Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kombinace deferasiroxu a deferipronu pro těžké přetížení železem při thalasémii

13. února 2019 aktualizováno: Children's Hospital of Philadelphia

Pilotní studie kombinované perorální chelace deferasiroxu a deferipronu u jedinců s thalasémií závislou na transfuzi a vysokou zátěží železem

Předpokládáme, že kombinovaná léčba deferasiroxem a deferipronem bude dobře tolerována a povede k významnému zlepšení hladiny železa v srdci a v játrech.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Smrt a invalidita v důsledku poškození srdce souvisejícího se železem zůstávají nejzávažnějším problémem, kterému čelí pacienti s talasémií závislí na transfuzích. V posledním desetiletí však bylo několik zpráv o zlepšení přežití a menším počtu srdečních komplikací. Toto zlepšení může souviset s dostupností tří chelátorů a také přesným měřením zásob železa v různých orgánech (např. srdce a játra) s magnetickou rezonancí, která umožňuje pacientům personalizovanou lékařskou péči na míru. Charakteristiky chelátorů, profily vedlejších účinků a schopnost odstraňovat železo ze specifických orgánů se mezi chelátory liší, což naznačuje, že kombinovaná terapie může být prospěšná. Užívání dvou léků v nižších dávkách může být snesitelnější než zvyšující se dávky jednoho léku a může zlepšit odstraňování železa. Ukázalo se, že kombinace deferoxaminu a deferipronu je zvláště prospěšná pro snížení srdečního železa, ale vyžaduje bolestivou injekci/infuzi, která brání adherenci. Tato pilotní studie si klade za cíl prozkoumat bezpečnost režimu pouze perorálních kombinovaných chelátorů (deferasirox a deferipron) u jedinců s thalasémií major se špatně kontrolovaným přetížením železem a posoudit, jak dobře tato kombinace chelátorů snižuje zásoby železa během jednoho roku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Alfa nebo beta talasémie
  • Přijímání chronických transfuzí (alespoň 20 transfuzí za život) s přetížením železem vyžadujícím léčbu chelací
  • Sérový feritin >500 ng/ml
  • Koncentrace železa v játrech rovna nebo vyšší než 10 mg/g dw (podle R2 MRI) nebo 7 až 10 mg/g dw (podle R2 MRI) a nezlepšující OR srdeční T2* mezi 6 a <20 ms
  • Ženy v plodném věku musí mít negativní těhotenský test
  • Souhlasíte s používáním schválené metody antikoncepce po dobu trvání studie
  • Subjekty musí studii dobře rozumět a být ochotni dodržovat studijní postupy

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s anamnézou nevysvětlitelné neutropenie (ANC < 1500/mcL), klinicky významným onemocněním ledvin (kreatinin nad horní hranicí normy), proteinurií >300 mg/l, klinicky významným onemocněním jater (ALT > 5x horní hranice normy), plicní nebo kardiovaskulární onemocnění
  • Anamnéza jiné klinicky relevantní orální, endokrinní, neurologické, psychiatrické, imunologické poruchy, poruchy kostní dřeně nebo kůže, která kontraindikuje podávání deferasiroxu nebo deferipronu
  • Nežádoucí reakce nebo známá alergie na deferasirox nebo deferipron v anamnéze vyžadující vysazení léku
  • V současné době podstupuje léčbu aktivní hepatitidy
  • Použití jakékoli zkoumané látky za posledních 30 dní
  • Srdeční T2* < 6 ms, ejekční frakce levé komory < 56 % a/nebo arytmie (určité subjekty mohou být způsobilé, pokud již absolvovali zkoušku s deferoxaminem a deferipronem). Subjektům, které odmítnou užívat deferoxamin po rozsáhlé konzultaci s alespoň 2 poskytovateli zdravotní péče, bude také umožněna účast.
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Neochota nebo neschopnost dodržovat postupy související se studiem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Deferasirox a deferipron
Lék: Deferasirox a deferipron
Ostatní jména:
  • Exjade
  • Ferriprox

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se zlepšením koncentrace železa v játrech
Časové okno: 12 měsíců
Stanovte bezpečnost kombinace deferasiroxu a deferipronu pro léčbu pacientů s velkou talasémií a těžkým přetížením železem posouzením změny koncentrace železa v játrech od výchozí hodnoty do následného sledování
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se zlepšením srdeční T2* MRI
Časové okno: 12 měsíců
Zlepšení srdečního T2* MRI od výchozího stavu k určení, zda došlo ke snížení srdeční zátěže železem.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Spolupracovníci

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
The Cooley's Anemia Foundation,

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Janet L Kwiatkowski, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadlephia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. září 2012

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. srpna 2015

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. října 2012

První zveřejněno (ODHAD)

17. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

6. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. února 2019

Naposledy ověřeno

1. února 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 12-009449

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deferasirox a deferipron

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit