Säkerheten och effekten av Eculizumab hos japanska patienter med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS)

Inklusionskriterier:

1. Alla patienter med diagnosen aHUS som har fått eculizumab genom personlig import (specifika behörighetskriterier nedan gäller inte) eller,

2. Patienter med aktuella kliniska manifestationer av aHUS som uppfyller följande kriterier:

   1. Patient med diagnosen aHUS med eller utan en identifierad genetisk abnormitet för komplementregulatoriskt protein eller anti-komplementfaktorantikropp och för vilken andra kända etiologier av hemolytiskt uremiskt syndrom (HUS) har uteslutits, vilket bekräftats i exkluderingskriterierna
   2. Patient (och vårdnadshavare om patienten inte är vuxen) som vill och kan ge skriftligt informerat samtycke och samtycke (eller muntligt samtycke om patienten inte kan läsa eller skriva)
   3. Patient minst 1 månads ålder och kroppsvikt ≥5 kg
   4. Trombocytantal vid screening < nedre normalgräns (LLN)
   5. Tecken eller symtom på hemolys (d.v.s. laktatdehydrogenas (LDH) ≥ 1,5x övre normalgräns (ULN) och hemoglobin ≤ LLN) vid början av aktuell aHUS-händelse
   6. Serumkreatinin (SrCr) nivå ≥ ULN vid screening (patient som behöver dialys för akut njursvikt är också berättigad)
   7. Kvinnlig patient i fertil ålder som utövar en effektiv, pålitlig och medicinskt godkänd preventivmedelsregim under hela studiens varaktighet, inklusive uppföljningsperioden. Vid tidpunkten för det sista uppföljningsbesöket måste patienten gå med på att fortsätta använda adekvata preventivmetoder i upp till 5 månader efter avslutad behandling med eculizumab
   8. Kan och vill följa studieprocedurer

Exklusions kriterier:

Shigatoxinproducerande E. coli-HUS (STEC-HUS; shiga-toxin och/eller STEC-positiv) Historik av malignitet inom 5 år efter screening Känd humant immunbristvirus (HIV)-infektion Identifierad läkemedelsexponeringsrelaterad HUS Infektionsrelaterad HUS HUS relaterad till benmärgstransplantation (BMT) HUS relaterad till vitamin B12-brist Känd systemisk lupus erythematosus (SLE) eller antifosfolipidantikroppspositivitet eller syndrom Kronisk dialys (definieras som dialys på regelbunden basis som njurersättningsterapi för njursjukdom i slutstadiet (ESRD) ) Patienter med en bekräftad diagnos av sepsis definierad som positiva blododlingar inom 7 dagar efter screeningbesöket och som inte behandlats med antibiotika för vilka organismen är känslig. Närvaro eller misstanke om aktiv och obehandlad systemisk bakterieinfektion som, enligt utredarens uppfattning förväxlar en korrekt diagnos av aHUS eller försvårar förmågan att hantera aHUS-sjukdomen Graviditet eller amning Olöst systemisk meningokocksjukdom Alla läkemedel ett fysiskt eller psykologiskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle kunna öka patientens risk genom att delta i studien eller förvirra resultatet av studien. Patienter som får kroniskt intravenöst immunglobulin (IVIG) inom 8 veckor, såvida det inte gäller orelaterat medicinskt tillstånd (t.ex. hypogammaglobulinemi) eller kronisk rituximabbehandling inom 12 veckor efter screeningbesöket. Patienter som får andra immunsuppressiva terapier såsom steroider, kalcineurinhämmare (mTOR), (t.ex. ciklosporin eller takrolimus) utesluts såvida inte: [1] ingår i en etablerad anti-avstötning efter transplantation. regim, eller [2] patienten har bekräftat anti-komplementfaktor Antikroppar som kräver immunsuppressiv terapi eller [3] steroider används för ett annat tillstånd än aHUS (t.ex. astma) Före användning av eculizumab, överkänslighet mot eculizumab, mot murina proteiner eller mot något av hjälpämnena Inkludering i någon annan undersökningsintervention utom denna studie