Kombination av deferasirox och deferipron för allvarlig järnöverbelastning vid talassemi

Inklusionskriterier:

• Alfa eller beta talassemi
• Får kroniska transfusioner (minst 20 transfusioner under livet) med järnöverskott som kräver behandling med kelatbehandling
• Serumferritin >500 ng/ml
• Leverjärnkoncentration lika med eller större än 10 mg/g dw (med R2 MRI) eller 7 till 10 mg/g dw (med R2 MRI) och förbättrar inte ELLER hjärt-T2* mellan 6 och <20 ms
• Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest
• Gå med på att använda godkänd preventivmetod under hela studien
• Ämnen måste ha god förståelse för studien och vara villiga att följa studieprocedurer

Exklusions kriterier:

• Patienter med tidigare oförklarad neutropeni (ANC < 1500/mcL), kliniskt signifikant njursjukdom (kreatinin över den övre normalgränsen), proteinuri >300 mg/L, kliniskt signifikant leversjukdom (ALT > 5x övre normalgränsen), lung- eller hjärt-kärlsjukdom
• Anamnes på andra kliniskt relevanta orala, endokrina, neurologiska, psykiatriska, immunologiska, benmärgs- eller hudsjukdomar som kontraindicerar dosering med deferasirox eller deferipron
• Historik med biverkningar eller känd allergi mot antingen deferasirox eller deferipron som gör att läkemedlet måste avbrytas
• Får för närvarande behandling för aktiv hepatit
• Användning av undersökningsmedel under de senaste 30 dagarna
• Cardiac T2* <6 ms, vänsterkammars ejektionsfraktion < 56 % och/eller arytmi (vissa försökspersoner kan vara berättigade om de redan har genomgått en prövning av deferoxamin och deferipron). Försökspersoner som vägrar att använda deferoxamin efter omfattande samråd med minst två vårdgivare kommer också att få delta.
• Gravida eller ammande kvinnor
• Ovillig eller oförmögen att följa studierelaterade procedurer