A segurança e a eficácia do eculizumabe em pacientes japoneses com síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa)

Critério de inclusão:

1. Todos os pacientes com diagnóstico de SHUa que receberam eculizumabe por importação pessoal (os critérios de elegibilidade específicos abaixo não se aplicam) Ou,

2. Pacientes com manifestações clínicas atuais de SHUa que atendem aos seguintes critérios:

   1. Paciente com diagnóstico de SHUa com ou sem anormalidade genética da proteína reguladora do complemento identificada ou anticorpo do fator anticomplemento e para quem outras etiologias conhecidas da síndrome hemolítico-urêmica (SHU) foram descartadas conforme confirmado nos Critérios de Exclusão
   2. Paciente (e responsável legal se o paciente não for adulto) disposto e capaz de dar consentimento informado por escrito e consentimento (ou consentimento verbal se o paciente não souber ler ou escrever)
   3. Paciente com pelo menos 1 mês de idade e peso corporal ≥5 kg
   4. Contagem de plaquetas na triagem < limite inferior do normal (LLN)
   5. Sinais ou sintomas de hemólise (ou seja, lactato desidrogenase (LDH) ≥ 1,5x limite superior do normal (LSN) e hemoglobina ≤ LLN) no início do evento atual de SHUa
   6. Nível de creatinina sérica (SrCr) ≥ LSN na triagem (paciente que requer diálise para insuficiência renal aguda também elegível)
   7. Paciente do sexo feminino com potencial para engravidar praticando um regime contraceptivo eficaz, confiável e clinicamente aprovado durante toda a duração do estudo, incluindo o período de acompanhamento. No momento da última consulta de acompanhamento, a paciente deve concordar em continuar a usar métodos contraceptivos adequados por até 5 meses após a descontinuação do tratamento com eculizumabe
   8. Capaz e disposto a cumprir os procedimentos do estudo

Critério de exclusão:

SHU produtora de toxina Shiga (STEC-SHU; toxina shiga e/ou STEC positiva) História de malignidade dentro de 5 anos da triagem Infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) SHU relacionada à exposição a drogas identificada SHU relacionada à infecção SHU relacionado a transplante de medula óssea (TMO) SHU relacionado a deficiência de vitamina B12 Conhecido Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES) ou positividade ou síndrome de anticorpos antifosfolípides Diálise crônica (definida como diálise regular como terapia renal substitutiva para doença renal terminal (ESRD) ) Pacientes com diagnóstico confirmado de sepse definida como hemoculturas positivas dentro de 7 dias da visita de triagem e não tratadas com antibióticos aos quais o organismo é sensível Presença ou suspeita de infecção bacteriana sistêmica ativa e não tratada que, na opinião do Investigador, confunde um diagnóstico preciso de SHUa ou impede a capacidade de controlar a SHUa Gravidez ou lactação Doença meningocócica sistêmica não resolvida Qualquer medicamento condição clínica ou psicológica que, na opinião do investigador, poderia aumentar o risco do paciente ao participar do estudo ou confundir o resultado do estudo Pacientes recebendo imunoglobulina intravenosa crônica (IVIG) dentro de 8 semanas, a menos que por condição médica não relacionada (por exemplo, hipogamaglobulinemia) ou terapia crônica com rituximabe dentro de 12 semanas após a consulta de triagem. regime, ou [2] o paciente confirmou Anticorpos antifator do complemento que requerem terapia imunossupressora ou [3] esteróides são usados ​​para uma condição diferente de SHUa (por exemplo, asma) Uso prévio de eculizumabe, hipersensibilidade ao eculizumabe, a proteínas murinas ou a um dos os excipientes Inclusão em qualquer outro estudo de intervenção investigacional, exceto este estudo