筋萎縮性側索硬化症におけるHLA-ハプロ一致同種骨髄由来幹細胞治療の安全性試験

筋萎縮性側索硬化症は、運動ニューロンの喪失を特徴とする進行性の神経変性疾患です。 疾患を修飾するための多くの試験にもかかわらず、これまでのところ、疾患の自然な経過を変える治療法はありません。

研究者は、ALS の自家骨髄由来幹細胞を使用して、前臨床および臨床研究を実施しました。 研究者らの臨床試験の結果によると、自家骨髄由来幹細胞の髄腔内注射は安全であり、疾患の進行を遅らせることができ、ALS 患者の疾患修飾戦略として使用される可能性があります。

細胞治療のような新しい分野では、骨髄由来間葉系幹細胞を同種移植片として利用できるかどうかが重要な問題です。 多くの研究者は、間葉系幹細胞の免疫特権および免疫抑制特性が、主要組織適合性クラス II 抗原の欠如と T ヘルパー 2 型サイトカインの分泌に起因することを示しました。

同種骨髄由来細胞の潜在的な利点の 1 つは、治療前の手続き上の遅延の必要性を回避できることです。 また、自家骨髄由来細胞の機能は、併存疾患または高齢の患者で損なわれる可能性があるという仮説も立てられています。

この研究は、ALS 患者における HYNR-CS-同種注射 (HLA-ハプロ一致同種骨髄由来幹細胞) の安全性を評価することです。

試験に登録された患者は、HYNR-CS-Allo 注射用の 3 つのコホートに連続して割り当てられます。 3+3、上下のプロトコル設計に。 最初の治療コホートは、0.5 X 106 細胞/kg 投与コホートになります。 特定の投与量が与えられるのは、最大 6 人の患者のみです。

予定された評価と訪問は、慣らし期間、治療期間、フォローアップ期間の 3 つの期間にわたって実施されます。

慣らし期間には、書面によるインフォームドコンセントが得られるスクリーニング訪問と、患者が適格性を評価されるスクリーニング期間が含まれます。 入学前の30日以内に完了します。 包含基準を満たす患者は、治療期間を開始します。

治療期間中、被験者にはHYNR-CS-Allo注射が投与されます。 28日間隔で髄腔内投与により2回。

フォローアップ期間は、被験者が治療期間を完了すると開始し、最後のフォローアップ訪問まで続きます。