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Combinazione di deferasirox e deferiprone per il grave sovraccarico di ferro nella talassemia

13 febbraio 2019 aggiornato da: Children's Hospital of Philadelphia

Studio pilota sulla chelazione orale combinata di deferasirox e deferiprone per soggetti con talassemia dipendente da trasfusione e carico di ferro elevato

Ipotizziamo che il trattamento combinato con deferasirox e deferiprone sarà ben tollerato e comporterà un significativo miglioramento dei livelli di ferro cardiaco ed epatico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La morte e l'invalidità per danni cardiaci legati al ferro rimangono il problema più grave che i pazienti con talassemia dipendenti da trasfusioni devono affrontare. Tuttavia, negli ultimi dieci anni ci sono state diverse segnalazioni di miglioramento della sopravvivenza e meno complicanze cardiache. Questo miglioramento può essere correlato alla disponibilità di tre chelanti e anche alla misurazione accurata delle riserve di ferro in vari organi (ad es. cuore e fegato) con la risonanza magnetica, che consente cure mediche personalizzate e su misura per i pazienti. Le caratteristiche chelanti, i profili degli effetti collaterali e la capacità di rimuovere il ferro da organi specifici differiscono tra i chelanti, suggerendo che la terapia di combinazione può essere utile. L'uso di due farmaci a dosi più basse può essere più tollerabile rispetto a dosi crescenti di un singolo farmaco e può migliorare la rimozione del ferro. La combinazione di deferoxamina e deferiprone si è dimostrata particolarmente utile per ridurre il ferro cardiaco, ma richiede un'iniezione/infusione dolorosa, che ostacola l'aderenza. Questo studio pilota mira a indagare la sicurezza di un regime chelante combinato esclusivamente orale (deferasirox e deferiprone) in soggetti con talassemia major con sovraccarico di ferro scarsamente controllato e a valutare in che modo questa combinazione chelante riduce le riserve di ferro nell'arco di un anno.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Alfa o beta talassemia
  • Ricevere trasfusioni croniche (almeno 20 trasfusioni nella vita) con sovraccarico di ferro che richiede trattamento con chelazione
  • Ferritina sierica >500 ng/ml
  • Concentrazione di ferro epatico uguale o superiore a 10 mg/g dw (mediante R2 MRI) o da 7 a 10 mg/g dw (mediante R2 MRI) e non in miglioramento OPPURE T2* cardiaco tra 6 e <20 ms
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo
  • Accetta di utilizzare un metodo contraccettivo approvato per la durata dello studio
  • I soggetti devono avere una buona comprensione dello studio ed essere disposti a rispettare le procedure dello studio

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con storia pregressa di neutropenia inspiegabile (ANC < 1500/mcL), malattia renale clinicamente significativa (creatinina sopra il limite superiore della norma), proteinuria >300 mg/L, malattia epatica clinicamente significativa (ALT > 5 volte il limite superiore della norma), malattie polmonari o cardiovascolari
  • Storia di altri disturbi orali, endocrini, neurologici, psichiatrici, immunologici, del midollo osseo o della pelle clinicamente rilevanti che controindicano la somministrazione di deferasirox o deferiprone
  • Storia di reazioni avverse o allergia nota al deferasirox o al deferiprone che richiedono l'interruzione del farmaco
  • Attualmente in trattamento per l'epatite attiva
  • Uso di qualsiasi agente sperimentale negli ultimi 30 giorni
  • T2* cardiaco <6 ms, frazione di eiezione ventricolare sinistra <56% e/o aritmia (alcuni soggetti possono essere idonei se hanno già avuto una prova con deferoxamina e deferiprone). Saranno ammessi a partecipare anche i soggetti che rifiutano di utilizzare la deferoxamina dopo un'ampia consultazione con almeno 2 operatori sanitari.
  • Donne incinte o che allattano
  • Riluttanza o impossibilità a rispettare le procedure relative allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Deferasirox e deferiprone
Droga: Deferasirox e deferiprone
Altri nomi:
  • Exjade
  • Ferriprox

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con miglioramento della concentrazione di ferro nel fegato
Lasso di tempo: 12 mesi
Determinare la sicurezza dell'associazione di deferasirox e deferiprone per il trattamento di soggetti con talassemia maggiore e grave sovraccarico di ferro valutando la variazione della concentrazione di ferro epatico dal basale al follow-up
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con miglioramento nella RM cardiaca T2*
Lasso di tempo: 12 mesi
Miglioramento della RM cardiaca T2* rispetto al basale per determinare se vi è una riduzione del carico di ferro cardiaco.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Collaboratori

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
The Cooley's Anemia Foundation,

Investigatori

  • Investigatore principale: Janet L Kwiatkowski, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadlephia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 settembre 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 agosto 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 ottobre 2012

Primo Inserito (STIMA)

17 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

6 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 febbraio 2019

Ultimo verificato

1 febbraio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 12-009449

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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