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Kombination von Deferasirox und Deferipron bei schwerer Eisenüberladung bei Thalassämie

13. Februar 2019 aktualisiert von: Children's Hospital of Philadelphia

Pilotstudie zur kombinierten oralen Chelatisierung von Deferasirox und Deferipron bei Personen mit transfusionsabhängiger Thalassämie und hoher Eisenbelastung

Wir gehen davon aus, dass die Kombinationsbehandlung mit Deferasirox und Deferipron gut vertragen wird und zu einer signifikanten Verbesserung der Eisenwerte in Herz und Leber führt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Tod und Behinderung aufgrund einer eisenbedingten Schädigung des Herzens sind nach wie vor das schwerwiegendste Problem für transfusionsabhängige Patienten mit Thalassämie. Im letzten Jahrzehnt gab es jedoch mehrere Berichte über verbesserte Überlebenschancen und weniger Herzkomplikationen. Diese Verbesserung hängt möglicherweise mit der Verfügbarkeit von drei Chelatoren und auch der genauen Messung der Eisenspeicher in verschiedenen Organen (z. B. Herz und Leber) mit Magnetresonanztomographie, was eine personalisierte, maßgeschneiderte medizinische Versorgung der Patienten ermöglicht. Die Chelatoreigenschaften, Nebenwirkungsprofile und die Fähigkeit, Eisen aus bestimmten Organen zu entfernen, unterscheiden sich zwischen den Chelatoren, was darauf hindeutet, dass eine Kombinationstherapie vorteilhaft sein könnte. Die Einnahme von zwei Medikamenten in niedrigeren Dosen kann verträglicher sein als steigende Dosen eines einzelnen Medikaments und kann die Eisenentfernung verbessern. Die Kombination von Deferoxamin und Deferipron hat sich als besonders vorteilhaft für die Reduzierung von Herzeisen erwiesen, erfordert jedoch eine schmerzhafte Injektion/Infusion, was die Einhaltung behindert. Ziel dieser Pilotstudie ist es, die Sicherheit einer rein oralen Chelator-Kombination (Deferasirox und Deferipron) bei Personen mit Thalassämie Major mit schlecht kontrollierter Eisenüberladung zu untersuchen und zu beurteilen, wie gut diese Chelator-Kombination die Eisenspeicher über ein Jahr senkt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alpha- oder Beta-Thalassämie
  • Chronische Transfusionen (mindestens 20 Transfusionen im Leben) mit Eisenüberladung, die eine Behandlung mit Chelaten erfordern
  • Serumferritin >500 ng/ml
  • Lebereisenkonzentration gleich oder größer als 10 mg/g Tag (durch R2-MRT) oder 7 bis 10 mg/g Tag (durch R2-MRT) und keine Verbesserung des OR kardialen T2* zwischen 6 und <20 ms
  • Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss ein negativer Schwangerschaftstest vorliegen
  • Stimmen Sie zu, für die Dauer der Studie eine zugelassene Verhütungsmethode anzuwenden
  • Die Probanden müssen ein gutes Verständnis der Studie haben und bereit sein, die Studienabläufe einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Personen mit unerklärlicher Neutropenie in der Vorgeschichte (ANC < 1500/mcL), klinisch signifikanter Nierenerkrankung (Kreatinin über der Obergrenze des Normalwerts), Proteinurie > 300 mg/L, klinisch signifikanter Lebererkrankung (ALT > 5x Obergrenze des Normalwerts), Lungen- oder Herz-Kreislauf-Erkrankungen
  • Vorgeschichte anderer klinisch relevanter oraler, endokriner, neurologischer, psychiatrischer, immunologischer, Knochenmarks- oder Hauterkrankungen, die eine Kontraindikation für die Gabe von Deferasirox oder Deferipron darstellen
  • Vorgeschichte von Nebenwirkungen oder bekannten Allergien gegen Deferasirox oder Deferipron, die ein Absetzen des Arzneimittels erforderlich machten
  • Befindet sich derzeit in Behandlung wegen aktiver Hepatitis
  • Verwendung eines Prüfmittels in den letzten 30 Tagen
  • Herz-T2* <6 ms, linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 56 % und/oder Arrhythmie (bestimmte Probanden können geeignet sein, wenn sie bereits eine Studie mit Deferoxamin und Deferipron hatten). Probanden, die sich nach ausführlicher Rücksprache mit mindestens zwei Gesundheitsdienstleistern weigern, Deferoxamin zu verwenden, dürfen ebenfalls teilnehmen.
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Nicht bereit oder nicht in der Lage, studienbezogene Verfahren einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Deferasirox und Deferipron
Arzneimittel: Deferasirox und Deferipron
Andere Namen:
  • Exjade
  • Ferriprox

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Verbesserung der Eisenkonzentration in der Leber
Zeitfenster: 12 Monate
Bestimmen Sie die Sicherheit der Kombination von Deferasirox und Deferipron zur Behandlung von Patienten mit Thalassämie Major und schwerer Eisenüberladung, indem Sie die Veränderung der Eisenkonzentration in der Leber vom Ausgangswert bis zur Nachuntersuchung beurteilen
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Verbesserung der kardialen T2*-MRT
Zeitfenster: 12 Monate
Verbesserung der kardialen T2*-MRT gegenüber dem Ausgangswert, um festzustellen, ob eine Verringerung der kardialen Eisenbelastung vorliegt.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Mitarbeiter

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
The Cooley's Anemia Foundation,

Ermittler

  • Hauptermittler: Janet L Kwiatkowski, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadlephia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. September 2012

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. August 2015

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. August 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Oktober 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Oktober 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

17. Oktober 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

6. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Februar 2019

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 12-009449

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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