Thalassemia의 심각한 철분 과부하에 대한 데페라시록스와 데페리프론의 병용
2019년 2월 13일 업데이트: Children's Hospital of Philadelphia
수혈 의존성 지중해 빈혈 및 높은 철분 부담을 가진 개인을 위한 데페라시록스와 데페리프론 복합 경구 킬레이트화의 파일럿 연구
우리는 데페라시록스와 데페리프론의 병용 치료가 내약성이 우수하고 심장 및 간 철분 수치가 상당히 개선될 것이라는 가설을 세웁니다.
연구 개요
상세 설명
심장에 대한 철 관련 손상으로 인한 사망 및 장애는 지중해 빈혈이 있는 수혈 의존 환자가 직면한 가장 심각한 문제로 남아 있습니다.
그러나 지난 10년 동안 생존율이 향상되고 심장 합병증이 감소했다는 여러 보고가 있었습니다.
이러한 개선은 3가지 킬레이터의 가용성 및 다양한 기관(예:
심장 및 간) 자기 공명 영상을 통해 환자에게 맞춤화된 의료 서비스를 제공합니다.
킬레이트제 특성, 부작용 프로필 및 특정 기관에서 철분을 제거하는 능력은 킬레이트제마다 다르므로 병용 요법이 도움이 될 수 있음을 시사합니다.
두 가지 약물을 저용량으로 사용하면 단일 약물의 용량을 증량하는 것보다 더 견딜 수 있으며 철분 제거를 개선할 수 있습니다.
데페록사민과 데페리프론의 병용은 심장 철분 감소에 특히 유익한 것으로 나타났지만 고통스러운 주사/주입이 필요하여 순응도를 방해합니다.
이 파일럿 연구의 목적은 철분 과부하가 잘 조절되지 않는 주요 지중해빈혈 환자에서 경구 전용 조합 킬레이터 요법(데페라시록스와 데페리프론)의 안전성을 조사하고 이 킬레이터 조합이 1년 동안 철 저장량을 얼마나 잘 낮추는지 평가하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 알파 또는 베타 지중해 빈혈
- 철분 과부하로 킬레이트화 치료가 필요한 만성 수혈(평생 최소 20회 수혈)
- 혈청 페리틴 >500ng/ml
- 간 철 농도가 10mg/g dw(R2 MRI에 의해) 또는 7~10mg/g dw(R2 MRI에 의해) 이상이고 개선되지 않음 또는 심장 T2*가 6~20ms 사이에 개선되지 않음
- 가임기 여성은 임신 테스트 결과 음성 판정을 받아야 합니다.
- 연구 기간 동안 승인된 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
- 피험자는 연구에 대해 잘 이해하고 연구 절차를 기꺼이 준수해야 합니다.
제외 기준:
- 설명되지 않는 호중구 감소증(ANC < 1500/mcL), 임상적으로 유의한 신장 질환(크레아티닌이 정상 상한을 초과함), 단백뇨 >300 mg/L, 임상적으로 유의한 간 질환(ALT > 정상 상한의 5배), 폐 또는 심혈관 질환
- 데페라시록스 또는 데페리프론 투여를 금하는 다른 임상적으로 관련된 구강, 내분비, 신경, 정신, 면역, 골수 또는 피부 장애의 병력
- 약물 중단을 필요로 하는 데페라시록스 또는 데페리프론에 대한 부작용 또는 알려진 알레르기의 병력
- 현재 활동성 간염 치료 중
- 지난 30일 동안 조사용 에이전트 사용
- 심장 T2* < 6ms, 좌심실 박출률 < 56% 및/또는 부정맥(특정 대상자는 이미 데페록사민 및 데페리프론 시험을 받은 경우 자격이 있을 수 있음). 최소 2명의 의료 제공자와 광범위한 상담 후 데페록사민 사용을 거부하는 피험자도 참여할 수 있습니다.
- 임신 또는 수유 중인 여성
- 연구 관련 절차를 준수할 의사가 없거나 준수할 수 없는 자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 데페라시록스와 데페리프론
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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간 철 농도 개선 참가자 수
기간: 12 개월
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기준선에서 추적 조사까지 간 철 농도의 변화를 평가하여 주요 지중해 빈혈 및 중증 철 과부하가 있는 피험자의 치료를 위한 데페라시록스와 데페리프론 병용의 안전성을 결정합니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심장 T2* MRI 개선 참가자 수
기간: 12 개월
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심장 철분 부담 감소 여부를 확인하기 위해 기준선에서 심장 T2* MRI의 개선.
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Janet L Kwiatkowski, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadlephia
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2012년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 10월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 10월 16일
처음 게시됨 (추정)
2012년 10월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 3월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 2월 13일
마지막으로 확인됨
2019년 2월 1일
추가 정보
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