非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の日本人患者におけるエクリズマブの安全性と有効性

包含基準:

1. 個人輸入によりエクリズマブを投与されている aHUS と診断されたすべての患者 (以下の特定の適格基準は適用されません) または、

2. -現在aHUSの臨床症状があり、次の基準を満たす患者：

   1. -特定された補体調節タンパク質の遺伝子異常または抗補体因子抗体の有無にかかわらずaHUSと診断された患者で、除外基準で確認されている溶血性尿毒症症候群（HUS）の他の既知の病因が除外されている
   2. -患者（および患者が成人でない場合は法定後見人）が書面によるインフォームドコンセントと同意（または患者が読み書きできない場合は口頭での同意）を喜んで提供できる
   3. -生後1か月以上で体重が5kg以上の患者
   4. スクリーニング時の血小板数 < 正常下限 (LLN)
   5. -溶血の徴候または症状（すなわち、乳酸脱水素酵素（LDH）≥1.5x正常上限（ULN）およびヘモグロビン≤LLN）現在のaHUSイベントの開始時
   6. -スクリーニング時の血清クレアチニン（SrCr）レベル≧ULN（急性腎不全のために透析を必要とする患者も適格）
   7. -出産の可能性のある女性患者 フォローアップ期間を含む研究の全期間中、効果的で信頼性が高く、医学的に承認された避妊法を実践している。 -最後のフォローアップ訪問の時点で、患者は、エクリズマブ治療の中止後、最大5か月間、適切な避妊方法を使用し続けることに同意する必要があります
   8. -研究手順を遵守することができ、喜んで

除外基準:

志賀毒素産生大腸菌-HUS (STEC-HUS; 志賀毒素および/または STEC 陽性) スクリーニングから 5 年以内の悪性腫瘍の病歴 既知のヒト免疫不全ウイルス (HIV) 感染 同定された薬物曝露関連の HUS 感染関連の HUS HUS骨髄移植 (BMT) に関連する HUS ビタミン B12 欠乏症に関連する 既知の全身性エリテマトーデス (SLE) または抗リン脂質抗体陽性または症候群 慢性透析 (末期腎疾患 (ESRD) に対する腎代替療法として定期的に行われている透析と定義) ）スクリーニング訪問から7日以内に陽性の血液培養として定義され、生物が敏感な抗生物質で治療されていない敗血症の診断が確認された患者aHUS の正確な診断、または aHUS 疾患の管理能力の障害 妊娠または授乳 未解決の全身性髄膜炎菌性疾患 すべての薬-研究者の意見では、研究に参加することで患者のリスクを高める可能性がある、または研究の結果を混乱させる可能性のある精神的または心理的状態 8週間以内に慢性静脈内免疫グロブリン（IVIG）を受けている患者 関係のない病状（例：低ガンマグロブリン血症）の場合を除くまたはスクリーニング訪問から12週間以内の慢性リツキシマブ療法 ステロイド、カルシニューリン阻害剤（mTOR）などの他の免疫抑制療法を受けている患者（シクロスポリンまたはタクロリムスなど）は除外されます：[1]確立された移植後の拒絶反応の一部レジメン、または [2] 患者が免疫抑制療法を必要とする抗補体因子抗体を確認している、または [3] aHUS 以外の状態 (喘息など) にステロイドを使用している賦形剤 本試験を除く他の治験介入試験への組み入れ