Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa leczenia allogenicznymi komórkami macierzystymi pochodzącymi ze szpiku kostnego HLA-haplo w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego

15 maja 2019 zaktualizowane przez: Seung Hyun Kim, Hanyang University Seoul Hospital

Otwarte badanie fazy 1 dotyczące bezpieczeństwa stosowania allogenicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego („HYNR-CS-Allo Inj”) z dopasowaniem HLA-haplo w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa allogenicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego ("HYNR-CS-Allo inj") z dopasowaniem HLA-haplo, poprzez podanie dooponowe w leczeniu pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).

Niniejsze badanie jest badaniem otwartym, polegającym na zwiększaniu i zmniejszaniu dawki, z wykorzystaniem schematu 3+3 w celu oceny bezpieczeństwa allogenicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego z dopasowaniem HLA-haplo („HYNR-CS-Allo inj”)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Stwardnienie zanikowe boczne jest postępującą chorobą neurodegeneracyjną charakteryzującą się utratą neuronów ruchowych. Pomimo wielu prób modyfikujących przebieg choroby, jak dotąd żadne leczenie nie zmieniło naturalnego przebiegu choroby.

Badacze przeprowadzili badania przedkliniczne i kliniczne przy użyciu autologicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego w ALS. W wynikach badań klinicznych badaczy dokanałowe wstrzyknięcie autologicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego jest bezpieczne i może spowolnić postęp choroby i może być stosowane jako strategia modyfikacji choroby u pacjentów z ALS.

W nowej dziedzinie, takiej jak terapia komórkowa, ważną kwestią jest to, czy mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące ze szpiku kostnego mogą być użyte jako alloprzeszczep. Wielu badaczy wykazało, że uprzywilejowane immunologicznie i immunosupresyjne właściwości mezenchymalnych komórek macierzystych wynikają z braku głównych antygenów zgodności tkankowej klasy II i wydzielania cytokin T pomocniczych typu 2.

Jedną z potencjalnych zalet allogenicznych komórek pochodzących ze szpiku kostnego może być uniknięcie konieczności opóźnienia procedury przed leczeniem. Przypuszcza się również, że funkcja autologicznych komórek pochodzących ze szpiku kostnego może być upośledzona u pacjentów ze współistniejącymi chorobami lub w zaawansowanym wieku.

Niniejsze badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania HYNR-CS-Allo inj (alogenicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego o dopasowanym haplo HLA) u pacjentów z ALS.

Pacjenci włączeni do badania zostaną kolejno przydzieleni do trzech kohort dla wstrzyknięcia HYNR-CS-Allo, 0,25 X 10^6 komórek/kg, 0,5 X 10^6 komórek/kg, 1 X 10^6 komórek/kg, zgodnie z do projektu protokołu 3 + 3, w górę iw dół. Pierwsza kohorta leczenia będzie kohortą z dawką 0,5 X 106 komórek/kg. Tylko maksymalnie sześciu pacjentów otrzyma określoną dawkę.

Zaplanowane oceny i wizyty będą przeprowadzane w trzech okresach: okresie wstępnym, okresie leczenia i okresie obserwacji.

Okres wstępny obejmuje wizytę przesiewową, podczas której uzyskuje się pisemną świadomą zgodę, oraz okres przesiewowy, podczas którego pacjenci są oceniani pod kątem kwalifikowalności. Zostanie on zakończony w ciągu 30 dni przed rejestracją. Okres leczenia rozpoczną pacjenci spełniający kryteria włączenia.

W okresie leczenia pacjentom będzie podawany inj. HYNR-CS-Allo. 2 razy przez podanie dokanałowe w odstępie 28 dni.

Okres obserwacji rozpoczyna się po zakończeniu okresu leczenia przez pacjentów i trwa do ostatniej wizyty kontrolnej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
    • Haengdang-dong, Seongdong-gu
      • Seoul, Haengdang-dong, Seongdong-gu, Republika Korei, 133-792
        • Hanyang University Seoul Hospital, Cell Therapy Center for Neurologic Disorders

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

25 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku od 25 do 80 lat
  • Pacjenci, u których w badaniu klinicznym, elektrofizjologicznym lub neuropatologicznym stwierdzono oba objawy zwyrodnienia dolnego neuronu ruchowego (LMN) i górnego neuronu ruchowego (UMN)
  • Pacjenci zdiagnozowani jako „Prawdopodobny” lub „Ostateczny” ALS zgodnie z kryteriami Światowej Federacji Neurologii El Escorial
  • Pacjenci, u których czas trwania choroby jest w ciągu 5 lat od pierwszego rozpoznania
  • Pacjenci z wynikiem ALSFRS-R w przedziale od 21 do 46 podczas badania przesiewowego
  • Pacjenci, którzy mogą odwiedzić szpital pieszo lub z pomocą opiekuna
  • Pacjenci, którzy wyrażą pisemną zgodę samodzielnie lub przez swojego przedstawiciela ustawowego
  • Pacjenci, którzy mają dawcę szpiku kostnego dopasowanego pod względem HLA-haplo

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy nie spełniają kryteriów diagnostycznych ALS
  • Pacjenci, u których zdiagnozowano pierwotne stwardnienie boczne (PLS) lub postępujący zanik mięśni (PMA)
  • Pacjenci z podejrzeniem wystąpienia działań niepożądanych po wstrzyknięciu komórek macierzystych (pacjenci z podejrzeniem nowotworu złośliwego, grupa ryzyka wstrząsu psychogennego, pacjenci z ciężkim nadciśnieniem tętniczym)
  • Pacjenci z wynikiem ALSFRS-R poniżej 21 punktów podczas badania przesiewowego
  • Podczas badania przesiewowego pacjenci wykonywali respirator lub tracheostomię
  • Podczas badania przesiewowego pacjenci wykonywali gastrostomię
  • Pacjenci niezdolni do oceny skuteczności tego badania klinicznego z powodu nieosiągalnego testu czynnościowego płuc (PFT) lub pacjenci z podejrzeniem 40% lub mniej natężonej pojemności życiowej (FVC) podczas badania przesiewowego
  • Pacjenci ze stwierdzonym zawałem mięśnia sercowego lub dusznicą bolesną na podstawie EKG, pacjenci, u których wykonano stentowanie lub operację pomostowania podczas badania przesiewowego
  • Pacjenci, którzy przyjmowali jakikolwiek inny lek w ramach badania klinicznego w ciągu ostatnich 3 miesięcy w momencie włączenia do badania przesiewowego
  • Pacjenci z epilepsją
  • Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy ≥2,0 mg/dl)
  • Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby (AlAT, AspAT, bilirubina ≥ górna granica normy X 2)
  • Kobiety w ciąży, kobiety karmiące piersią, pacjentki, które planują ciążę lub nie zgadzają się na przyjęcie metod antykoncepcji właściwych medycznie, pacjenci płci męskiej, którzy nie zgadzają się na przyjęcie metod antykoncepcji właściwych dla ich partnerki podczas udziału w tym badaniu
  • Pacjenci ze skłonnością do krwotoków podczas badania przesiewowego
  • Pacjenci z infekcją wirusową podczas badań przesiewowych
  • Pacjenci ze znaną historią nadwrażliwości/alergii na penicylinę i streptomycynę
  • Pacjenci po wcześniejszej terapii komórkami macierzystymi
  • Pacjenci ze zdiagnozowanym rakiem
  • Pacjenci, którzy przyjmowali jakikolwiek lek, który może wpływać na czynność szpiku kostnego
  • Pacjenci z jakąkolwiek inną chorobą neurologiczną z wyjątkiem ALS
  • Pacjenci z chorobami psychotycznymi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: HYNR-CS-Allo
HYNR-CS-Allo inj. 2 razy przez podanie dokanałowe w odstępie 28 dni.
Genetyczny: HYNR-CS-Allo
Pacjenci włączeni do badania zostaną kolejno przydzieleni do trzech kohort dla wstrzyknięcia HYNR-CS-Allo, 0,25 X 10^6 komórek/kg, 0,5 X 10^6 komórek/kg, 1 X 10^6 komórek/kg, zgodnie z do projektu protokołu 3 + 3, w górę iw dół. Pierwsza kohorta leczenia będzie kohortą z 0,5 X 10^6 komórek/kg dawki.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Występowanie wszelkich poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (SAE)
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skale oceny funkcjonalnej ALS (ALS-FRS)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiany w skalach oceny funkcji ALS (ALS-FRS)
6 miesięcy
Zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Częstość występowania i stopień zdarzeń niepożądanych (AE)
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hanyang University Seoul Hospital

Współpracownicy

Corestem, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Seung Hyun Kim, M.D., Ph.D, Hanyang University Seoul Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 grudnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 grudnia 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 stycznia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 maja 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 maja 2019

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HYNR-CS-Allo-01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba neuronu ruchowego

Badania kliniczne na HYNR-CS-Allo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj