Sikkerheden og effektiviteten af ​​Eculizumab hos japanske patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS)

Inklusionskriterier:

1. Alle patienter med diagnosen aHUS, som har modtaget eculizumab ved personlig import (specifikke berettigelseskriterier nedenfor gælder ikke) Eller,

2. Patienter med aktuelle kliniske manifestationer af aHUS, som opfylder følgende kriterier:

   1. Patient med diagnosen aHUS med eller uden en identificeret komplementregulerende protein genetisk abnormitet eller anti-komplementfaktor antistof, og for hvem andre kendte ætiologier af hæmolytisk uremisk syndrom (HUS) er blevet udelukket som bekræftet i eksklusionskriterierne
   2. Patient (og juridisk værge, hvis patienten ikke er voksen), villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke og samtykke (eller mundtligt samtykke, hvis patienten ikke er i stand til at læse eller skrive)
   3. Patienten er mindst 1 måned gammel og kropsvægt ≥5 kg
   4. Blodpladetal ved screening < nedre normalgrænse (LLN)
   5. Tegn eller symptomer på hæmolyse (dvs. laktatdehydrogenase (LDH) ≥ 1,5x øvre normalgrænse (ULN) og hæmoglobin ≤ LLN) ved starten af ​​den aktuelle aHUS-hændelse
   6. Serumkreatinin (SrCr) niveau ≥ ULN ved screening (patient, der har behov for dialyse for akut nyresvigt, er også berettiget)
   7. Kvindelig patient i den fødedygtige alder, der praktiserer et effektivt, pålideligt og medicinsk godkendt præventionsregime under hele undersøgelsens varighed, inklusive opfølgningsperioden. På tidspunktet for det sidste opfølgningsbesøg skal patienten acceptere at fortsætte med at bruge passende præventionsmetoder i op til 5 måneder efter seponering af eculizumab-behandling
   8. Kan og er villig til at overholde studieprocedurer

Ekskluderingskriterier:

Shigatoksinproducerende E. coli-HUS (STEC-HUS; shiga-toksin og/eller STEC-positiv) Malignitetshistorie inden for 5 år efter screening Kendt human immundefektvirus (HIV) infektion Identificeret lægemiddeleksponeringsrelateret HUS Infektionsrelateret HUS HUS relateret til knoglemarvstransplantation (BMT) HUS relateret til vitamin B12-mangel Kendt systemisk lupus erythematosus (SLE) eller antiphospholipid antistof positivitet eller syndrom Kronisk dialyse (defineret som dialyse på regelmæssig basis som nyreerstatningsterapi for nyresygdom i slutstadiet (ESRD) ) Patienter med en bekræftet diagnose af sepsis defineret som positive blodkulturer inden for 7 dage efter screeningsbesøget og ikke behandlet med antibiotika, som organismen er følsom overfor Tilstedeværelse eller mistanke om aktiv og ubehandlet systemisk bakteriel infektion, der efter investigators mening forveksler en nøjagtig diagnose af aHUS eller hæmmer evnen til at håndtere aHUS-sygdommen Graviditet eller amning Uafklaret systemisk meningokoksygdom Enhver medicin isk eller psykologisk tilstand, der efter investigatorens mening kunne øge patientens risiko ved at deltage i undersøgelsen eller forvirre resultatet af undersøgelsen. Patienter, der får kronisk intravenøst ​​immunoglobulin (IVIG) inden for 8 uger, medmindre der er tale om ubeslægtet medicinsk tilstand (f.eks. hypogammaglobulinemi) eller kronisk rituximab-behandling inden for 12 uger efter screeningsbesøget. Patienter, der modtager andre immunsuppressive terapier såsom steroider, calcineurinhæmmere (mTOR), (f.eks. ciclosporin eller tacrolimus) er udelukket, medmindre: [1] er en del af en etableret post-transplantation anti-afstødning. behandling, eller [2] patienten har bekræftet anti-komplementfaktor antistoffer, der kræver immunsuppressiv terapi eller [3] steroider anvendes til en anden tilstand end aHUS (f.eks. astma) Før brug af eculizumab, overfølsomhed over for eculizumab, over for murine proteiner eller over for et af hjælpestofferne. Inkludering i et hvilket som helst andet interventionsforsøg undtagen denne undersøgelse