Combinação de deferasirox e deferiprona para sobrecarga severa de ferro na talassemia
13 de fevereiro de 2019 atualizado por: Children's Hospital of Philadelphia
Estudo Piloto de Quelação Oral Combinada de Deferasirox e Deferiprona para Indivíduos com Talassemia Dependente de Transfusão e Alta Carga de Ferro
Nossa hipótese é que o tratamento combinado com deferasirox e deferiprona será bem tolerado e resultará em melhora significativa nos níveis cardíacos e hepáticos de ferro.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A morte e a incapacidade por danos relacionados ao ferro no coração continuam sendo o problema mais sério enfrentado pelos pacientes dependentes de transfusão com talassemia.
No entanto, na última década, houve vários relatos de melhor sobrevida e menos complicações cardíacas.
Esta melhoria pode estar relacionada com a disponibilidade de três quelantes e também com a medição precisa das reservas de ferro em vários órgãos (p.
coração e fígado) com ressonância magnética, que permite atendimento médico personalizado e sob medida para os pacientes.
As características do quelante, os perfis de efeitos colaterais e a capacidade de remover o ferro de órgãos específicos diferem entre os quelantes, sugerindo que a terapia combinada pode ser benéfica.
O uso de dois medicamentos em doses mais baixas pode ser mais tolerável do que doses crescentes de um único medicamento e pode melhorar a remoção do ferro.
A combinação de deferoxamina e deferiprona tem se mostrado particularmente benéfica na redução do ferro cardíaco, mas requer injeção/infusão dolorosa, o que dificulta a adesão.
Este estudo piloto tem como objetivo investigar a segurança de um regime quelante combinado apenas oral (deferasirox e deferiprona) em indivíduos com talassemia major com sobrecarga de ferro mal controlada e avaliar o quão bem esta combinação quelante reduz os estoques de ferro ao longo de um ano.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
9
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Talassemia alfa ou beta
- Recebendo transfusões crônicas (pelo menos 20 transfusões na vida) com sobrecarga de ferro que requer tratamento com quelação
- Ferritina sérica >500 ng/ml
- Concentração de ferro hepático igual ou superior a 10 mg/g dw (por R2 MRI) ou 7 a 10 mg/g dw (por R2 MRI) e sem melhora OU T2* cardíaco entre 6 e <20 ms
- Mulheres em idade reprodutiva devem ter teste de gravidez negativo
- Concordar em usar o método contraceptivo aprovado durante o estudo
- Os sujeitos devem ter uma boa compreensão do estudo e estar dispostos a cumprir os procedimentos do estudo
Critério de exclusão:
- Indivíduos com histórico de neutropenia inexplicável (ANC < 1500/mcL), doença renal clinicamente significativa (creatinina acima do limite superior do normal), proteinúria > 300 mg/L, doença hepática clinicamente significativa (ALT > 5x limite superior do normal), doença pulmonar ou cardiovascular
- História de outras doenças orais, endócrinas, neurológicas, psiquiátricas, imunológicas, da medula óssea ou cutâneas clinicamente relevantes que contraindicam a administração de deferasirox ou deferiprona
- História de reação adversa ou alergia conhecida a deferasirox ou deferiprona, necessitando de descontinuação do medicamento
- Atualmente recebendo tratamento para hepatite ativa
- Uso de qualquer agente experimental nos últimos 30 dias
- T2* cardíaco <6 ms, fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 56% e/ou arritmia (alguns indivíduos podem ser elegíveis se já tiverem feito um teste com deferoxamina e deferiprona). Os indivíduos que se recusarem a usar a deferoxamina após extensa consulta com pelo menos 2 profissionais de saúde também poderão participar.
- Mulheres grávidas ou amamentando
- Relutante ou incapaz de cumprir os procedimentos relacionados ao estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Deferasirox e deferiprona
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com melhora na concentração de ferro no fígado
Prazo: 12 meses
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Determinar a segurança da combinação de Deferasirox e Deferiprona para o tratamento de indivíduos com Talassemia Maior e Sobrecarga de Ferro Grave, avaliando a alteração na concentração de ferro no fígado desde o início até o acompanhamento
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com melhora na ressonância magnética cardíaca T2*
Prazo: 12 meses
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Melhora na RM cardíaca T2* desde a linha de base para determinar se há uma redução da carga de ferro cardíaca.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Janet L Kwiatkowski, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadlephia
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
1 de setembro de 2012
Conclusão Primária (REAL)
1 de agosto de 2015
Conclusão do estudo (REAL)
1 de agosto de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de outubro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de outubro de 2012
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
17 de outubro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
6 de março de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de fevereiro de 2019
Última verificação
1 de fevereiro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Distúrbios do Metabolismo do Ferro
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Sobrecarga de ferro
- Talassemia
- beta-talassemia
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Quelantes
- Agentes sequestradores
- Agentes Quelantes de Ferro
- Deferasirox
- Deferiprona
Outros números de identificação do estudo
- 12-009449
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