Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Комбинация деферасирокса и деферипрона при тяжелой перегрузке железом при талассемии

13 февраля 2019 г. обновлено: Children's Hospital of Philadelphia

Пилотное исследование комбинации деферасирокса и деферипрона для перорального применения у лиц с трансфузионно-зависимой талассемией и высокой нагрузкой железом

Мы предполагаем, что комбинированное лечение деферасироксом и деферипроном будет хорошо переноситься и приведет к значительному улучшению уровня железа в сердце и печени.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Смерть и инвалидность из-за повреждения сердца, связанного с железом, остаются наиболее серьезной проблемой, с которой сталкиваются зависимые от переливания крови пациенты с талассемией. Тем не менее, за последнее десятилетие было несколько сообщений об улучшении выживаемости и уменьшении числа сердечных осложнений. Это улучшение может быть связано с наличием трех хелаторов, а также с точным измерением запасов железа в различных органах (например, в организме). сердца и печени) с помощью магнитно-резонансной томографии, что позволяет оказывать персонализированную медицинскую помощь пациентам. Характеристики хелаторов, профили побочных эффектов и способность удалять железо из определенных органов различаются среди хелаторов, что позволяет предположить, что комбинированная терапия может быть полезной. Использование двух препаратов в более низких дозах может быть более переносимым, чем повышение дозы одного препарата, и может улучшить выведение железа. Было показано, что комбинация дефероксамина и деферипрона особенно эффективна для снижения содержания сердечного железа, но требует болезненных инъекций/инфузий, что затрудняет соблюдение режима лечения. Это пилотное исследование направлено на изучение безопасности перорального комбинированного режима приема хелаторов (деферазирокс и деферипрон) у пациентов с большой талассемией с плохо контролируемой перегрузкой железом и на оценку того, насколько хорошо эта комбинация хелаторов снижает запасы железа в течение одного года.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

9

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Альфа- или бета-талассемия
  • Получение хронических трансфузий (не менее 20 трансфузий в течение жизни) с перегрузкой железом, требующей лечения хелаторами
  • Ферритин сыворотки >500 нг/мл
  • Концентрация железа в печени равна или выше 10 мг/г сухой массы тела (по данным МРТ R2) или от 7 до 10 мг/г сухой массы тела (по данным МРТ R2) без улучшения ИЛИ сердечного Т2* от 6 до <20 мс
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность
  • Согласитесь использовать утвержденный метод контрацепции на время исследования.
  • Субъекты должны иметь хорошее представление об исследовании и быть готовы соблюдать процедуры исследования.

Критерий исключения:

  • Субъекты с необъяснимой нейтропенией в анамнезе (АКН < 1500/мкл), клинически значимым заболеванием почек (креатинин выше верхней границы нормы), протеинурией > 300 мг/л, клинически значимым заболеванием печени (АЛТ > 5-кратной верхней границы нормы), легочное или сердечно-сосудистое заболевание
  • Наличие в анамнезе других клинически значимых оральных, эндокринных, неврологических, психиатрических, иммунологических заболеваний, заболеваний костного мозга или кожи, противопоказанных дозированию деферасирокса или деферипрона.
  • Побочная реакция или известная аллергия на деферазирокс или деферипрон в анамнезе, требующая отмены препарата
  • В настоящее время проходит лечение от активного гепатита
  • Использование любого исследовательского агента за последние 30 дней
  • Сердечный T2* <6 мс, фракция выброса левого желудочка < 56% и/или аритмия (некоторые пациенты могут иметь право на участие, если они уже проходили исследование дефероксамина и деферипрона). Субъекты, которые отказываются использовать дефероксамин после обширной консультации как минимум с двумя поставщиками медицинских услуг, также будут допущены к участию.
  • Беременные или кормящие женщины
  • Нежелание или неспособность соблюдать процедуры, связанные с исследованием

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Деферасирокс и деферипрон
Лекарство: Деферасирокс и деферипрон
Другие имена:
  • Эксджейд
  • Феррипрокс

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с улучшением концентрации железа в печени
Временное ограничение: 12 месяцев
Определить безопасность комбинации деферасирокса и деферипрона для лечения пациентов с большой талассемией и тяжелой перегрузкой железом путем оценки изменения концентрации железа в печени от исходного уровня до последующего наблюдения.
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с улучшением сердечного T2* МРТ
Временное ограничение: 12 месяцев
Улучшение сердечного T2* МРТ по сравнению с исходным уровнем, чтобы определить, есть ли снижение сердечной нагрузки железом.
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital of Philadelphia

Соавторы

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
The Cooley's Anemia Foundation,

Следователи

  • Главный следователь: Janet L Kwiatkowski, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadlephia

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 сентября 2012 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 августа 2015 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 августа 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 октября 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 октября 2012 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

17 октября 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

6 марта 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 февраля 2019 г.

Последняя проверка

1 февраля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 12-009449

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Деферасирокс и деферипрон

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Rwanda

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться