Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Betablokkere for behandling av pulmonal arteriell hypertensjon hos barn

30. desember 2015 oppdatert av: Mark Friedberg, The Hospital for Sick Children
Denne studien vil fastslå sikkerheten og gjennomførbarheten av å bruke en β-blokker (i dette tilfellet karvedilol) i behandlingen av pediatriske pasienter med venstre hjertesvikt (LHF) hos barn med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH). Carvedilol påvirker nervesystemet, det samme systemet som er sterkt aktivert som respons på stress hos pasienter med PAH. Hver pasient får en dose karvedilol, i henhold til deres vekt. Denne dosen økes trinnvis i løpet av studien, hvis pasienten reagerer godt på stoffet. Studien vil avgjøre om de potensielle uønskede bivirkningene av karvedilol oppveier de mulige positive resultatene for å redusere LHF. Hypotesen til denne studien forutsier at karvedilol vil ha positive effekter ved behandling av LHF, på samme måte som deres bruk i behandling av høyre hjertesvikt (RHF). Dette er en enkeltsentrert pilotstudie. Hver pasient vil bli studert i omtrent 31 uker.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må være ≥ 8 og ≤ 17,5 år på tidspunktet for studieregistrering.
  • Pasienter må ha et gjennomsnittlig lungearterietrykk på mer enn 25 mmHg i hvile i en innstilling med normalt pulmonalt arterielt kiletrykk på 15 mmHg eller mindre med en PVR-indeks større enn 3 Woods-enheter•m2 ved siste hemodynamiske studie.
  • Pasienter må diagnostiseres med ett av følgende: Idiopatisk PAH (IPAH), PAH assosiert med reparert medfødt hjertesykdom, PAH assosiert med mindre medfødt hjertesykdom (liten interventrikulær kommunikasjon, liten interarteriell kommunikasjon, liten ductus arteriosis)
  • Pasienter må være klinisk stabile (dvs. ingen behandlingsendringer) de siste 3 månedene
  • Pasienter må ha ingen eller minimale tegn på væskeoverbelastning eller volummangel bedømt ved klinisk evaluering (med eller uten diuretikabehandling)
  • Skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som ikke er i stand til å utføre en seks minutters gangtest (6MWT)
  • Pasienter med en kjent historie med pulmonal hypertensjon sekundært til venoklusiv sykdom og/eller kapillær hemangiomatose; pulmonal hypertensjon på grunn av venstre hjertesykdom
  • Pasienter som tidligere har fått behandling med et intravenøst ​​positivt inotropt middel de siste 3 månedene
  • Pasienter som for tiden får β-blokkere
  • Pasienter med en kjent historie med reaktiv luftveissykdom (bronkial astma eller relaterte bronkospastiske tilstander)
  • Pasienter med kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS)
  • Pasienter med en kjent historie med bivirkninger av β-blokkere
  • Pasienter med hjerteblokk på EKG eller hvilepuls < 60 bpm
  • Pasienter med systemisk hypotensjon (under 5. persentil for alder) er ikke kvalifisert som følger: 1-10 år: systolisk blodtrykk definert som < [70 + (2 x alder i år)] mmHg; Eldre enn 10 år: systolisk blodtrykk < 90 mmHg
  • Pasienter med koagulopati (INR < 1,5 eller blodplateantall <50 000/mm3)
  • Pasienter med en kjent historie med alvorlig nedsatt leverfunksjon (definert ved tilstedeværelse av ascites, esophageal varices, gulsott eller edderkoppangiomata)
  • Pasienter med alvorlig nyresvikt (definert som kreatininclearance < 30 ml/min/m2)
  • Pasienter med kjent malignitet eller annen komorbiditet forventes å begrense overlevelse eller begrense muligheten til å fullføre studien
  • Pasienter med trisomi 21
  • Pasienter med en kjent historie med sick sinus syndrome
  • Pasienter med en kjent historie med moderat eller alvorlig primær obstruktiv hjerteklaffsykdom
  • Pasienter med en kjent historie med diabetes
  • Kvinnelige pasienter som er gravide etter amming

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Carvedilol
Legemiddel: Carvedilol
Carvedilol vil bli administrert oralt. Startdosen av karvedilol vil være 0,05 mg/kg/dag fordelt på 2 doser. Etter to uker, ved påfølgende ukentlige studiebesøk, vil dosen av karvedilol økes trinnvis til 0,1 mg/kg i uke 2, 0,2 mg/kg i uke 3, 0,4 mg/kg i uke 4, 0,6 mg/kg i uke 5 , og 0,8 mg/kg i uke 6, når måldosen på 0,8 mg/kg/dag (hvis vekten er mindre enn 62,5 kg) eller 50 mg/dag (hvis vekten er større enn 62,5 kg) er oppnådd. Denne dosen, forutsatt at ingen bivirkninger, vil opprettholdes mellom uke 6 og 30 av studien. Etter vedlikeholdsperioden fra uke 6 til 30, vil pasientene bli avvent i løpet av 5 til 7 dager eller fortsettes på en ikke-studert medikamentforsyning.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Gjennom hele studiet (grunnlinje til uke 31)
-Forekomst av alvorlige bivirkninger definert som bradykardi, hypotensjon og synkope, forverring av symptomer, sykdomstilstand og død
Gjennom hele studiet (grunnlinje til uke 31)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring i seks minutters gangtest (6MWT) og kardiopulmonal treningstesting (CPX)
Tidsramme: Bytt over 6 måneder
Dette vil bli målt ved forskjellen i gangavstand i 6MWT og maksimalt oksygenforbruk i CPX, mellom baseline-tilstanden før studien og etter 6 måneder med vedlikeholdsdose av karvedilol.
Bytt over 6 måneder
Forbedring av parametere for ekkokardiogram og magnetisk resonansavbildning (MRI).
Tidsramme: Bytt over 6 måneder
Ekkokardiogrammet vil være en subjektiv vurdering av høyreklaffens (RV) fraksjonelle endringsområde gjennom TAPSE. MR vil måle RV ejeksjonsfraksjonen. Begge indikatorene vil måle forskjellen mellom grunnlinjetilstanden før studien og etter 6 måneder med vedlikeholdsdose av karvedilol.
Bytt over 6 måneder
Gjennomførbarhet av karvedilol
Tidsramme: Grunnlinje, uke 0, 2, 3, 4, 5, 6, 10, 18, 22, 30, 31
  • Andel pasienter som oppnår mål vedlikeholdsdose av karvedilol
  • Andel pasienter som trenger dosejustering på grunn av bradykardi og/eller hypertensjon
  • Andel pasienter som avslutter behandling med karvedilol på grunn av alvorlige bivirkninger
Grunnlinje, uke 0, 2, 3, 4, 5, 6, 10, 18, 22, 30, 31

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mark Friedberg, MD, The Hospital for Sick Children

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2015

Studiet fullført

7. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. oktober 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. november 2012

Først lagt ut (Anslag)

7. november 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

31. desember 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. desember 2015

Sist bekreftet

1. desember 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1000031903

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere