Sikkerhedsundersøgelse af HLA-haplo matchet allogen knoglemarv afledt stamcellebehandling ved amyotrofisk lateral sklerose

Inklusionskriterier:

• Patienter mellem 25 og 80 år
• Patienter, der har både tegn på nedre motorneuron (LMN) og øvre motorneuron (UMN) degeneration ved klinisk, elektrofysiologisk eller neuropatologisk undersøgelse
• Patienter diagnosticeret som 'sandsynlig' eller 'definitiv' ALS i henhold til World Federation of Neurology El Escorial kriterier
• Patienter, hvis sygdomsvarighed er inden for 5 år fra den første diagnose
• Patienter med ALSFRS-R scorer inden for 21 til 46 ved screening
• Patienter, der kan besøge et hospital ved at gå personligt eller ved beskytters hjælp
• Patienter, der giver skriftligt samtykke fra sig selv eller hans/hendes juridiske repræsentant
• Patienter, der har HLA-haplo-matchet knoglemarvsdonor

Ekskluderingskriterier:

• Patienter, der ikke passer til de diagnostiske kriterier for ALS
• Patienter, der er diagnosticeret som primær lateral sklerose (PLS) eller progressiv muskelatrofi (PMA)
• Patienter mistænkt for uønsket virkning efter stamcelleinjektion (patienter mistænkt for ondartet tumor, risikogruppe for psykogent shock, patienter med alvorlig hypertension)
• Patienter med ALSFRS-R scorer under 21 ved screening
• Patienterne udførte respirator eller trakeostomi ved screening
• Patienterne udførte gastrostomi ved screening
• Patienter, der ikke er i stand til at vurdere effektiviteten af ​​dette kliniske forsøg på grund af uopnåelig pulmonal funktionstest (PFT) eller patienter med mistanke om 40 % eller mindre af forceret vitalkapacitet (FVC) ved screening
• Patienter med fund af myokardieinfarkt eller angina pectoris iht. EKG, patienter, der er udført stenting eller bypass-operation ved screening
• Patienter, der har taget et hvilket som helst andet lægemiddel til kliniske forsøg inden for de seneste 3 måneder ved screeningstart
• Patienter med epilepsi
• Patienter med alvorlig nyreinsufficiens (serumkreatinin ≥2,0 mg/dl)
• Patienter med svær leverdysfunktion (ALAT, ASAT, bilirubin≥øvre grænse for normal X 2)
• Gravid kvinde, ammende kvinde, kvindelige patienter, der planlægger graviditet, eller som ikke er enige i adoption af korrekte præventionsmetoder medicinsk, mandlige patienter, der ikke er enige i adoption af præventionsmetoder, der egner sig til sin partner under deltagelse i denne undersøgelse
• Patienter med hæmoragisk tendens ved screening
• Patienter med virusinfektion ved screening
• Patienter med en kendt historie med overfølsomhed/allergi over for penicillin og streptomycin
• Patienter med tidligere stamcellebehandling
• Patienter diagnosticeret med kræft
• Patienter, der har taget medicin, der kan påvirke knoglemarvsfunktionen
• Patienter med enhver anden neurologisk sygdom undtagen ALS
• Patienter med psykotiske sygdomme