地拉罗司和去铁酮联合治疗地中海贫血中的严重铁过载
2019年2月13日 更新者：Children's Hospital of Philadelphia
地拉罗司和去铁酮联合口服螯合治疗输血依赖性地中海贫血和高铁负荷患者的初步研究
我们假设地拉罗司和去铁酮的联合治疗将具有良好的耐受性，并将导致心脏和肝脏铁水平的显着改善。
研究概览
详细说明
与铁相关的心脏损伤导致的死亡和残疾仍然是依赖输血的地中海贫血患者面临的最严重问题。
然而，在过去的十年中，有几项关于生存率提高和心脏并发症减少的报告。
这种改进可能与三种螯合剂的可用性以及各种器官中铁储存的准确测量有关（例如
心脏和肝脏）与磁共振成像，可以为患者提供个性化、量身定制的医疗服务。
螯合剂的特性、副作用特征和从特定器官去除铁的能力因螯合剂而异，表明联合治疗可能有益。
使用较低剂量的两种药物可能比增加单一药物的剂量更容易耐受，并且可以改善铁去除。
去铁胺和去铁酮的组合已被证明对减少心脏铁特别有益，但它需要痛苦的注射/输液，这会阻碍依从性。
这项试点研究旨在调查仅口服组合螯合剂方案（地拉罗司和去铁酮）对铁过载控制不佳的重型地中海贫血患者的安全性，并评估这种螯合剂组合在一年内降低铁储存的效果。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- α或β地中海贫血
- 接受慢性输血（一生中至少输血 20 次）伴有铁过载需要螯合治疗
- 血清铁蛋白 >500 ng/ml
- 肝铁浓度等于或大于 10 mg/g dw（通过 R2 MRI）或 7 至 10 mg/g dw（通过 R2 MRI）并且在 6 和 <20 ms 之间没有改善 OR 心脏 T2*
- 育龄妇女必须进行阴性妊娠试验
- 同意在研究期间使用批准的避孕方法
- 受试者必须对研究有很好的理解并愿意遵守研究程序
排除标准：
- 既往有不明原因中性粒细胞减少症 (ANC < 1500/mcL)、临床显着肾病（肌酐高于正常上限）、蛋白尿 >300 mg/L、临床显着肝病（ALT > 5x 正常上限）病史的受试者，肺部或心血管疾病
- 其他临床相关的口腔、内分泌、神经、精神病、免疫、骨髓或皮肤病史，禁忌地拉罗司或去铁酮给药
- 对地拉罗司或去铁酮有不良反应史或已知过敏，需要停药
- 目前正在接受活动性肝炎治疗
- 在过去 30 天内使用过任何研究药物
- 心脏 T2* <6 ms，左心室射血分数 < 56%，和/或心律失常（如果某些受试者已经接受过去铁胺和去铁酮的试验，则他们可能符合条件）。 在与至少 2 名医疗保健提供者广泛协商后拒绝使用去铁胺的受试者也将被允许参加。
- 怀孕或哺乳期女性
- 不愿意或不能遵守研究相关程序
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：地拉罗司和去铁酮
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肝铁浓度改善的参与者人数
大体时间：12个月
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通过评估肝铁浓度从基线到随访的变化，确定地拉罗司和去铁酮联合治疗重型地中海贫血和严重铁过载受试者的安全性
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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心脏 T2* MRI 改善的参与者人数
大体时间：12个月
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心脏 T2* MRI 相对于基线的改善，以确定心脏铁负荷是否减少。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Janet L Kwiatkowski, MD, MSCE、Children's Hospital of Philadlephia
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2012年9月1日
初级完成 (实际的)
2015年8月1日
研究完成 (实际的)
2017年8月1日
研究注册日期
首次提交
2012年10月16日
首先提交符合 QC 标准的
2012年10月16日
首次发布 (估计)
2012年10月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年2月13日
最后验证
2019年2月1日
更多信息
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