Deferasiroksi ja deferiproni yhdistelmä vakavaan raudan ylikuormitukseen talassemiassa
keskiviikko 13. helmikuuta 2019 päivittänyt: Children's Hospital of Philadelphia
Pilottitutkimus deferasiroxin ja deferipronin yhdistelmästä suun kautta otettavasta kelaatiosta henkilöille, joilla on verensiirrosta riippuvainen talassemia ja korkea rautataakka
Oletamme, että yhdistelmähoito deferasiroksilla ja deferipronilla on hyvin siedetty ja parantaa merkittävästi sydämen ja maksan rautatasoja.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Rautaan liittyvien sydänvaurioiden aiheuttama kuolema ja vammaisuus ovat edelleen vakavin ongelma verensiirrosta riippuvaisilla talassemiapotilailla.
Viimeisen vuosikymmenen aikana on kuitenkin saatu useita raportteja eloonjäämisen paranemisesta ja sydänkomplikaatioiden vähenemisestä.
Tämä parannus voi liittyä kolmen kelaatin saatavuuteen ja myös eri elinten rautavarastojen tarkkaan mittaukseen (esim.
sydän ja maksa) magneettikuvauksella, joka mahdollistaa yksilöllisen ja räätälöidyn lääketieteellisen hoidon potilaille.
Kelaattoreiden ominaisuudet, sivuvaikutusprofiilit ja kyky poistaa rautaa tietyistä elimistä vaihtelevat kelaattoreiden välillä, mikä viittaa siihen, että yhdistelmähoito voi olla hyödyllistä.
Kahden lääkkeen käyttö pienemmillä annoksilla voi olla siedettävämpää kuin yhden lääkkeen annoksen lisääminen ja se voi parantaa raudanpoistoa.
Deferoksamiinin ja deferipronin yhdistelmän on osoitettu olevan erityisen hyödyllinen sydämen raudan vähentämisessä, mutta se vaatii kivuliasta injektiota/infuusiota, mikä estää kiinnittymistä.
Tämän pilottitutkimuksen tarkoituksena on tutkia vain suun kautta otettavan kelaatinyhdistelmähoidon (deferasiroksi ja deferiproni) turvallisuutta henkilöillä, joilla on suuri talassemia ja joilla on huonosti hallittu raudan liikakuormitus, ja arvioida, kuinka hyvin tämä kelaattoriyhdistelmä alentaa rautavarastoja yhden vuoden aikana.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Alfa- tai beeta-talassemia
- Kroonisten verensiirtojen saaminen (vähintään 20 verensiirtoa elinaikana) raudan ylikuormituksella, joka vaatii kelatointihoitoa
- Seerumin ferritiini >500 ng/ml
- Maksan rautapitoisuus on yhtä suuri tai suurempi kuin 10 mg/g dw (R2 MRI:llä) tai 7–10 mg/g dw (R2 MRI:llä) eikä paranna TAI sydämen T2*:ta 6 ja < 20 ms:n välillä
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti
- Suostu käyttämään hyväksyttyä ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan
- Koehenkilöillä on oltava hyvä ymmärrys tutkimuksesta ja heidän on oltava valmiita noudattamaan opintomenettelyjä
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on aiemmin ollut selittämätön neutropenia (ANC < 1500/mcL), kliinisesti merkittävä munuaissairaus (kreatiniini yli normaalin ylärajan), proteinuria > 300 mg/l, kliinisesti merkittävä maksasairaus (ALAT > 5x normaalin yläraja), keuhko- tai sydänsairaus
- Aiemmin kliinisesti merkittävä suun, endokriininen, neurologinen, psykiatrinen, immunologinen, luuydin- tai ihosairaus, joka on vasta-aiheinen deferasiroksi- tai deferiproniannostuksesta
- Aiempi haittavaikutus tai tunnettu allergia joko deferasiroksille tai deferipronille, mikä edellyttää lääkkeen lopettamista
- Tällä hetkellä hoitoa aktiivisen hepatiitin vuoksi
- Minkä tahansa tutkimusaineen käyttö viimeisten 30 päivän aikana
- Sydämen T2* < 6 ms, vasemman kammion ejektiofraktio < 56 % ja/tai rytmihäiriö (tietyt henkilöt voivat olla kelvollisia, jos he ovat jo saaneet deferoksamiini- ja deferipronikokeen). Koehenkilöt, jotka kieltäytyvät käyttämästä deferoksamiinia laajan kuulemisen jälkeen vähintään kahden terveydenhuollon tarjoajan kanssa, voivat myös osallistua.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Ei halua tai pysty noudattamaan tutkimukseen liittyviä menettelytapoja
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Deferasiroksi ja deferiproni
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden maksan rautapitoisuus on parantunut
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Määritä deferasiroksi-deferiproni-yhdistelmän turvallisuus potilaiden hoidossa, joilla on suuri talassemia ja vakava raudan ylikuormitus arvioimalla maksan rautapitoisuuden muutosta lähtötilanteesta seurantaan.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sydämen T2* MRI:n parantuneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Sydämen T2* MRI:n paraneminen lähtötasosta sen määrittämiseksi, onko sydämen rautakuorma vähentynyt.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Janet L Kwiatkowski, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadlephia
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Lauantai 1. syyskuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Lauantai 1. elokuuta 2015
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 1. elokuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 16. lokakuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. lokakuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Keskiviikko 17. lokakuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 6. maaliskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. helmikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. helmikuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia
- Rautaaineenvaihduntahäiriöt
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Raudan ylikuormitus
- Talassemia
- beeta-talassemia
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kelatointiaineet
- Sekvestoivat aineet
- Rautaa kelatoivat aineet
- Deferasiroksi
- Deferiproni
Muut tutkimustunnusnumerot
- 12-009449
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .