Die Sicherheit und Wirksamkeit von Eculizumab bei japanischen Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS)

Einschlusskriterien:

1. Alle Patienten mit aHUS-Diagnose, die Eculizumab per Eigenimport erhalten haben (die nachstehenden spezifischen Eignungskriterien gelten nicht) oder

2. Patienten mit aktuellen klinischen Manifestationen von aHUS, die die folgenden Kriterien erfüllen:

   1. Patienten mit der Diagnose aHUS mit oder ohne identifizierter genetischer Anomalie des komplementregulatorischen Proteins oder Anti-Komplementfaktor-Antikörper, für die andere bekannte Ätiologien des hämolytisch-urämischen Syndroms (HUS) ausgeschlossen wurden, wie in den Ausschlusskriterien bestätigt
   2. Patient (und Erziehungsberechtigter, wenn Patient kein Erwachsener ist) willens und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung und Zustimmung zu erteilen (oder mündliche Zustimmung, wenn der Patient nicht lesen oder schreiben kann)
   3. Patient mindestens 1 Monat alt und Körpergewicht ≥5 kg
   4. Thrombozytenzahl beim Screening < untere Grenze des Normalwerts (LLN)
   5. Anzeichen oder Symptome einer Hämolyse (d. h. Laktatdehydrogenase (LDH) ≥ 1,5x Obergrenze des Normalwerts (ULN) und Hämoglobin ≤ LLN) zu Beginn des aktuellen aHUS-Ereignisses
   6. Serum-Kreatinin (SrCr)-Spiegel ≥ ULN beim Screening (Patienten, die wegen akutem Nierenversagen eine Dialyse benötigen, sind ebenfalls geeignet)
   7. Patientin im gebärfähigen Alter, die während der gesamten Dauer der Studie, einschließlich der Nachbeobachtungszeit, ein wirksames, zuverlässiges und medizinisch zugelassenes Verhütungsschema anwendet. Zum Zeitpunkt des letzten Nachsorgebesuchs muss die Patientin zustimmen, bis zu 5 Monate nach Absetzen der Behandlung mit Eculizumab weiterhin angemessene Verhütungsmethoden anzuwenden
   8. Fähigkeit und Bereitschaft, sich an Studienverfahren zu halten

Ausschlusskriterien:

Shiga-Toxin-produzierender E. coli-HUS (STEC-HUS; Shiga-Toxin- und/oder STEC-positiv) Vorgeschichte einer bösartigen Erkrankung innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening. Bekannte Infektion mit dem humanen Immunschwächevirus (HIV). im Zusammenhang mit einer Knochenmarktransplantation (KMT) HUS im Zusammenhang mit einem Vitamin-B12-Mangel Bekannter systemischer Lupus erythematodes (SLE) oder Antiphospholipid-Antikörper-Positivität oder -Syndrom Chronische Dialyse (definiert als regelmäßige Dialyse als Nierenersatztherapie bei terminaler Niereninsuffizienz (ESRD) ) Patienten mit einer bestätigten Sepsisdiagnose, definiert als positive Blutkulturen innerhalb von 7 Tagen nach dem Screening-Besuch und nicht mit Antibiotika behandelt, auf die der Organismus empfindlich reagiert. Vorhandensein oder Verdacht auf eine aktive und unbehandelte systemische bakterielle Infektion, die nach Ansicht des Prüfarztes verwechselt wird eine genaue Diagnose von aHUS oder behindert die Fähigkeit, die aHUS-Krankheit zu behandeln Schwangerschaft oder Stillzeit Ungelöste systemische Meningokokken-Erkrankung Alle med logischer oder psychologischer Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes das Risiko des Patienten durch die Teilnahme an der Studie erhöhen oder das Ergebnis der Studie verfälschen könnte. oder chronische Rituximab-Therapie innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening-Besuch. Patienten, die andere immunsuppressive Therapien wie Steroide, Calcineurin-Inhibitoren (mTOR) (z. B. Cyclosporin oder Tacrolimus) erhalten, sind ausgeschlossen, es sei denn: [1] Teil einer etablierten Anti-Abstoßungsreaktion nach der Transplantation oder [2] Patient hat bestätigte Anti-Komplementfaktor-Antikörper, die eine immunsuppressive Therapie erfordern, oder [3] Steroide werden für eine andere Erkrankung als aHUS verwendet (z. B. Asthma). die Hilfsstoffe Aufnahme in jede andere Prüfinterventionsstudie außer dieser Studie