Sikkerheten og effekten av Eculizumab hos japanske pasienter med atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS)

Inklusjonskriterier:

1. Alle pasienter med diagnosen aHUS som har mottatt eculizumab ved personlig import (spesifikke kvalifikasjonskriterier nedenfor gjelder ikke) eller,

2. Pasienter med aktuelle kliniske manifestasjoner av aHUS som oppfyller følgende kriterier:

   1. Pasient med diagnose av aHUS med eller uten en identifisert komplementregulerende protein genetisk abnormitet eller anti-komplementfaktor antistoff og for hvem andre kjente etiologier av hemolytisk uremisk syndrom (HUS) er utelukket som bekreftet i eksklusjonskriteriene
   2. Pasient (og juridisk verge hvis pasienten ikke er voksen) villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke og samtykke (eller muntlig samtykke hvis pasienten ikke er i stand til å lese eller skrive)
   3. Pasient minst 1 måned gammel og kroppsvekt ≥5 kg
   4. Blodplateantall ved screening < nedre normalgrense (LLN)
   5. Tegn eller symptomer på hemolyse (dvs. laktatdehydrogenase (LDH) ≥ 1,5x øvre normalgrense (ULN) og Hemoglobin ≤ LLN) ved starten av gjeldende aHUS-hendelse
   6. Serumkreatinin (SrCr) nivå ≥ ULN ved screening (pasient som trenger dialyse for akutt nyresvikt også kvalifisert)
   7. Kvinnelige pasienter i fertil alder som praktiserer et effektivt, pålitelig og medisinsk godkjent prevensjonsregime under hele studiens varighet, inkludert oppfølgingsperioden. På tidspunktet for det siste oppfølgingsbesøket, må pasienten godta å fortsette å bruke adekvate prevensjonsmetoder i opptil 5 måneder etter seponering av eculizumab-behandling
   8. Evne og villig til å følge studieprosedyrer

Ekskluderingskriterier:

Shiga-toksinproduserende E. coli-HUS (STEC-HUS; shiga-toksin og/eller STEC-positiv) Anamnese med malignitet innen 5 år etter screening Kjent humant immunsviktvirus (HIV)-infeksjon Identifisert medikamenteksponeringsrelatert HUS Infeksjonsrelatert HUS HUS relatert til benmargstransplantasjon (BMT) HUS relatert til vitamin B12-mangel Kjent systemisk lupus erythematosus (SLE) eller antifosfolipid antistoff positivitet eller syndrom Kronisk dialyse (definert som dialyse på regelmessig basis som nyreerstatningsterapi for nyresykdom i sluttstadiet (ESRD) ) Pasienter med en bekreftet diagnose av sepsis definert som positive blodkulturer innen 7 dager etter screeningbesøket og ikke behandlet med antibiotika som organismen er følsom overfor Tilstedeværelse eller mistanke om aktiv og ubehandlet systemisk bakteriell infeksjon som etter etterforskerens oppfatning forvirrer en nøyaktig diagnose av aHUS eller hindrer evnen til å håndtere aHUS-sykdommen Graviditet eller amming Uløst systemisk meningokokksykdom Enhver medikament en fysisk eller psykologisk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan øke pasientens risiko ved å delta i studien eller forvirre resultatet av studien. Pasienter som får kronisk intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) innen 8 uker, med mindre for urelatert medisinsk tilstand (f.eks. hypogammaglobulinemi) eller kronisk rituximab-behandling innen 12 uker etter screeningbesøket. Pasienter som får andre immunsuppressive terapier som steroider, kalsineurinhemmere (mTOR), (f.eks. ciklosporin eller takrolimus) ekskluderes med mindre: [1] del av en etablert anti-avstøtning etter transplantasjon kur, eller [2] pasient har bekreftet anti-komplementfaktor Antistoffer som krever immunsuppressiv terapi eller [3] steroider brukes for en annen tilstand enn aHUS (f.eks. astma) Før bruk av eculizumab, overfølsomhet overfor eculizumab, overfor murine proteiner eller en av hjelpestoffene Inkludering i alle andre intervensjonsforsøk unntatt denne studien