小児における肺動脈性肺高血圧症の治療のためのβ遮断薬
2015年12月30日 更新者：Mark Friedberg、The Hospital for Sick Children
この研究では、肺動脈性肺高血圧症 (PAH) の小児における左心不全 (LHF) の小児患者の治療における β 遮断薬 (この場合はカルベジロール) の使用の安全性と実現可能性を判断します。
カルベジロールは、PAH 患者のストレスに反応して高度に活性化される神経系に影響を与えます。
各患者は、体重に応じてカルベジロールの投与量を投与されます。
この投与量は、患者が薬物によく反応する場合、研究の期間にわたって段階的に増加します。
この研究では、カルベジロールの潜在的な有害な副作用が、LHF を減少させる可能性のある肯定的な結果を上回るかどうかを判断します。
この研究の仮説は、右心不全 (RHF) の治療におけるカルベジロールの使用と同様に、カルベジロールが LHF の治療にプラスの効果をもたらすことを予測しています。
これは単一中心のパイロット研究です。
各患者は約31週間研究されます。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -患者は、研究登録時の年齢が8歳以上17.5歳以下でなければなりません。
- 患者は、最後の血行動態検査で、PVR 指数が 3 Woods units•m2 を超える、15mmHg 以下の正常な肺動脈くさび圧の設定で、安静時の平均肺動脈圧が 25mmHg を超えている必要があります。
- 患者は次のいずれかと診断されなければならない：特発性PAH（IPAH）、修復された先天性心疾患に関連するPAH、軽度の先天性心疾患に関連するPAH（小心室間連絡、小動脈間連絡、小動脈管症）
- 患者は臨床的に安定している必要があります（つまり、 治療の変更なし) 過去 3 か月間
- -患者は、臨床評価によって判断された体液過負荷または容量枯渇の証拠がないか、最小限でなければなりません（利尿薬治療の有無にかかわらず）
- 書面によるインフォームドコンセント
除外基準:
- 6 分間歩行テスト (6MWT) を実行できない患者
- -静脈閉塞性疾患および/または毛細血管腫症に続発する肺高血圧症の既知の病歴を持つ患者;左心疾患による肺高血圧症
- -以前に静脈内陽性変力薬による治療を受けた患者 過去3か月
- 現在β遮断薬を服用している患者
- -反応性気道疾患（気管支喘息または関連する気管支痙攣状態）の既知の病歴を持つ患者
- 慢性閉塞性肺疾患（COPD）の患者
- β遮断薬の副作用の既往歴のある患者
- -心電図で心ブロックがある患者、または安静時の心拍数が60 bpm未満の患者
- 全身性低血圧（年齢の 5 パーセンタイル未満）の患者は、次のように適格ではありません。 10歳以上: 収縮期血圧 < 90 mmHg
- 凝固障害のある患者 (INR < 1.5 または血小板数 < 50,000/mm3)
- -重度の肝障害の既知の病歴を持つ患者（腹水、食道静脈瘤、黄疸またはクモ血管腫の存在によって定義されます）
- 重度の腎不全の患者 (クレアチニンクリアランス < 30 mL/min/m2 と定義)
- -生存を制限するか、研究を完了する能力を制限することが予想される既知の悪性腫瘍または他の併存疾患を有する患者
- 21トリソミー患者
- 洞不全症候群の既往歴のある患者
- -中等度または重度の原発性閉塞性心臓弁膜症の既往歴のある患者
- 糖尿病の既往歴のある患者
- 授乳中の女性患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：カルベジロール
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カルベジロールは経口投与されます。
カルベジロールの初回投与量は、0.05mg/kg/日を 2 回に分けて投与します。
2週間後、その後の毎週の研究訪問で、カルベジロールの用量は、2週目で0.1mg / kg、3週目で0.2mg / kg、4週目で0.4mg / kg、5週目で0.6mg / kgに徐々に増加します。 、および 0.8mg/kg/日 (体重が 62.5kg 未満の場合) または 50mg/日 (体重が 62.5kg を超える場合) の目標用量が達成された場合、6 週目に 0.8mg/kg を投与します。
この投与量は、副作用がないと仮定して、試験の 6 ～ 30 週の間維持されます。
6週目から30週目までの維持期間の後、患者は5日から7日かけて離乳するか、研究以外の薬の供給を続けます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の発生率
時間枠：試験中 (ベースラインから 31 週目まで)
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・徐脈、低血圧、失神などの重大な副作用の発現率、症状の悪化、病状、死亡
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試験中 (ベースラインから 31 週目まで)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6分間歩行テスト（6MWT）と心肺運動負荷テスト（CPX）の改善
時間枠：6ヶ月以上の変化
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これは、6MWT での歩行距離と CPX でのピーク酸素消費量の差によって測定されます。これは、研究前のベースライン状態とカルベジロールの維持用量で 6 か月後の状態との間です。
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6ヶ月以上の変化
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心エコー図および磁気共鳴画像法 (MRI) パラメーターの改善
時間枠：6ヶ月以上の変化
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心エコー図は、TAPSE による右弁 (RV) 部分変化面積の主観的評価になります。
MRI は RV 駆出率を測定します。
両方の指標は、研究前のベースライン状態とカルベジロールの維持用量で6ヶ月後の間の違いを測定します。
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6ヶ月以上の変化
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カルベジロールの実現可能性
時間枠：ベースライン、週 0、2、3、4、5、6、10、18、22、30、31
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ベースライン、週 0、2、3、4、5、6、10、18、22、30、31
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Mark Friedberg, MD、The Hospital for Sick Children
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年9月1日
一次修了 (実際)
2015年9月1日
研究の完了
2022年12月7日
試験登録日
最初に提出
2012年10月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年11月5日
最初の投稿 (見積もり)
2012年11月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年12月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年12月30日
最終確認日
2015年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 1000031903
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。