근위축성 측삭 경화증에서 HLA-haplo 일치 동종이계 골수유래 줄기세포 치료의 안전성 연구

근위축성 측삭경화증은 운동신경세포 소실을 특징으로 하는 진행성 신경퇴행성 질환이다. 질병 수정에 대한 많은 시도에도 불구하고 지금까지 질병의 자연 경과를 변경한 치료법은 없습니다.

연구자들은 ALS에서 자가 골수 유래 줄기 세포를 사용하여 전임상 및 임상 연구를 수행했습니다. 연구자들의 임상 시험 결과에서 자가 골수 유래 줄기 세포의 척수강 내 주입은 안전하고 질병 진행을 늦출 수 있으며 ALS 환자의 질병 수정 전략으로 사용될 수 있습니다.

세포치료와 같은 새로운 분야에서는 골수유래 간엽줄기세포를 동종이식으로 사용할 수 있는지 여부가 중요한 이슈이다. 많은 연구자들은 중간엽 줄기세포의 면역특권 및 면역억제 특성이 주요 조직적합성 클래스 II 항원의 부재 및 T 헬퍼 유형 2 사이토카인의 분비로 인한 결과임을 보여주었습니다.

동종이형 골수 유래 세포의 잠재적 이점 중 하나는 치료 전 절차 지연의 필요성을 피할 수 있다는 것입니다. 또한 자가 골수 유래 세포의 기능이 동반 질환이나 고령 환자에서 손상될 수 있다는 가설도 있습니다.

본 연구는 ALS 환자에서 HYNR-CS-Allo inj(HLA-haplo Matched Allogenic 골수유래 줄기세포)의 안전성을 평가하기 위한 것이다.

임상시험에 등록된 환자는 HYNR-CS-Allo 주사에 대해 0.25 X 10^6 cells/kg, 0.5 X 10^6 cells/kg, 1 X 10^6 cells/kg의 3개 코호트로 순차적으로 할당됩니다. 3+3, 상하 프로토콜 설계로. 제1 치료 코호트는 0.5 X 106 세포/kg 용량 코호트일 것이다. 최대 6명의 환자에게만 특정 용량을 투여합니다.

예정된 평가 및 방문은 도입 기간, 치료 기간 및 후속 기간의 세 기간에 걸쳐 수행됩니다.

준비 기간에는 사전 서면 동의를 얻은 스크리닝 방문과 환자가 적격성을 평가하는 스크리닝 기간이 포함됩니다. 등록 전 30일 이내에 완료됩니다. 포함 기준을 충족하는 환자는 치료 기간을 시작할 것입니다.

치료 기간 동안 피험자는 HYNR-CS-Allo inj. 28일 간격으로 척수강내 투여로 2회.

추적 기간은 피험자가 치료 기간을 완료하면 시작되며 최종 추적 방문까지 계속됩니다.