Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie HLA-haplo alogenní léčby kmenovými buňkami odvozenými z kostní dřeně u amyotrofické laterální sklerózy

15. května 2019 aktualizováno: Seung Hyun Kim, Hanyang University Seoul Hospital

Otevřená studie fáze 1 pro bezpečnostní studii léčby alogenními kmenovými buňkami odvozenými z kostní dřeně ("HYNR-CS-Allo Inj") HLA-haplo u amyotrofické laterální sklerózy (ALS)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost alogenních kmenových buněk derivovaných z kostní dřeně ("HYNR-CS-Allo inj") pomocí HLA-haplo při léčbě pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).

Tato studie je otevřená studie se zvýšením a snížením dávky využívající design 3+3 k posouzení bezpečnosti alogenních kmenových buněk odvozených z kostní dřeně ("HYNR-CS-Allo inj")

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Amyotrofická laterální skleróza je progresivní neurodegenerativní onemocnění charakterizované ztrátou motorických neuronů. Navzdory mnoha pokusům o modifikaci onemocnění žádná léčba dosud nezměnila přirozený průběh onemocnění.

Výzkumníci provedli předklinické a klinické studie s použitím autologních kmenových buněk získaných z kostní dřeně u ALS. Ve výsledcích klinické studie výzkumníků je intratekální injekce autologních kmenových buněk získaných z kostní dřeně bezpečná a mohla by zpomalit progresi onemocnění a mohla by být použita jako strategie modifikující onemocnění u pacientů s ALS.

V nové oblasti, jako je buněčná terapie, je důležitou otázkou, zda lze mezenchymální kmenové buňky získané z kostní dřeně použít jako aloštěp. Mnoho výzkumníků ukázalo, že imunoprivilegované a imunosupresivní vlastnosti mezenchymálních kmenových buněk vyplývají z nepřítomnosti hlavních antigenů histokompatibility třídy II a sekrece cytokinů T helper typu 2.

Jednou z potenciálních výhod alogenních buněk derivovaných z kostní dřeně by mohlo být vyhnutí se nutnosti procedurálního zpoždění před léčbou. A také se předpokládá, že funkce autologních buněk derivovaných z kostní dřeně by mohla být narušena u pacientů s komorbiditami nebo pokročilým věkem.

Tato studie má vyhodnotit bezpečnost HYNR-CS-Allo inj (HLA-haplo shodné alogenní kmenové buňky z kostní dřeně) u pacientů s ALS.

Pacienti zařazení do studie budou postupně rozděleni do tří kohort pro injekci HYNR-CS-Allo, 0,25 x 10^6 buněk/kg, 0,5 x 10^6 buněk/kg, 1 x 10^6 buněk/kg, podle na návrh protokolu 3+3, nahoru a dolů. První léčebná kohorta bude kohorta s dávkou 0,5 x 106 buněk/kg. Konkrétní dávka bude podána pouze maximálně šesti pacientům.

Plánovaná hodnocení a návštěvy budou prováděny ve třech obdobích: období záběhu, období léčby a období sledování.

Zaváděcí období zahrnuje screeningovou návštěvu, při které je získán písemný informovaný souhlas, a období screeningu, kdy se posuzuje způsobilost pacientů. Bude dokončena do 30 dnů před registrací. Pacienti splňující kritéria pro zařazení zahájí období léčby.

Během léčebného období bude subjektům podáván HYNR-CS-Allo inj. 2krát intratekální aplikací s intervalem 28 dnů.

Období sledování začíná, jakmile subjekty dokončí období léčby, a bude pokračovat až do poslední kontrolní návštěvy.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Korejská republika
    • Haengdang-dong, Seongdong-gu
      • Seoul, Haengdang-dong, Seongdong-gu, Korejská republika, 133-792
        • Hanyang University Seoul Hospital, Cell Therapy Center for Neurologic Disorders

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

25 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku 25 až 80 let
  • Pacienti, kteří mají obě známky degenerace dolního motorického neuronu (LMN) a horního motorického neuronu (UMN) podle klinického, elektrofyziologického nebo neuropatologického vyšetření
  • Pacienti s diagnózou „pravděpodobná“ nebo „definitivní“ ALS podle kritérií Světové federace neurologie El Escorial
  • Pacienti, jejichž trvání onemocnění je do 5 let od první diagnózy
  • Pacienti se skóre ALSFRS-R v rozmezí 21 až 46 při screeningu
  • Pacienti, kteří mohou navštívit nemocnici chůzí osobně nebo s pomocí ochránce
  • Pacienti, kteří poskytnou písemný souhlas sebe nebo svého zákonného zástupce
  • Pacienti, kteří mají HLA-haplo odpovídající dárce kostní dřeně

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří nevyhovují diagnostickým kritériím ALS
  • Pacienti, u kterých je diagnostikována primární laterální skleróza (PLS) nebo progresivní svalová atrofie (PMA)
  • Pacienti s podezřením na nežádoucí účinek po injekci kmenových buněk (pacienti s podezřením na maligní nádor, riziková skupina psychogenního šoku, pacienti se závažnou hypertenzí)
  • Pacienti se skóre ALSFRS-R pod 21 při screeningu
  • Pacienti prováděli při screeningu ventilátor nebo tracheostomii
  • Pacienti při screeningu provedli gastrostomii
  • Pacienti neschopní posoudit účinnost této klinické studie kvůli nedosažitelnému plicnímu funkčnímu testu (PFT) nebo pacienti s podezřením na 40 % nebo méně nucené vitální kapacity (FVC) při screeningu
  • Pacienti s nálezem infarktu myokardu nebo anginy pectoris podle EKG, pacienti, kterým byl při screeningu proveden stenting nebo bypass
  • Pacienti, kteří během posledních 3 měsíců při vstupu do screeningu užívali jakýkoli jiný lék pro klinickou studii
  • Pacienti s epilepsií
  • Pacienti s těžkou renální dysfunkcí (sérový kreatinin ≥ 2,0 mg/dl)
  • Pacienti se závažnou poruchou funkce jater (ALT, AST, bilirubin≥horní hranice normy X 2)
  • Těhotná žena, kojící žena, pacientky, které plánují těhotenství nebo které nesouhlasí s přijetím vhodných metod antikoncepce z lékařského hlediska, pacienti muži, kteří nesouhlasí s přijetím metod antikoncepce vlastní jeho partnerce během účasti na této studii
  • Pacienti s tendencí ke krvácení při screeningu
  • Pacienti s virovou infekcí při screeningu
  • Pacienti se známou anamnézou přecitlivělosti/alergie na penicilin a streptomycin
  • Pacienti s předchozí terapií kmenovými buňkami
  • Pacienti s diagnózou rakoviny
  • Pacienti, kteří užili jakýkoli lék, který může ovlivnit funkci kostní dřeně
  • Pacienti s jakýmkoli jiným neurologickým onemocněním kromě ALS
  • Pacienti s psychotickými chorobami

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: HYNR-CS-Allo
HYNR-CS-Allo inj. 2krát intratekální aplikací s intervalem 28 dnů.
Genetický: HYNR-CS-Allo
Pacienti zařazení do studie budou postupně rozděleni do tří kohort pro injekci HYNR-CS-Allo, 0,25 x 10^6 buněk/kg, 0,5 x 10^6 buněk/kg, 1 x 10^6 buněk/kg, podle na návrh protokolu 3+3, nahoru a dolů. První léčebná kohorta bude 0,5 x 10^6 buněk/kg dávková kohorta.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: 6 měsíců
Výskyt jakýchkoli závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (SAE)
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ALS-funkční hodnotící stupnice (ALS-FRS)
Časové okno: 6 měsíců
Změny v ALS-funkčních hodnotících stupnicích (ALS-FRS)
6 měsíců
Nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: 6 měsíců
Výskyt a stupeň nežádoucích příhod (AE)
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hanyang University Seoul Hospital

Spolupracovníci

Corestem, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Seung Hyun Kim, M.D., Ph.D, Hanyang University Seoul Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2012

Primární dokončení (Aktuální)

10. dubna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

10. dubna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. prosince 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. prosince 2012

První zveřejněno (Odhad)

1. ledna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. května 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. května 2019

Naposledy ověřeno

1. května 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HYNR-CS-Allo-01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nemoc motorických neuronů

Klinické studie na HYNR-CS-Allo

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit