サラセミアにおける重度の鉄過剰症に対するデフェラシロクスとデフェリプロンの併用
2019年2月13日 更新者：Children's Hospital of Philadelphia
輸血依存性サラセミアおよび高鉄負荷患者に対するデフェラシロクスとデフェリプロンの併用経口キレーションのパイロット研究
我々は、デフェラシロクスとデフェリプロンの併用治療は忍容性が高く、心臓および肝臓の鉄レベルの大幅な改善をもたらすだろうと仮説を立てています。
調査の概要
詳細な説明
鉄関連の心臓損傷による死亡と障害は、依然として輸血依存のサラセミア患者が直面する最も深刻な問題である。
しかし、過去 10 年間で、生存率が向上し、心臓合併症が減少したという報告がいくつかありました。
この改善は、3 つのキレート剤の利用可能性と、さまざまな臓器 (例: 臓器) の貯蔵鉄の正確な測定に関連している可能性があります。
心臓および肝臓など）を磁気共鳴画像法を利用して患者に合わせた個別化された医療を可能にします。
キレート剤の特性、副作用プロファイル、特定の臓器から鉄を除去する能力はキレート剤によって異なり、併用療法が有益である可能性があることが示唆されています。
2 つの薬剤を低用量で使用すると、1 つの薬剤を徐々に用量を増やして使用するよりも忍容性が高く、鉄の除去が改善される可能性があります。
デフェロキサミンとデフェリプロンの組み合わせは、心筋鉄の減少に特に有益であることが示されていますが、痛みを伴う注射/注入が必要であり、アドヒアランスを妨げます。
このパイロット研究は、鉄過剰の制御が不十分な重度のサラセミア患者における経口のみのキレート剤併用レジメン（デフェラシロクスとデフェリプロン）の安全性を調査し、このキレート剤の併用が1年間でどの程度鉄貯蔵量を低下させるかを評価することを目的としています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- アルファまたはベータサラセミア
- キレート化による治療を必要とする鉄過剰による慢性輸血（生涯に少なくとも20回の輸血）を受けている
- 血清フェリチン >500 ng/ml
- 肝鉄濃度が10 mg/g dw以上（R2 MRIによる）、または7～10 mg/g dw（R2 MRIによる）で、6～20 ms未満の間でOR心臓T2*が改善しない
- 出産適齢期の女性は妊娠検査薬が陰性でなければなりません
- 研究期間中、承認された避妊方法を使用することに同意する
- 被験者は研究を十分に理解し、研究手順に喜んで従う必要があります。
除外基準:
- -原因不明の好中球減少症（ANC < 1500/mcL）、臨床的に重大な腎疾患（正常の上限を超えるクレアチニン）、タンパク尿>300 mg/L、臨床的に重大な肝疾患（ALT > 正常の上限の5倍）の過去の病歴を有する被験者、肺または心血管疾患
- -デフェラシロクスまたはデフェリプロンの投与を禁忌とする他の臨床的に関連する口腔疾患、内分泌疾患、神経疾患、精神疾患、免疫疾患、骨髄疾患または皮膚疾患の病歴
- 薬物の中止を必要とする、デフェラシロクスまたはデフェリプロンに対する副作用または既知のアレルギーの病歴
- 現在活動性肝炎で治療中
- 過去30日間の治験薬の使用
- 心臓T2*<6ms、左心室駆出率<56%、および/または不整脈（デフェロキサミンおよびデフェリプロンの試験をすでに受けている場合、特定の被験者は適格となる可能性があります）。 少なくとも2人の医療提供者との広範な相談の後、デフェロキサミンの使用を拒否した被験者も参加が許可されます。
- 妊娠中または授乳中の女性
- 研究関連の手順に従う意思がない、または従うことができない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デフェラシロクスとデフェリプロン
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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肝鉄濃度が改善した参加者数
時間枠：12ヶ月
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ベースラインからフォローアップまでの肝鉄濃度の変化を評価することにより、重度サラセミアおよび重度の鉄過剰症の被験者の治療におけるデフェラシロクスとデフェリプロンの併用の安全性を判断する
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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心臓 T2* MRI が改善した参加者の数
時間枠：12ヶ月
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心臓の鉄負荷の減少があるかどうかを判断するための、ベースラインからの心臓 T2* MRI の改善。
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Janet L Kwiatkowski, MD, MSCE、Children's Hospital of Philadlephia
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年9月1日
一次修了 (実際)
2015年8月1日
研究の完了 (実際)
2017年8月1日
試験登録日
最初に提出
2012年10月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年10月16日
最初の投稿 (見積もり)
2012年10月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年3月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年2月13日
最終確認日
2019年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。