Combinación de deferasirox y deferiprona para la sobrecarga grave de hierro en la talasemia

Criterios de inclusión:

• Alfa o beta talasemia
• Recibir transfusiones crónicas (al menos 20 transfusiones en la vida) con sobrecarga de hierro que requiere tratamiento con quelación
• Ferritina sérica >500 ng/ml
• Concentración de hierro en el hígado igual o superior a 10 mg/g dw (por R2 MRI) o de 7 a 10 mg/g dw (por R2 MRI) y no mejora O T2* cardíaco entre 6 y <20 ms
• Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa
• Aceptar utilizar un método anticonceptivo aprobado durante la duración del estudio
• Los sujetos deben tener una buena comprensión del estudio y estar dispuestos a cumplir con los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

• Sujetos con antecedentes de neutropenia inexplicable (ANC < 1500/mcL), enfermedad renal clínicamente significativa (creatinina por encima del límite superior de la normalidad), proteinuria >300 mg/L, enfermedad hepática clínicamente significativa (ALT > 5 veces el límite superior de la normalidad), enfermedad pulmonar o cardiovascular
• Antecedentes de otros trastornos orales, endocrinos, neurológicos, psiquiátricos, inmunológicos, de la médula ósea o de la piel clínicamente relevantes que contraindiquen la administración de deferasirox o deferiprona
• Historial de reacción adversa o alergia conocida a deferasirox o deferiprona que requiera la suspensión del fármaco
• Actualmente recibiendo tratamiento para la hepatitis activa
• Uso de cualquier agente en investigación en los últimos 30 días
• T2* cardíaco <6 ms, fracción de eyección del ventrículo izquierdo <56 % y/o arritmia (algunos sujetos pueden ser elegibles si ya han tenido una prueba de deferoxamina y deferiprona). También se permitirá participar a los sujetos que se nieguen a usar deferoxamina después de una extensa consulta con al menos 2 proveedores de atención médica.
• Hembras embarazadas o lactantes
• No quiere o no puede cumplir con los procedimientos relacionados con el estudio