Kombination af deferasirox og deferipron til svær jernoverbelastning ved thalassæmi

Inklusionskriterier:

• Alfa- eller beta-thalassæmi
• Modtagelse af kroniske transfusioner (mindst 20 transfusioner i livet) med jernoverskud, der kræver behandling med chelation
• Serum ferritin >500 ng/ml
• Leverjernkoncentration lig med eller større end 10 mg/g dw (ved R2 MRI) eller 7 til 10 mg/g dw (ved R2 MRI) og forbedrer ikke ELLER hjerte-T2* mellem 6 og <20 ms
• Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest
• Accepter at bruge godkendt præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed
• Forsøgspersoner skal have en god forståelse af undersøgelsen og være villige til at overholde undersøgelsesprocedurer

Ekskluderingskriterier:

• Personer med tidligere uforklarlig neutropeni (ANC < 1500/mcL), klinisk signifikant nyresygdom (kreatinin over den øvre normalgrænse), proteinuri >300 mg/L, klinisk signifikant leversygdom (ALT > 5x øvre normalgrænse), lunge- eller kardiovaskulær sygdom
• Anamnese med andre klinisk relevante orale, endokrine, neurologiske, psykiatriske, immunologiske, knoglemarvs- eller hudlidelser, der kontraindicerer dosering med deferasirox eller deferipron
• Anamnese med bivirkning eller kendt allergi over for enten deferasirox eller deferipron, hvilket nødvendiggør seponering af lægemidlet
• Modtager i øjeblikket behandling for aktiv hepatitis
• Brug af ethvert forsøgsmiddel inden for de seneste 30 dage
• Cardiac T2* <6 ms, venstre ventrikulær ejektionsfraktion < 56 % og/eller arytmi (visse forsøgspersoner kan være berettigede, hvis de allerede har haft et forsøg med deferoxamin og deferipron). Forsøgspersoner, der nægter at bruge deferoxamin efter omfattende konsultation med mindst 2 sundhedspersonale, vil også få lov til at deltage.
• Gravide eller ammende kvinder
• Uvillig eller ude af stand til at overholde undersøgelsesrelaterede procedurer