Ekulitsumabin turvallisuus ja teho japanilaisilla potilailla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Kaikki potilaat, joilla on diagnosoitu aHUS ja jotka ovat saaneet ekulitsumabia henkilökohtaisesti tuotuna (alla ei ole erityisiä kelpoisuusehtoja) tai

2. Potilaat, joilla on tällä hetkellä kliinisiä aHUS-oireita ja jotka täyttävät seuraavat kriteerit:

   1. Potilas, jolla on diagnosoitu aHUS, jossa on tai ei ole tunnistettua komplementtia säätelevän proteiinin geneettistä poikkeavuutta tai anti-komplementtitekijän vasta-ainetta ja jonka muut tunnetut hemolyyttisen ureemisen oireyhtymän (HUS) etiologiat on suljettu pois poissulkemiskriteerien mukaisesti
   2. Potilas (ja laillinen huoltaja, jos potilas ei ole aikuinen), joka haluaa ja pystyy antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja suostumuksen (tai suullisen suostumuksen, jos potilas ei osaa lukea tai kirjoittaa)
   3. Potilas vähintään 1 kuukauden ikäinen ja paino ≥5 kg
   4. Verihiutaleiden määrä seulonnassa < normaalin alaraja (LLN)
   5. Hemolyysin merkit tai oireet (eli laktaattidehydrogenaasi (LDH) ≥ 1,5x normaalin yläraja (ULN) ja hemoglobiini ≤ LLN) nykyisen aHUS-tapahtuman alussa
   6. Seerumin kreatiniini (SrCr) taso ≥ ULN seulonnassa (potilas, joka tarvitsee dialyysihoitoa akuutin munuaisten vajaatoiminnan vuoksi)
   7. Hedelmällisessä iässä oleva naispotilas, joka harjoittaa tehokasta, luotettavaa ja lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisyohjelmaa koko tutkimuksen ajan, mukaan lukien seurantajakso. Viimeisellä seurantakäynnillä potilaan on suostuttava jatkamaan asianmukaisten ehkäisymenetelmien käyttöä enintään 5 kuukauden ajan ekulitsumabihoidon lopettamisen jälkeen
   8. Pystyy ja haluaa noudattaa opintokäytäntöjä

Poissulkemiskriteerit:

Shiga-toksiinia tuottava E. coli-HUS (STEC-HUS; shiga-toksiini ja/tai STEC-positiivinen) Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet 5 vuoden sisällä seulonnasta Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio Tunnistettu lääkealtistukseen liittyvä HUS Infektioon liittyvä HUS HUS liittyy luuytimen siirtoon (BMT) B12-vitamiinin puutteeseen liittyvä HUS Tunnettu systeeminen lupus erythematosus (SLE) tai antifosfolipidivasta-ainepositiivisuus tai -oireyhtymä Krooninen dialyysi (määritelty säännölliseksi dialyysiksi loppuvaiheen munuaissairauden (ESRD) munuaiskorvaushoitona) ) Potilaat, joilla on vahvistettu sepsisdiagnoosi määritelty positiivisiksi veriviljelmiksi 7 päivän sisällä seulontakäynnistä ja joita ei ole hoidettu antibiooteilla, joille organismi on herkkä. Aktiivisen ja hoitamattoman systeemisen bakteeri-infektion esiintyminen tai epäilys, joka tutkijan mielestä hämmentää aHUS:n tarkka diagnoosi tai heikentää kykyä hallita aHUS-tautia Raskaus tai imetys Ratkaisematon systeeminen meningokokkitauti Mikä tahansa lääke iaalinen tai psykologinen tila, joka tutkijan mielestä voisi lisätä potilaan riskiä osallistumalla tutkimukseen tai sekoittaa tutkimuksen tuloksia Potilaat, jotka saavat kroonista suonensisäistä immunoglobuliinia (IVIG) 8 viikon kuluessa, ellei kyseessä ole asiaan liittymätön sairaus (esim. hypogammaglobulinemia) tai krooninen rituksimabihoito 12 viikon kuluessa seulontakäynnistä Potilaat, jotka saavat muita immunosuppressiivisia hoitoja, kuten steroideja, kalsineuriinin estäjiä (mTOR) (esim. syklosporiinia tai takrolimuusia), suljetaan pois, ellei: [1] ole osa vahvistettua siirroksen jälkeistä hyljintäreaktiota. hoito-ohjelma tai [2] potilas on vahvistanut anti-komplementtitekijän vasta-aineita, jotka vaativat immunosuppressiivista hoitoa tai [3] steroideja käytetään muuhun kuin aHUS-tilaan (esim. astmaan). Aikaisempi ekulitsumabikäyttö, yliherkkyys ekulitsumabille, hiiren proteiineille tai jollekin seuraavista apuaineet Sisällytetään kaikkiin muihin interventiotutkimuksiin paitsi tämä tutkimus