Bezpečnost a účinnost ekulizumabu u japonských pacientů s atypickým hemolytickým uremickým syndromem (aHUS)

Kritéria pro zařazení:

1. Všichni pacienti s diagnózou aHUS, kteří dostávali eculizumab osobním dovozem (neuplatňují se specifická kritéria způsobilosti níže) Or,

2. Pacienti se současnými klinickými projevy aHUS, kteří splňují následující kritéria:

   1. Pacient s diagnózou aHUS s nebo bez identifikované genetické abnormality regulačního proteinu komplementu nebo protilátky proti komplementovému faktoru, u kterého byly vyloučeny jiné známé etiologie hemolytického uremického syndromu (HUS), jak je potvrzeno v kritériích vyloučení
   2. Pacient (a zákonný zástupce, pokud pacient není dospělý) ochotný a schopný dát písemný informovaný souhlas a souhlas (nebo ústní souhlas, pokud pacient není schopen číst nebo psát)
   3. Pacient ve věku alespoň 1 měsíce a tělesná hmotnost ≥ 5 kg
   4. Počet krevních destiček při screeningu < dolní hranice normálu (LLN)
   5. Známky nebo příznaky hemolýzy (tj. laktátdehydrogenáza (LDH) ≥ 1,5x horní hranice normálu (ULN) a hemoglobin ≤ LLN) na začátku aktuální události aHUS
   6. Hladina sérového kreatininu (SrCr) ≥ ULN při screeningu (vhodný je také pacient vyžadující dialýzu pro akutní selhání ledvin)
   7. Pacientka ve fertilním věku praktikující účinný, spolehlivý a lékařsky schválený antikoncepční režim po celou dobu trvání studie, včetně Období sledování. V době poslední kontrolní návštěvy musí pacient souhlasit s pokračováním v používání vhodných antikoncepčních metod po dobu až 5 měsíců po ukončení léčby ekulizumabem
   8. Schopný a ochotný dodržovat studijní postupy

Kritéria vyloučení:

E. coli-HUS produkující shiga-toxin (STEC-HUS; shiga-toxin a/nebo STEC pozitivní) Historie malignity do 5 let od screeningu Známá infekce virem lidské imunodeficience (HIV) Identifikovaný HUS související s expozicí léku HUS HUS související s infekcí související s transplantací kostní dřeně (BMT) HUS související s nedostatkem vitaminu B12 Známý systémový lupus erythematodes (SLE) nebo pozitivita nebo syndrom antifosfolipidových protilátek Chronická dialýza (definovaná jako pravidelná dialýza jako léčba náhrady ledvin u konečného onemocnění ledvin (ESRD) ) Pacienti s potvrzenou diagnózou sepse definovanou jako pozitivní hemokultury do 7 dnů od screeningové návštěvy a neléčení antibiotiky, na která je organismus citlivý, Přítomnost nebo podezření na aktivní a neléčenou systémovou bakteriální infekci, která podle názoru zkoušejícího zmátla přesná diagnóza aHUS nebo brání schopnosti zvládat onemocnění aHUS Těhotenství nebo kojení Nevyřešené systémové meningokokové onemocnění Jakékoli med psychický nebo psychologický stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl zvýšit riziko pacienta účastí ve studii nebo zmást výsledek studie Pacienti dostávající chronický intravenózní imunoglobulin (IVIG) během 8 týdnů, pokud se nejedná o nesouvisející zdravotní stav (např. nebo chronická léčba rituximabem během 12 týdnů od screeningové návštěvy Pacienti, kteří dostávají jinou imunosupresivní léčbu, jako jsou steroidy, inhibitory kalcineurinu (mTOR), (např. cyklosporin nebo takrolimus), jsou vyloučeni, pokud: [1] součást zavedené potransplantační antirejekce režimu nebo [2] pacient má potvrzeno protilátky proti komplementovému faktoru Protilátky vyžadující imunosupresivní léčbu nebo [3] steroidy jsou použity pro jiný stav než aHUS (např. astma) Před použitím eculizumabu, přecitlivělost na ekulizumab, na myší proteiny nebo na některý z pomocné látky Zařazení do jakékoli jiné výzkumné intervenční studie kromě této studie