Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhetsstudie av HLA-haplo matchad allogen benmärgshärledd stamcellsbehandling vid amyotrofisk lateralskleros

15 maj 2019 uppdaterad av: Seung Hyun Kim, Hanyang University Seoul Hospital

En öppen fas 1-studie för säkerhetsstudie av HLA-haplo matchad allogen benmärgshärledd stamcell ("HYNR-CS-Allo Inj") behandling vid amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten för HLA-haplo-matchade allogena benmärgshärledda stamceller ("HYNR-CS-Allo inj"), genom intratekal leverans för behandling hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Denna studie är en öppen märkning, dos upp och ner-studie som använder 3+3-designen för att bedöma säkerheten för HLA-haplo-matchade Allogenic Bone Marrow-derived stamceller ("HYNR-CS-Allo inj")

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Amyotrofisk lateralskleros är en progressiv neurodegenerativ sjukdom som kännetecknas av motorneuronförlust. Trots många försök för sjukdomsmodifiering har ingen behandling hittills förändrat det naturliga sjukdomsförloppet.

Utredarna hade utfört de prekliniska och kliniska studierna med autologa benmärgsstamceller vid ALS. I forskarnas resultat av kliniska prövningar är intratekal injektion av autologa benmärgshärledda stamceller säker och kan bromsa sjukdomsprogressionen och kan användas som en sjukdomsmodifierande strategi hos patienter med ALS.

Inom det nya området, liksom cellterapi, är det en viktig fråga om benmärgshärledda mesenkymala stamceller kan användas som allotransplantat. Många forskare hade visat att de immunoprivilegierade och immunsuppressiva egenskaperna hos mesenkymala stamceller beror på frånvaron av stora histokompatibilitetsklass II-antigener och utsöndringen av T-hjälpar typ 2-cytokiner.

En potentiell fördel med allogena benmärgshärledda celler kan vara att undvika behovet av procedurfördröjning före behandling. Och det antas också att funktionen hos autologa benmärgshärledda celler kan försämras hos patienter med samsjuklighet eller hög ålder.

Denna studie är för att utvärdera säkerheten för HYNR-CS-Allo inj (HLA-haplo-matchade allogena benmärgshärledda stamceller) hos patienter med ALS.

Patienterna som ingår i studien kommer successivt att fördelas i tre kohorter för HYNR-CS-Allo-inj., 0,25 X 10^6 celler/kg, 0,5 X 10^6 celler/kg, 1 X 10^6 celler/kg, enligt till 3+3, upp och ner protokolldesign. Den första behandlingskohorten kommer att vara 0,5 X 106 celler/kg doskohort. Endast högst sex patienter kommer att ges en viss dos.

De schemalagda bedömningarna och besöken kommer att genomföras under tre perioder: inkörningsperiod, behandlingsperiod och uppföljningsperiod.

Inkörningsperioden inkluderar screeningbesöket där ett skriftligt informerat samtycke inhämtas och screeningperioden där patienter bedöms för behörighet. Det kommer att slutföras inom 30 dagar före registrering. De patienter som uppfyller inklusionskriterierna kommer att påbörja behandlingsperioden.

Under behandlingsperioden kommer försökspersonerna att administreras HYNR-CS-Allo inj. 2 gånger genom intratekal administrering med 28 dagars intervall.

Uppföljningsperioden börjar när försökspersonerna har avslutat behandlingsperioden och kommer att fortsätta till det sista uppföljningsbesöket.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Korea, Republiken av
    • Haengdang-dong, Seongdong-gu
      • Seoul, Haengdang-dong, Seongdong-gu, Korea, Republiken av, 133-792
        • Hanyang University Seoul Hospital, Cell Therapy Center for Neurologic Disorders

