Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Betablockerare för behandling av pulmonell arteriell hypertoni hos barn

30 december 2015 uppdaterad av: Mark Friedberg, The Hospital for Sick Children
Denna studie kommer att fastställa säkerheten och genomförbarheten av att använda en β-blockerare (i detta fall karvedilol) vid behandling av pediatriska patienter med vänster hjärtsvikt (LHF) hos barn med pulmonell arteriell hypertension (PAH). Karvedilol påverkar nervsystemet, samma system som är starkt aktiverat som svar på stress hos patienter med PAH. Varje patient administreras en dos karvedilol, beroende på deras vikt. Denna dos ökas stegvis under studietiden, om patienten svarar bra på läkemedlet. Studien kommer att avgöra om de potentiella negativa biverkningarna av karvedilol uppväger de möjliga positiva resultaten för att minska LHF. Hypotesen för denna studie förutspår att karvedilol kommer att ha positiva effekter vid behandling av LHF, liknande deras användning vid behandling av höger hjärtsvikt (RHF). Detta är en enkelcentrerad pilotstudie. Varje patient kommer att studeras i cirka 31 veckor.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienterna måste vara ≥ 8 och ≤ 17,5 år gamla vid tidpunkten för studieregistreringen.
  • Patienterna måste ha ett genomsnittligt lungartärtryck på mer än 25 mmHg i vila i en inställning av normalt pulmonellt artärkiltryck på 15 mmHg eller mindre med ett PVR-index större än 3 Woods-enheter•m2 vid den senaste hemodynamiska studien.
  • Patienter måste diagnostiseras med något av följande: idiopatisk PAH (IPAH), PAH associerad med reparerad medfödd hjärtsjukdom, PAH associerad med mindre medfödd hjärtsjukdom (liten interventrikulär kommunikation, liten interarteriell kommunikation, liten ductus arterios)
  • Patienterna måste vara kliniskt stabila (dvs. inga behandlingsförändringar) under de senaste 3 månaderna
  • Patienter måste ha inga eller minimala tecken på vätskeöverbelastning eller volymutarmning bedömd av klinisk utvärdering (med eller utan diuretikabehandling)
  • Skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Patienter som inte kan utföra ett sex minuters gångtest (6MWT)
  • Patienter med en känd historia av pulmonell hypertoni sekundärt till venocklusiv sjukdom och/eller kapillär hemangiomatos; pulmonell hypertoni på grund av vänster hjärtsjukdom
  • Patienter som tidigare har fått behandling med ett intravenöst positivt inotropt medel under de senaste 3 månaderna
  • Patienter som för närvarande får β-blockerare
  • Patienter med en känd historia av reaktiva luftvägssjukdomar (bronkialastma eller relaterade bronkospastiska tillstånd)
  • Patienter med kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL)
  • Patienter med en känd historia av biverkningar av β-blockerare
  • Patienter med hjärtblock på EKG eller vilopuls < 60 slag/min
  • Patienter med systemisk hypotoni (under 5:e percentilen för ålder) är inte berättigade enligt följande: 1-10 år: systoliskt blodtryck definierat som < [70 + (2 x ålder i år)] mmHg; Äldre än 10 år: systoliskt blodtryck < 90 mmHg
  • Patienter med koagulopati (INR < 1,5 eller trombocytantal <50 000/mm3)
  • Patienter med en känd historia av allvarligt nedsatt leverfunktion (definierat av närvaron av ascites, esofagusvaricer, gulsot eller spindelangiomat)
  • Patienter med allvarlig njurinsufficiens (definierad som kreatininclearance < 30 ml/min/m2)
  • Patienter med en känd malignitet eller annan samsjuklighet förväntas begränsa överlevnaden eller begränsa förmågan att slutföra studien
  • Patienter med trisomi 21
  • Patienter med en känd historia av sick sinus syndrome
  • Patienter med en känd historia av måttlig eller svår primär obstruktiv hjärtklaffsjukdom
  • Patienter med en känd historia av diabetes
  • Kvinnliga patienter som är gravida efter amning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Karvedilol
Läkemedel: Karvedilol
Karvedilol kommer att administreras oralt. Den initiala dosen av karvedilol kommer att vara 0,05 mg/kg/dag uppdelat på 2 doser. Efter två veckor, vid efterföljande veckovisa studiebesök, kommer dosen karvedilol att ökas stegvis till 0,1 mg/kg vecka 2, 0,2 mg/kg vecka 3, 0,4 mg/kg vecka 4, 0,6 mg/kg vecka 5 och 0,8 mg/kg i vecka 6, när måldosen på 0,8 mg/kg/dag (om vikten är mindre än 62,5 kg) eller 50 mg/dag (om vikten är större än 62,5 kg) uppnås. Denna dos, förutsatt att inga negativa effekter antas, kommer att bibehållas mellan vecka 6 och 30 av studien. Efter underhållsperioden från vecka 6 till 30 kommer patienterna att avvänjas under 5 till 7 dagar eller fortsätta på ett icke-studieläkemedel.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av negativa händelser
Tidsram: Under hela studien (baslinje till vecka 31)
- Förekomst av allvarliga biverkningar definierade som bradykardi, hypotoni och synkope, försämring av symtom, sjukdomstillstånd och död
Under hela studien (baslinje till vecka 31)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förbättring av sex minuters promenadtest (6MWT) och hjärt-lungansträngningstestning (CPX)
Tidsram: Byt över 6 månader
Detta kommer att mätas genom skillnaden i gångavstånd i 6MWT och maximal syreförbrukning i CPX, mellan baslinjetillståndet före studien och efter 6 månader med underhållsdos av karvedilol.
Byt över 6 månader
Förbättring av parametrar för ekokardiogram och magnetisk resonanstomografi (MRI).
Tidsram: Byt över 6 månader
Ekokardiogrammet kommer att vara en subjektiv bedömning av den högra ventilens (RV) fraktionella förändringsområdet genom TAPSE. MRT kommer att mäta RV ejektionsfraktionen. Båda indikatorerna kommer att mäta skillnaden mellan baslinjetillståndet före studien och efter 6 månader med underhållsdos av karvedilol.
Byt över 6 månader
Genomförbarhet av karvedilol
Tidsram: Baslinje, vecka 0, 2, 3, 4, 5, 6, 10, 18, 22, 30, 31
  • Andel patienter som uppnår målunderhållsdos av karvedilol
  • Andel patienter som behöver dosjustering på grund av bradykardi och/eller hypertoni
  • Andel patienter som avbryter behandling med karvedilol på grund av allvarliga biverkningar
Baslinje, vecka 0, 2, 3, 4, 5, 6, 10, 18, 22, 30, 31

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Utredare

  • Huvudutredare: Mark Friedberg, MD, The Hospital for Sick Children

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2015

Avslutad studie

7 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 oktober 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 november 2012

Första postat (Uppskatta)

7 november 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

31 december 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 december 2015

Senast verifierad

1 december 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1000031903

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera