La seguridad y eficacia de eculizumab en pacientes japoneses con síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS)

Criterios de inclusión:

1. Todos los pacientes con diagnóstico de SHUa que han estado recibiendo eculizumab por importación personal (no se aplican los criterios de elegibilidad específicos a continuación) O,

2. Pacientes con manifestaciones clínicas actuales de SHUa que cumplan los siguientes criterios:

   1. Paciente con diagnóstico de SHUa con o sin una anomalía genética de la proteína reguladora del complemento identificada o un anticuerpo contra el factor del complemento y para quien se hayan descartado otras etiologías conocidas del síndrome urémico hemolítico (SUH) según lo confirmado en los Criterios de exclusión
   2. El paciente (y el tutor legal si el paciente no es un adulto) dispuesto y capaz de dar su consentimiento y asentimiento informado por escrito (o asentimiento verbal si el paciente no puede leer ni escribir)
   3. Paciente de al menos 1 mes de edad y peso corporal ≥5 kg
   4. Recuento de plaquetas en la selección <límite inferior normal (LLN)
   5. Signos o síntomas de hemólisis (es decir, lactato deshidrogenasa (LDH) ≥ 1,5 veces el límite superior normal (ULN) y hemoglobina ≤ LLN) al comienzo del evento SHUa actual
   6. Nivel de creatinina sérica (SrCr) ≥ LSN en la selección (también elegible para pacientes que requieren diálisis por insuficiencia renal aguda)
   7. Paciente mujer en edad fértil que practica un régimen anticonceptivo eficaz, confiable y médicamente aprobado durante toda la duración del estudio, incluido el Período de Seguimiento. En el momento de la última visita de seguimiento, el paciente debe aceptar continuar usando métodos anticonceptivos adecuados hasta 5 meses después de la interrupción del tratamiento con eculizumab.
   8. Capaz y dispuesto a cumplir con los procedimientos de estudio

Criterio de exclusión:

E. coli-HUS productor de toxina Shiga (STEC-HUS; toxina shiga y/o STEC positivo) Antecedentes de malignidad dentro de los 5 años posteriores a la detección Infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) Identificada relacionada con la exposición al fármaco SHU HUS relacionado con la infección relacionado con trasplante de médula ósea (TMO) SHU relacionado con deficiencia de vitamina B12 Lupus eritematoso sistémico conocido (SLE) o positividad o síndrome de anticuerpos antifosfolípidos Diálisis crónica (definida como diálisis regular como terapia de reemplazo renal para enfermedad renal en etapa terminal (ESRD) ) Pacientes con un diagnóstico confirmado de sepsis definido como hemocultivos positivos dentro de los 7 días de la visita de selección y no tratados con antibióticos a los que el organismo es sensible Presencia o sospecha de infección bacteriana sistémica activa y no tratada que, en opinión del Investigador, confunde un diagnóstico preciso de SHUa o impide la capacidad de manejar la enfermedad de SHUa Embarazo o lactancia Enfermedad meningocócica sistémica no resuelta Cualquier medicamento afección médica o psicológica que, en opinión del investigador, podría aumentar el riesgo del paciente al participar en el estudio o confundir el resultado del estudio Pacientes que reciben inmunoglobulina intravenosa crónica (IGIV) dentro de las 8 semanas, a menos que se trate de una afección médica no relacionada (p. ej., hipogammaglobulinemia) o terapia crónica con rituximab dentro de las 12 semanas previas a la visita de selección Los pacientes que reciben otras terapias inmunosupresoras como esteroides, inhibidores de la calcineurina (mTOR) (p. ej., ciclosporina o tacrolimus) están excluidos a menos que: [1] formen parte de un tratamiento antirrechazo postrasplante establecido. o [2] el paciente tiene Anticuerpos anti-Factor del Complemento confirmados que requieren terapia inmunosupresora o [3] se usan esteroides para una afección distinta al SHUa (p. ej., asma) Uso previo de eculizumab, hipersensibilidad a eculizumab, a proteínas murinas o a uno de los excipientes Inclusión en cualquier otro ensayo de intervención en investigación excepto este estudio