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

25 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter mellan 25 och 80 år
  • Patienter som har både tecken på nedre motorneuron (LMN) och övre motorneuron (UMN) degeneration genom klinisk, elektrofysiologisk eller neuropatologisk undersökning
  • Patienter diagnostiserade som "Probable" eller "Definite" ALS enligt World Federation of Neurology El Escorial kriterier
  • Patienter vars sjukdomslängd är inom 5 år från den första diagnosen
  • Patienter med ALSFRS-R poäng inom 21 till 46 vid screening
  • Patienter som kan besöka ett sjukhus genom att gå personligen eller genom skyddshjälp
  • Patienter som lämnar skriftligt samtycke av sig själv eller hans/hennes juridiska ombud
  • Patienter som har HLA-haplo-matchad benmärgsdonator

Exklusions kriterier:

  • Patienter som inte passar de diagnostiska kriterierna för ALS
  • Patienter som diagnostiseras som primär lateral skleros (PLS) eller progressiv muskelatrofi (PMA)
  • Patienter som misstänks för biverkningar efter stamcellsinjektion (patienter som misstänks för maligna tumörer, riskgrupp för psykogen chock, patienter med allvarlig hypertoni)
  • Patienter med ALSFRS-R poäng under 21 vid screening
  • Patienterna utförde respirator eller trakeostomi vid screening
  • Patienterna utförde gastrostomi vid screening
  • Patienter som inte kan bedöma effekten av denna kliniska prövning på grund av ouppnåeligt pulmonellt funktionstest (PFT) eller patienter med misstänkt 40 % eller mindre av forcerad vitalkapacitet (FVC) vid screening
  • Patienter med fynd av hjärtinfarkt eller angina pectoris enligt EKG, patienter som har utförts Stent- eller Bypass-operation vid screening
  • Patienter som har tagit något annat läkemedel för klinisk prövning under de senaste 3 månaderna vid screeningstart
  • Patienter med epilepsi
  • Patienter med svår njurfunktion (serumkreatinin ≥2,0 mg/dl)
  • Patienter med allvarlig leverdysfunktion (ALAT, ASAT, bilirubin≥övre normalgräns X 2)
  • Gravid kvinna, ammande kvinna, kvinnliga patienter som har en graviditetsplanering eller som inte accepterar att använda preventivmetoder korrekt medicinskt, manliga patienter som inte håller med om adoption av preventivmetoder som är lämpliga för sin partner under deltagande i denna studie
  • Patienter med blödningsbenägenhet vid screening
  • Patienter med virusinfektion vid screening
  • Patienter med en känd historia av överkänslighet/allergi mot penicillin och streptomycin
  • Patienter med tidigare stamcellsbehandling
  • Patienter med diagnosen cancer
  • Patienter som har tagit något läkemedel som kan påverka benmärgsfunktionen
  • Patienter med någon annan neurologisk sjukdom förutom ALS
  • Patienter med psykotiska sjukdomar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: HYNR-CS-Allo
HYNR-CS-Allo inj. 2 gånger genom intratekal administrering med 28 dagars intervall.
Genetisk: HYNR-CS-Allo
Patienterna som ingår i studien kommer successivt att fördelas i tre kohorter för HYNR-CS-Allo-inj., 0,25 X 10^6 celler/kg, 0,5 X 10^6 celler/kg, 1 X 10^6 celler/kg, enligt till 3+3, upp och ner protokolldesign. Den första behandlingskohorten kommer att vara 0,5 X 10^6 celler/kg doskohort.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: 6 månader
Incidensen av behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar (SAE)
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
ALS-funktionella betygsskalor (ALS-FRS)
Tidsram: 6 månader
Ändringar i ALS-Functional rating scales (ALS-FRS)
6 månader
Biverkningar (AE)
Tidsram: 6 månader
Incidens och grad av biverkningar (AE)
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hanyang University Seoul Hospital

Samarbetspartners

Corestem, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Seung Hyun Kim, M.D., Ph.D, Hanyang University Seoul Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

10 april 2017

Avslutad studie (Faktisk)

10 april 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 december 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 december 2012

Första postat (Uppskatta)

1 januari 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 maj 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 maj 2019

Senast verifierad

1 maj 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HYNR-CS-Allo-01

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera