Sikkerhetsstudie av HLA-haplo matchet allogen benmargsavledet stamcellebehandling ved amyotrofisk lateral sklerose

Inklusjonskriterier:

• Pasienter mellom 25 og 80 år
• Pasienter som har både tegn på nedre motorneuron (LMN) og øvre motorneuron (UMN) degenerasjon ved klinisk, elektrofysiologisk eller nevropatologisk undersøkelse
• Pasienter diagnostisert som 'sannsynlig' eller 'definitiv' ALS i henhold til World Federation of Neurology El Escorial kriterier
• Pasienter hvis sykdomsvarighet er innen 5 år fra første diagnose
• Pasienter med ALSFRS-R skårer innen 21 til 46 ved screening
• Pasienter som kan besøke et sykehus ved å gå personlig eller ved hjelp av beskytter
• Pasienter som gir skriftlig samtykke fra deg selv eller hans/hennes juridiske representant
• Pasienter som har HLA-haplo-matchet benmargsdonor

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter som ikke passer til diagnosekriteriene for ALS
• Pasienter som er diagnostisert som primær lateral sklerose (PLS) eller progressiv muskelatrofi (PMA)
• Pasienter mistenkt for uønsket effekt etter stamcelleinjeksjon (pasienter mistenkt for ondartet svulst, risikogruppe for psykogent sjokk, pasienter med alvorlig hypertensjon)
• Pasienter med ALSFRS-R skårer under 21 ved screening
• Pasienter utførte respirator eller trakeostomi ved screening
• Pasientene utførte gastrostomi ved screening
• Pasienter som ikke er i stand til å vurdere effekten av denne kliniske studien på grunn av uoppnåelig lungefunksjonstest (PFT) eller pasienter med mistenkt 40 % eller mindre av tvungen vitalkapasitet (FVC) ved screening
• Pasienter med funn av hjerteinfarkt eller angina pectoris i henhold til EKG, pasienter som er utført stenting eller bypass-operasjon ved screening
• Pasienter som har tatt andre legemidler for klinisk utprøving i løpet av de siste 3 månedene ved screeningstart
• Pasienter med epilepsi
• Pasienter med alvorlig nedsatt nyrefunksjon (serumkreatinin ≥2,0 mg/dl)
• Pasienter med alvorlig leverdysfunksjon (ALT, AST, bilirubin≥øvre normalgrense X 2)
• Gravid kvinne, ammende kvinne, kvinnelige pasienter som planlegger graviditet eller som ikke er enig i å ta i bruk prevensjonsmetoder riktig medisinsk, mannlige pasienter som ikke er enig i å ta i bruk prevensjonsmetoder som egner seg for sin partner under deltakelse i denne studien
• Pasienter med hemoragisk tendens ved screening
• Pasienter med virusinfeksjon ved screening
• Pasienter med en kjent historie med overfølsomhet/allergi mot penicillin og streptomycin
• Pasienter med tidligere stamcellebehandling
• Pasienter diagnostisert med kreft
• Pasienter som har tatt medikamenter som kan påvirke benmargsfunksjonen
• Pasienter med annen nevrologisk sykdom unntatt ALS
• Pasienter med psykotiske sykdommer