza alla chemioterapia. Per questo motivo, stiamo tentando di utilizzare le cellule T di un paziente, che possono essere geneticamente modificate per esprimere un recettore chimerico dell'antigene (CAR). Il CAR consente alla cellula T di riconoscere e uccidere le cellule leucemiche attraverso il riconoscimento del CD19, una proteina espressa sulla superficie della maggior parte delle ALL pediatriche. Questo è uno studio di fase I progettato per determinare la dose massima tollerata delle cellule T CAR+ e definire la tossicità del trattamento. Come obiettivo secondario, esamineremo l'efficacia delle cellule T nell'eradicare le cellule leucemiche del paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Dopo aver soddisfatto i requisiti di idoneità e l'iscrizione allo studio, i soggetti saranno sottoposti a un prelievo di sangue per ottenere le cellule T per la generazione delle cellule T CAR + CD19. Le cellule T sono isolate dal sangue, trasdotte con un lentivirus per esprimere il CD19 CAR, ed espanse in coltura per un periodo di tre settimane. Durante il processo di generazione delle cellule, i soggetti continueranno ad essere assistiti dal loro oncologo primario e durante questo periodo potranno sottoporsi a trattamenti aggiuntivi diretti alla leucemia.

Dopo che le cellule CAR + T sono state generate, il soggetto viene sottoposto a una valutazione della malattia e verrà ricoverato in ospedale per ricevere 2 giorni di ciclofosfamide per linfodeplezione e riduzione del carico di malattia. Diversi giorni dopo, il soggetto riceverà un'infusione di cellule CAR+ T.

Dopo il trattamento con le cellule T CAR+, i soggetti saranno seguiti intensamente per 6 settimane con analisi del sangue seriali e rivalutazione dello stato della malattia con aspirati di midollo osseo. Dopo 6 settimane, le cure cliniche dei soggetti verranno riprese dal loro oncologo primario ed è possibile che ricevano un'ulteriore chemioterapia o un trapianto di cellule staminali.

Al termine dello studio, i soggetti saranno seguiti almeno una volta all'anno con una storia medica, un esame fisico e analisi del sangue o una telefonata/questionario per 15 anni. Questo follow-up aiuterà a determinare se il soggetto sviluppa problemi di salute a lungo termine correlati alle cellule T CAR +, incluso un nuovo cancro.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 26 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Leucemia CD19+ nella prima recidiva midollare con MRD alla fine del primo mese di reinduzione
  • Leucemia CD19+ in 2a o più recidiva
  • Leucemia CD19+ con indicazione per HCT, ma con controindicazione
  • Età compresa tra 1 e 26 anni
  • Karnofsky di >50 o Lansky >50
  • Aspettativa di vita > 12 settimane
  • In grado di tollerare un prelievo di sangue di 4-6 ml/kg
  • Recuperato dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti chemioterapie, immunoterapie o radioterapie
  • la conta linfocitaria assoluta >/=750 cellule/mm3 o >/=500 è >20 kg
  • clearance della creatinina o radioisotopo GFR >/= 70 ml/min/1,73 m2 OPPURE creatinina sierica normale in base all'età/sesso
  • bilirubina totale </= 1,5 volte il limite superiore normale OPPURE bilirubina diretta </= 1,5 mg/dl
  • ALT </= 3x limite superiore normale
  • QTc corretto <450 msec dell'ECG
  • Frazione di accorciamento >28% da ECHO o Frazione di eiezione >50% da MUGA
  • HIV negativo documentato, epatite B e epatite C
  • Accettare un follow-up a lungo termine fino a 15 anni se ricevono l'infusione di cellule T

Criteri di esclusione:

  • Leucemia positiva di Filadelfia
  • Precedente trapianto di cellule staminali allogeniche
  • SNC 2 o 3
  • precedente immunoterapia cellulare con cellule T modificate con recettore chimerico dell'antigene
  • anticorpi completamente umanizzati entro tre emivite
  • corticosteroidi sistemici entro 7 giorni dall'arruolamento
  • richiede ossigeno supplementare o ha una radiografia del torace con un processo infettivo
  • Patologia del SNC (disturbi convulsivi, paresi, afasia, ischemia/emorragia cerebrovascolare, gravi lesioni cerebrali, demenza, malattia cerebellare, sindrome cerebrale organica, psicosi, disturbi della coordinazione o del movimento)
  • Donne incinte o che allattano. La partecipante di sesso femminile in età riproduttiva deve avere un test di gravidanza negativo e accettare la contraccezione per 1 anno dopo l'infusione di cellule T.
  • Neoplasie attive diverse dalla leucemia CD19+
  • Infezione grave attiva definita come emocoltura positiva entro 48 ore dall'arruolamento nello studio o febbre >38,2°C E segni clinici di infezione entro 48 ore dall'arruolamento nello studio
  • Il paziente presenta una condizione medica concomitante che, a parere del PI del protocollo o del designato, impedirebbe al paziente di sottoporsi alla terapia basata sul protocollo.
  • Trisomia 21
  • Immunodeficienza primaria/sindrome da insufficienza midollare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule T CAR+
I soggetti riceveranno due giorni di ciclofosfamide per un totale di 3g/m^2 seguiti diversi giorni dopo da una singola dose di cellule autologhe CD19 CAR+ EGFTt + T
Biologico: Cellule autologhe CD19 CAR+ EGFTt + T
Cellula T autologa modificata per esprimere un CAR specifico per CD19 e un tag EGFRt troncato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 42 giorni
Verrà descritta la sicurezza dell'infusione di cellule T e determinata la dose massima tollerata.
42 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Persistenza delle cellule T CAR+ CD19
Lasso di tempo: 42 giorni
I pazienti saranno seguiti per 42 giorni per determinare se le cellule T trasferite rimangono rilevabili nel sangue e nel midollo osseo
42 giorni
Determinare se esiste attività anti-leucemica delle cellule T CD19 CAR+
Lasso di tempo: 42 giorni
Ai pazienti verrà valutato il midollo osseo dopo l'infusione di cellule T per determinare se la loro malattia ha risposto al trattamento
42 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Seattle Children's Hospital

Investigatori

  • Cattedra di studio: Colleen Annesley, MD, Seattle Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 marzo 2012

Completamento primario (Effettivo)

7 gennaio 2015

Completamento dello studio (Stimato)

7 gennaio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 settembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 settembre 2012

Primo Inserito (Stimato)

11 settembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PLAT-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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