일본 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 환자에서 Eculizumab의 안전성 및 유효성

포함 기준:

1. 개인 수입으로 에쿨리주맙을 투여받은 aHUS 진단을 받은 모든 환자(아래의 특정 자격 기준은 적용되지 않음) 또는,

2. 다음 기준을 충족하는 aHUS의 현재 임상 징후가 있는 환자:

   1. 확인된 보체 조절 단백질 유전적 이상 또는 항보체 인자 항체가 있거나 없는 aHUS 진단을 받고 용혈성 요독 증후군(HUS)의 다른 알려진 병인이 제외 기준에서 확인된 것으로 배제된 환자
   2. 환자(및 환자가 성인이 아닌 경우 법적 보호자)는 사전 서면 동의 및 동의(또는 환자가 읽거나 쓸 수 없는 경우 구두 동의)를 제공할 의사와 능력이 있습니다.
   3. 생후 1개월 이상이고 체중이 5kg 이상인 환자
   4. 스크리닝 시 혈소판 수 < 정상 하한(LLN)
   5. 현재 aHUS 사건 시작 시 용혈 징후 또는 증상(예: 젖산 탈수소효소(LDH) ≥ 정상 상한치(ULN)의 1.5배 및 헤모글로빈 ≤ LLN)
   6. 스크리닝 시 혈청 크레아티닌(SrCr) 수준 ≥ ULN(급성 신부전으로 투석이 필요한 환자도 해당됨)
   7. 추적 관찰 기간을 포함하여 전체 연구 기간 동안 효과적이고 신뢰할 수 있으며 의학적으로 승인된 피임법을 실행하는 가임 여성 환자. 마지막 추적 방문 시 환자는 에쿨리주맙 치료 중단 후 최대 5개월 동안 적절한 피임 방법을 계속 사용하는 데 동의해야 합니다.
   8. 연구 절차를 준수할 능력과 의지가 있는 자

제외 기준:

시가독소 생성 대장균 HUS(STEC-HUS; 시가독소 및/또는 STEC 양성) 선별검사 5년 이내 악성종양 병력 알려진 인간면역결핍바이러스(HIV) 감염 확인된 약물 노출 관련 HUS 감염 관련 HUS HUS 골수 이식(BMT) 관련 비타민 B12 결핍 관련 HUS 알려진 전신 홍반성 루푸스(SLE) 또는 항인지질 항체 양성 또는 증후군 만성 투석(말기 신질환(ESRD)에 대한 신대체 요법으로 정기적인 투석으로 정의됨) ) 스크리닝 방문 7일 이내에 양성 혈액 배양으로 정의되고 유기체가 민감한 항생제로 치료되지 않은 것으로 정의된 패혈증 진단이 확인된 환자 조사자의 의견에 혼란스러운 활성 및 치료되지 않은 전신 세균 감염의 존재 또는 의심 aHUS의 정확한 진단 또는 aHUS 질병을 관리하는 능력을 방해 임신 또는 수유 해결되지 않은 전신성 수막구균 질병 모든 약 연구자의 의견에 따라 연구에 참여함으로써 환자의 위험을 증가시키거나 연구 결과를 혼동시킬 수 있는 신체적 또는 심리적 상태 관련 없는 의학적 상태(예: 저감마글로불린혈증)가 아닌 한 8주 이내에 만성 정맥 면역글로불린(IVIG)을 투여받은 환자 또는 스크리닝 방문 12주 이내에 만성 리툭시맙 요법 또는 [2] 환자가 면역억제 요법을 필요로 하는 항보체 인자 항체를 확인했거나 [3] aHUS 이외의 상태(예: 천식)에 스테로이드를 사용하는 경우 이전 에쿨리주맙 사용, 에쿨리주맙, 쥐 단백질 또는 부형제 본 연구를 제외한 다른 조사 개입 시험에 포함