L'innocuité et l'efficacité de l'éculizumab chez les patients japonais atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)

Critère d'intégration:

1. Tous les patients avec un diagnostic de SHUa qui ont reçu de l'eculizumab par importation personnelle (les critères d'éligibilité spécifiques ci-dessous ne s'appliquent pas) Ou,

2. Patients présentant des manifestations cliniques actuelles du SHUa qui répondent aux critères suivants :

   1. Patient avec un diagnostic de SHUa avec ou sans anomalie génétique de la protéine régulatrice du complément identifiée ou anticorps anti-facteur du complément et pour qui d'autres étiologies connues du syndrome hémolytique et urémique (SHU) ont été exclues comme confirmé dans les critères d'exclusion
   2. Patient (et tuteur légal si le patient n'est pas un adulte) désireux et capable de donner son consentement éclairé écrit et son assentiment (ou son assentiment verbal si le patient ne sait ni lire ni écrire)
   3. Patient âgé d'au moins 1 mois et poids corporel ≥ 5 kg
   4. Numération plaquettaire au dépistage < limite inférieure de la normale (LLN)
   5. Signes ou symptômes d'hémolyse (c'est-à-dire, lactate déshydrogénase (LDH) ≥ 1,5 x la limite supérieure de la normale (LSN) et hémoglobine ≤ LLN) au début de l'événement actuel de SHUa
   6. Taux de créatinine sérique (SrCr) ≥ LSN lors du dépistage (patient nécessitant une dialyse pour insuffisance rénale aiguë également éligible)
   7. Patiente en âge de procréer pratiquant un régime contraceptif efficace, fiable et médicalement approuvé pendant toute la durée de l'étude, y compris la période de suivi. Au moment de la dernière visite de suivi, le patient doit accepter de continuer à utiliser des méthodes de contraception adéquates jusqu'à 5 mois après l'arrêt du traitement par l'eculizumab
   8. Capable et désireux de se conformer aux procédures d'étude

Critère d'exclusion:

SHU-E. liée à une greffe de moelle osseuse (GMO) SHU lié à une carence en vitamine B12 Lupus érythémateux disséminé (LES) connu ou présence ou syndrome d'anticorps antiphospholipides Dialyse chronique (définie comme une dialyse régulière en tant que thérapie de remplacement rénal pour l'insuffisance rénale terminale (IRT) ) Patients avec un diagnostic confirmé de sepsis défini comme des hémocultures positives dans les 7 jours suivant la visite de dépistage et non traités avec des antibiotiques auxquels l'organisme est sensible Présence ou suspicion d'infection bactérienne systémique active et non traitée qui, de l'avis de l'investigateur confond un diagnostic précis de SHUa ou entrave la capacité de gérer la maladie du SHUa Grossesse ou allaitement Méningococcie systémique non résolue Tout médicament condition physique ou psychologique qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait augmenter le risque du patient en participant à l'étude ou confondre le résultat de l'étude Patients recevant une immunoglobuline intraveineuse chronique (IgIV) dans les 8 semaines, sauf pour une condition médicale non liée (par exemple, hypogammaglobulinémie) ou traitement chronique au rituximab dans les 12 semaines suivant la visite de dépistage Les patients recevant d'autres traitements immunosuppresseurs tels que des stéroïdes, des inhibiteurs de la calcineurine (mTOR) (par exemple, la cyclosporine ou le tacrolimus) sont exclus sauf si : [1] dans le cadre d'un traitement anti-rejet post-transplantation établi ou [2] le patient a confirmé des anticorps anti-facteur du complément nécessitant un traitement immunosuppresseur ou [3] des stéroïdes sont utilisés pour une affection autre que le SHUa (par exemple, l'asthme) Utilisation antérieure d'éculizumab, hypersensibilité à l'éculizumab, aux protéines murines ou à l'une des les excipients Inclusion dans tout autre essai expérimental d'intervention à l'exception de cette étude