Bezpieczeństwo i skuteczność ekulizumabu u japońskich pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS)

Kryteria przyjęcia:

1. Wszyscy pacjenci z rozpoznaniem aHUS, którzy otrzymywali ekulizumab na własny użytek (określone poniżej kryteria kwalifikacji nie mają zastosowania) Lub,

2. Pacjenci z aktualnymi objawami klinicznymi aHUS, którzy spełniają następujące kryteria:

   1. Pacjent z rozpoznaniem aHUS z lub bez zidentyfikowanej nieprawidłowości genetycznej białka regulatorowego dopełniacza lub przeciwciał przeciwko czynnikowi dopełniacza, u którego wykluczono inne znane etiologie zespołu hemolityczno-mocznicowego (HUS), co potwierdzono w kryteriach wykluczenia
   2. Pacjent (i opiekun prawny, jeśli pacjent nie jest dorosły) chce i jest w stanie wyrazić pisemną, świadomą zgodę i zgodę (lub zgodę ustną, jeśli pacjent nie potrafi czytać ani pisać)
   3. Pacjent w wieku co najmniej 1 miesiąca i masie ciała ≥5 kg
   4. Liczba płytek krwi podczas badania przesiewowego < dolna granica normy (DGN)
   5. Oznaki lub objawy hemolizy (tj. dehydrogenaza mleczanowa (LDH) ≥ 1,5x górna granica normy (GGN) i hemoglobina ≤ DGN) na początku bieżącego zdarzenia aHUS
   6. Stężenie kreatyniny (SrCr) w surowicy ≥ ULN podczas badania przesiewowego (pacjent wymagający dializy z powodu ostrej niewydolności nerek również się kwalifikuje)
   7. Pacjentka w wieku rozrodczym stosująca skuteczną, niezawodną i medycznie zatwierdzoną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania, w tym w okresie obserwacji. W czasie ostatniej wizyty kontrolnej pacjentka musi wyrazić zgodę na dalsze stosowanie odpowiednich metod antykoncepcji przez okres do 5 miesięcy po zakończeniu leczenia ekulizumabem
   8. Zdolny i chętny do przestrzegania procedur badawczych

Kryteria wyłączenia:

E. coli wytwarzająca toksynę Shiga (STEC-HUS; dodatni wynik testu na obecność toksyny Shiga i/lub STEC) Nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 5 lat od badań przesiewowych Znane zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) Zidentyfikowany HUS związany z ekspozycją na lek HUS związany z zakażeniem HUS związany z przeszczepem szpiku kostnego (BMT) HUS związany z niedoborem witaminy B12 Znany Toczeń rumieniowaty układowy (SLE) lub obecność przeciwciał antyfosfolipidowych lub zespół Przewlekła dializa (zdefiniowana jako dializa wykonywana regularnie jako terapia nerkozastępcza w schyłkowej niewydolności nerek (ESRD) ) Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem sepsy definiowani jako dodatnie posiewy krwi w ciągu 7 dni od wizyty przesiewowej i nieleczeni antybiotykami, na które organizm jest wrażliwy Obecność lub podejrzenie czynnej i nieleczonej ogólnoustrojowej infekcji bakteryjnej, która zdaniem Badacza myli trafne rozpoznanie aHUS lub utrudnia leczenie choroby aHUS ciąża lub laktacja nierozwiązana ogólnoustrojowa choroba meningokokowa dowolny lek stan psychiczny lub psychiczny, który w opinii badacza mógłby zwiększyć ryzyko pacjenta poprzez udział w badaniu lub zafałszować wynik badania Pacjenci otrzymujący immunoglobulinę przewlekłą dożylnie (IVIG) w ciągu 8 tygodni, chyba że z powodu niezwiązanych schorzeń (np. hipogammaglobulinemia) lub przewlekła terapia rytuksymabem w ciągu 12 tygodni od wizyty przesiewowej Pacjenci otrzymujący inne terapie immunosupresyjne, takie jak steroidy, inhibitory kalcyneuryny (mTOR) (np. cyklosporyna lub takrolimus) są wykluczeni, chyba że: lub [2] pacjent ma potwierdzone przeciwciała przeciwko czynnikowi dopełniacza wymagające leczenia immunosupresyjnego lub [3] steroidy są stosowane w przypadku choroby innej niż aHUS (np. astma) Wcześniejsze stosowanie ekulizumabu, nadwrażliwość na ekulizumab, białka mysie lub jedno z substancje pomocnicze Włączenie do jakiegokolwiek innego badawczego badania interwencyjnego z wyjątkiem tego badania