La sicurezza e l'efficacia di Eculizumab nei pazienti giapponesi con sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS)

Criterio di inclusione:

1. Tutti i pazienti con diagnosi di SEUa che hanno ricevuto eculizumab per importazione personale (i criteri di ammissibilità specifici di seguito non si applicano) oppure,

2. Pazienti con manifestazioni cliniche correnti di SEUa che soddisfano i seguenti criteri:

   1. Pazienti con diagnosi di SEUa con o senza un'anomalia genetica identificata della proteina regolatrice del complemento o un anticorpo anti-fattore del complemento e per i quali sono state escluse altre eziologie note della sindrome emolitico-uremica (SEU) come confermato nei criteri di esclusione
   2. Paziente (e tutore legale se il paziente non è un adulto) disposto e in grado di fornire consenso informato scritto e assenso (o assenso verbale se il paziente non è in grado di leggere o scrivere)
   3. Paziente di almeno 1 mese di età e peso corporeo ≥5 kg
   4. Conta piastrinica allo screening < limite inferiore della norma (LLN)
   5. Segni o sintomi di emolisi (cioè lattato deidrogenasi (LDH) ≥ 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) ed emoglobina ≤ LLN) all'inizio dell'attuale evento di SEUa
   6. Livello di creatinina sierica (SrCr) ≥ ULN allo screening (anche il paziente che necessita di dialisi per insufficienza renale acuta è idoneo)
   7. Paziente di sesso femminile in età fertile che pratica un regime contraccettivo efficace, affidabile e approvato dal punto di vista medico durante l'intera durata dello studio, compreso il periodo di follow-up. Al momento dell'ultima visita di follow-up, il paziente deve accettare di continuare a utilizzare metodi contraccettivi adeguati fino a 5 mesi dopo l'interruzione del trattamento con eculizumab
   8. In grado e disposto a rispettare le procedure di studio

Criteri di esclusione:

E. coli-HUS produttore di shiga-tossina (STEC-HUS; shiga-tossina e/o STEC positivo) Anamnesi di malignità entro 5 anni dallo screening Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) nota SEU identificata correlata all'esposizione al farmaco SEU correlata a infezione correlata al trapianto di midollo osseo (BMT) SEU correlata a carenza di vitamina B12 Lupus eritematoso sistemico (LES) noto o positività o sindrome da anticorpi antifosfolipidi Dialisi cronica (definita come dialisi su base regolare come terapia renale sostitutiva per malattia renale allo stadio terminale (ESRD)) ) Pazienti con diagnosi confermata di sepsi definiti come emocolture positive entro 7 giorni dalla visita di screening e non trattati con antibiotici a cui l'organismo è sensibile Presenza o sospetto di infezione batterica sistemica attiva e non trattata che, a parere dello Sperimentatore confonde una diagnosi accurata di SEUa o impedisce la capacità di gestire la malattia di SEUa Gravidanza o allattamento Malattia meningococcica sistemica irrisolta Qualsiasi farmaco condizione fisica o psicologica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe aumentare il rischio del paziente partecipando allo studio o confondere l'esito dello studio Pazienti che ricevono immunoglobuline croniche per via endovenosa (IVIG) entro 8 settimane a meno che per condizione medica non correlata (ad esempio, ipogammaglobulinemia) o terapia cronica con rituximab entro 12 settimane dalla visita di screening Pazienti che ricevono altre terapie immunosoppressive come steroidi, inibitori della calcineurina (mTOR), (ad es. o [2] il paziente ha confermato anticorpi anti-fattore del complemento che richiedono una terapia immunosoppressiva o [3] gli steroidi sono utilizzati per una condizione diversa dalla SEUa (ad es. asma) Precedente uso di eculizumab, ipersensibilità a eculizumab, alle proteine ​​murine o a uno gli eccipienti Inclusione in qualsiasi altro studio di intervento sperimentale ad eccezione di questo studio