Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Combinatie Deferasirox en Deferipron voor ernstige ijzerstapeling bij thalassemie

13 februari 2019 bijgewerkt door: Children's Hospital of Philadelphia

Pilotstudie van deferasirox en deferipron combinatie orale chelatie voor personen met transfusie-afhankelijke thalassemie en hoge ijzerbelasting

Onze hypothese is dat de combinatiebehandeling met deferasirox en deferipron goed verdragen zal worden en zal resulteren in een significante verbetering van de hart- en leverijzerspiegels.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dood en invaliditeit door ijzergerelateerde schade aan het hart blijven de ernstigste problemen waarmee transfusieafhankelijke patiënten met thalassemie te maken krijgen. In het afgelopen decennium zijn er echter verschillende meldingen geweest van verbeterde overleving en minder cardiale complicaties. Deze verbetering kan te maken hebben met de beschikbaarheid van drie chelaatvormende middelen en ook met de nauwkeurige meting van ijzervoorraden in verschillende organen (bijv. hart en lever) met magnetische resonantie beeldvorming, wat gepersonaliseerde, op maat gemaakte medische zorg voor patiënten mogelijk maakt. De eigenschappen van de chelaatvormer, bijwerkingenprofielen en het vermogen om ijzer uit specifieke organen te verwijderen verschillen tussen de chelatoren, wat suggereert dat combinatietherapie gunstig kan zijn. Het gebruik van twee medicijnen in lagere doses kan beter worden verdragen dan toenemende doses van een enkel medicijn en kan de ijzerverwijdering verbeteren. Er is aangetoond dat de combinatie van deferoxamine en deferipron bijzonder gunstig is voor het verminderen van hartijzer, maar het vereist een pijnlijke injectie/infusie, wat therapietrouw belemmert. Deze pilotstudie heeft tot doel de veiligheid te onderzoeken van een alleen-oraal gecombineerde chelatorregime (deferasirox en deferipron) bij personen met thalassemie major met slecht gecontroleerde ijzerstapeling en om te beoordelen hoe goed deze chelatorcombinatie de ijzervoorraden verlaagt gedurende een jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alfa- of bèta-thalassemie
  • Chronische transfusies ontvangen (minstens 20 transfusies in het leven) met ijzerstapeling waarvoor behandeling met chelatietherapie nodig is
  • Serumferritine >500 ng/ml
  • IJzerconcentratie in de lever gelijk aan of groter dan 10 mg/g dw (volgens R2 MRI) of 7 tot 10 mg/g dw (volgens R2 MRI) en niet verbeterend OF cardiale T2* tussen 6 en <20 ms
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan
  • Ga akkoord met het gebruik van goedgekeurde anticonceptiemethode voor de duur van het onderzoek
  • Proefpersonen moeten een goed begrip van het onderzoek hebben en bereid zijn zich aan de onderzoeksprocedures te houden

Uitsluitingscriteria:

  • Personen met een voorgeschiedenis van onverklaarde neutropenie (ANC < 1500/mcl), klinisch significante nierziekte (creatinine boven de bovengrens van normaal), proteïnurie >300 mg/l, klinisch significante leverziekte (ALAT > 5x bovengrens van normaal), long- of hart- en vaatziekten
  • Geschiedenis van andere klinisch relevante orale, endocriene, neurologische, psychiatrische, immunologische, beenmerg- of huidaandoeningen die een contra-indicatie vormen voor dosering met deferasirox of deferipron
  • Voorgeschiedenis van bijwerkingen of bekende allergie voor ofwel deferasirox ofwel deferipron waardoor stopzetting van het geneesmiddel noodzakelijk was
  • Wordt momenteel behandeld voor actieve hepatitis
  • Gebruik van een onderzoeksmiddel in de afgelopen 30 dagen
  • Cardiale T2* <6 ms, linkerventrikelejectiefractie < 56%, en/of aritmie (bepaalde proefpersonen kunnen in aanmerking komen als ze al een proef met deferoxamine en deferipron hebben gehad). Ook proefpersonen die na uitgebreid overleg met minimaal 2 zorgverleners weigeren deferoxamine te gebruiken, mogen meedoen.
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
  • Niet bereid of niet in staat om te voldoen aan studiegerelateerde procedures

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Deferasirox en deferipron
Geneesmiddel: Deferasirox en deferipron
Andere namen:
  • Exjade
  • Ferriprox

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met verbetering van de ijzerconcentratie in de lever
Tijdsspanne: 12 maanden
Bepaal de veiligheid van de combinatie van Deferasirox en Deferipron voor de behandeling van proefpersonen met Thalassemia Major en Severe Iron Overload door de verandering in de ijzerconcentratie in de lever te beoordelen vanaf baseline tot follow-up
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met verbetering in cardiale T2* MRI
Tijdsspanne: 12 maanden
Verbetering van cardiale T2* MRI ten opzichte van baseline om te bepalen of er een vermindering van de cardiale ijzerbelasting is.
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Medewerkers

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
The Cooley's Anemia Foundation,

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Janet L Kwiatkowski, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadlephia

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 september 2012

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 augustus 2015

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 augustus 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 oktober 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 oktober 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

17 oktober 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

6 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 februari 2019

Laatst geverifieerd

1 februari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 12-009449

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren