Kombinasjon av deferasirox og deferipron for alvorlig jernoverbelastning ved thalassemia

Inklusjonskriterier:

• Alfa eller beta talassemi
• Motta kroniske transfusjoner (minst 20 transfusjoner i løpet av livet) med jernoverskudd som krever behandling med chelat
• Serumferritin >500 ng/ml
• Leverjernkonsentrasjon lik eller større enn 10 mg/g dw (ved R2 MRI) eller 7 til 10 mg/g dw (ved R2 MRI) og forbedrer ikke ELLER hjerte-T2* mellom 6 og <20 ms
• Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest
• Godta å bruke godkjent prevensjonsmetode under studiens varighet
• Fagene må ha god forståelse av studiet og være villige til å følge studieprosedyrer

Ekskluderingskriterier:

• Personer med tidligere uforklarlig nøytropeni (ANC < 1500/mcL), klinisk signifikant nyresykdom (kreatinin over øvre normalgrense), proteinuri >300 mg/L, klinisk signifikant leversykdom (ALT > 5x øvre normalgrense), lunge- eller kardiovaskulær sykdom
• Anamnese med andre klinisk relevante orale, endokrine, nevrologiske, psykiatriske, immunologiske, benmargs- eller hudlidelser som kontraindiserer dosering med deferasirox eller deferipron
• Anamnese med bivirkning eller kjent allergi mot enten deferasirox eller deferipron som nødvendiggjorde seponering av medikamentet
• Får for tiden behandling for aktiv hepatitt
• Bruk av ethvert undersøkelsesmiddel de siste 30 dagene
• Hjerte T2* <6 ms, venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon < 56 % og/eller arytmi (visse forsøkspersoner kan være aktuelle hvis de allerede har hatt en utprøving med deferoksamin og deferipron). Forsøkspersoner som nekter å bruke deferoksamin etter omfattende konsultasjon med minst 2 helsepersonell vil også få delta.
• Gravide eller ammende kvinner
• Uvillig eller ute av stand til å overholde studierelaterte prosedyrer