Eculizumab 在日本非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 患者中的安全性和有效性

纳入标准：

1. 已通过个人进口接受依库珠单抗治疗的所有诊断为 aHUS 的患者（以下特定资格标准不适用）或者，

2. 目前具有 aHUS 临床表现且符合以下标准的患者：

   1. 诊断为 aHUS 的患者，伴有或不伴有已确定的补体调节蛋白遗传异常或抗补体因子抗体，并且在排除标准中确认已排除其他已知的溶血性尿毒症综合征 (HUS) 病因
   2. 患者（如果患者不是成年人，则为法定监护人）愿意并能够提供书面知情同意和同意（如果患者无法阅读或书写，则为口头同意）
   3. 患者至少 1 个月大且体重 ≥ 5 公斤
   4. 筛选时的血小板计数 < 正常下限 (LLN)
   5. 当前 aHUS 事件开始时溶血的体征或症状（即乳酸脱氢酶 (LDH) ≥ 1.5 倍正常上限 (ULN) 和血红蛋白 ≤ LLN）
   6. 筛选时血清肌酐 (SrCr) 水平≥ ULN（因急性肾功能衰竭需要透析的患者也符合条件）
   7. 有生育能力的女性患者在整个研究期间（包括随访期）实施有效、可靠且医学上认可的避孕方案。 在最后一次随访时，患者必须同意在停止 eculizumab 治疗后继续使用适当的避孕方法长达 5 个月
   8. 能够并愿意遵守学习程序

排除标准：

产志贺毒素大肠杆菌-HUS（STEC-HUS；志贺毒素和/或 STEC 阳性） 筛选后 5 年内有恶性肿瘤病史 已知人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染 确定的药物暴露相关 HUS 感染相关 HUS HUS与骨髓移植 (BMT) 相关 与维生素 B12 缺乏相关的 HUS 已知系统性红斑狼疮 (SLE) 或抗磷脂抗体阳性或综合征 慢性透析（定义为定期透析作为终末期肾病 (ESRD) 的肾脏替代疗法） ) 确诊为脓毒症的患者定义为筛查访视后 7 天内血培养阳性，并且未接受有机体敏感的抗生素治疗aHUS 的准确诊断或妨碍管理 aHUS 疾病的能力 妊娠或哺乳 未解决的系统性脑膜炎球菌病 任何药物研究者认为可能通过参与研究增加患者风险或混淆研究结果的身体或心理状况 在 8 周内接受慢性静脉内免疫球蛋白 (IVIG) 的患者，除非有无关的医疗状况（例如，低丙种球蛋白血症）或筛选访视后 12 周内接受长期利妥昔单抗治疗的患者 接受其他免疫抑制疗法如类固醇、钙调神经磷酸酶抑制剂 (mTOR)（例如环孢菌素或他克莫司）的患者被排除在外，除非：[1] 已确定的移植后抗排斥反应的一部分方案，或 [2] 患者已确认需要免疫抑制治疗的抗补体因子抗体或 [3] 类固醇用于 aHUS 以外的病症（例如哮喘）赋形剂 包含在除本研究之外的任何其他研究性干预试验中