Połączenie Deferazyroksu i Deferypronu w przypadku ciężkiego przeciążenia żelazem w talasemii
13 lutego 2019 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Philadelphia
Badanie pilotażowe złożonej chelatacji doustnej złożonej deferazyroksu i deferypronu dla osób z talasemią zależną od transfuzji i wysokim obciążeniem żelazem
Stawiamy hipotezę, że leczenie skojarzone deferazyroksem i deferypronem będzie dobrze tolerowane i spowoduje znaczną poprawę poziomu żelaza w sercu i wątrobie.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Śmierć i niepełnosprawność spowodowana uszkodzeniem serca związanym z żelazem pozostaje najpoważniejszym problemem pacjentów z talasemią zależnych od transfuzji.
Jednak w ciągu ostatniej dekady pojawiło się kilka doniesień o poprawie przeżywalności i mniejszej liczbie powikłań sercowych.
Poprawa ta może być związana z dostępnością trzech chelatorów, a także dokładnym pomiarem zapasów żelaza w różnych narządach (np.
serca i wątroby) z rezonansem magnetycznym, który pozwala na spersonalizowaną, dopasowaną opiekę medyczną dla pacjentów.
Charakterystyka chelatora, profile działań niepożądanych i zdolność do usuwania żelaza z określonych narządów różnią się między chelatorami, co sugeruje, że terapia skojarzona może być korzystna.
Stosowanie dwóch leków w mniejszych dawkach może być bardziej tolerowane niż zwiększanie dawek jednego leku i może poprawiać usuwanie żelaza.
Wykazano, że połączenie deferoksaminy i deferypronu jest szczególnie korzystne w redukcji żelaza sercowego, ale wymaga bolesnego wstrzyknięcia/wlewu, co utrudnia przyleganie.
To badanie pilotażowe ma na celu zbadanie bezpieczeństwa doustnego schematu złożonego chelatora (deferazyroks i deferypron) u osób z talasemią typu major ze słabo kontrolowanym obciążeniem żelazem oraz ocenę, w jakim stopniu ta kombinacja chelatora obniża zapasy żelaza w ciągu jednego roku.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
9
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Talasemia alfa lub beta
- Otrzymywanie przewlekłych transfuzji (co najmniej 20 transfuzji w ciągu życia) z przeciążeniem żelazem wymagającym leczenia chelatacją
- Ferrytyna w surowicy >500 ng/ml
- Stężenie żelaza w wątrobie równe lub większe niż 10 mg/g suchej masy (w badaniu R2 MRI) lub od 7 do 10 mg/g suchej masy (w badaniu R2 MRI) i brak poprawy LUB sercowy T2* między 6 a <20 ms
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego
- Zgodzić się na stosowanie zatwierdzonej metody antykoncepcji podczas trwania badania
- Uczestnicy muszą dobrze rozumieć badanie i być gotowi do przestrzegania procedur badawczych
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z niewyjaśnioną neutropenią w wywiadzie (ANC < 1500/ml), klinicznie istotną chorobą nerek (stężenie kreatyniny powyżej górnej granicy normy), białkomoczem > 300 mg/l, klinicznie istotną chorobą wątroby (AlAT > 5x górna granica normy), choroba płuc lub układu krążenia
- Inne istotne klinicznie zaburzenia jamy ustnej, endokrynologiczne, neurologiczne, psychiatryczne, immunologiczne, szpiku kostnego lub skóry w wywiadzie, które stanowią przeciwwskazanie do dawkowania deferazyroksu lub deferypronu
- Historia działań niepożądanych lub znana alergia na deferazyroks lub deferypron, powodująca konieczność przerwania leczenia
- Obecnie leczony z powodu aktywnego zapalenia wątroby
- Wykorzystanie dowolnego agenta badawczego w ciągu ostatnich 30 dni
- T2* serca <6 ms, frakcja wyrzutowa lewej komory < 56% i/lub arytmia (niektórzy pacjenci mogą się kwalifikować, jeśli przeszli już próbę deferoksaminy i deferypronu). Osoby, które odmówią zastosowania deferoksaminy po szeroko zakrojonej konsultacji z co najmniej 2 pracownikami służby zdrowia, również będą dopuszczone do udziału.
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Niechęć lub niezdolność do przestrzegania procedur związanych z badaniem
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Deferazyroks i deferypron
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z poprawą stężenia żelaza w wątrobie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Określenie bezpieczeństwa połączenia deferazyroksu i deferypronu w leczeniu pacjentów z dużą talasemią i ciężkim przeciążeniem żelazem, oceniając zmianę stężenia żelaza w wątrobie od wartości wyjściowej do okresu kontrolnego
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z poprawą w T2* MRI serca
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Poprawa w obrazie T2* MRI serca w porównaniu z wartością wyjściową w celu określenia, czy nastąpiło zmniejszenie obciążenia serca żelazem.
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Janet L Kwiatkowski, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadlephia
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
1 września 2012
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 sierpnia 2015
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
1 sierpnia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 października 2012
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 października 2012
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
17 października 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
6 marca 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 lutego 2019
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby hematologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Niedokrwistość
- Zaburzenia metabolizmu żelaza
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Hemoglobinopatie
- Przeciążenie żelazem
- Talasemia
- beta-talasemia
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki chelatujące
- Agenci sekwestrujący
- Środki chelatujące żelazo
- Deferazyroks
- Deferypron
Inne numery identyfikacyjne badania
- 12-009449
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .