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Sicherheitsstudie zur Behandlung mit HLA-haplo-abgestimmten allogenen Stammzellen aus Knochenmark bei Amyotropher Lateralsklerose

15. Mai 2019 aktualisiert von: Seung Hyun Kim, Hanyang University Seoul Hospital

Eine Open-Label-Studie der Phase 1 zur Sicherheitsstudie zur Behandlung von HLA-haplo-abgestimmter allogener Stammzellen aus Knochenmark („HYNR-CS-Allo Inj“) bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit von HLA-haplo-abgeglichenen allogenen Stammzellen aus Knochenmark ("HYNR-CS-Allo inj") durch intrathekale Verabreichung zur Behandlung von Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS).

Diese Studie ist eine Open-Label-Dosis-Up-and-Down-Studie unter Verwendung des 3+3-Designs zur Bewertung der Sicherheit von HLA-haplo-abgeglichenen allogenen Stammzellen aus Knochenmark ("HYNR-CS-Allo inj").

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Amyotrophe Lateralsklerose ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die durch den Verlust von Motoneuronen gekennzeichnet ist. Trotz vieler Studien zur Krankheitsmodifizierung hat bisher keine Behandlung den natürlichen Krankheitsverlauf verändert.

Die Forscher hatten die präklinischen und klinischen Studien mit autologen, aus dem Knochenmark stammenden Stammzellen bei ALS durchgeführt. In den Ergebnissen der klinischen Studie der Prüfärzte ist die intrathekale Injektion von autologen Stammzellen aus dem Knochenmark sicher und könnte das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen und könnte als krankheitsmodifizierende Strategie bei Patienten mit ALS eingesetzt werden.

Auf dem neuen Gebiet, wie der Zelltherapie, ist es eine wichtige Frage, ob aus dem Knochenmark stammende mesenchymale Stammzellen als Allotransplantat verwendet werden können. Viele Forscher hatten gezeigt, dass die immunprivilegierten und immunsuppressiven Eigenschaften von mesenchymalen Stammzellen aus dem Fehlen von Haupthistokompatibilitäts-Klasse-II-Antigenen und der Sekretion von T-Helfer-Typ-2-Zytokinen resultieren.

Ein potenzieller Vorteil allogener, aus Knochenmark gewonnener Zellen könnte darin bestehen, dass die Notwendigkeit einer Verfahrensverzögerung vor der Behandlung vermieden wird. Und es wird auch die Hypothese aufgestellt, dass die Funktion autologer, aus dem Knochenmark stammender Zellen bei Patienten mit Komorbiditäten oder fortgeschrittenem Alter beeinträchtigt sein könnte.

Diese Studie soll die Sicherheit von HYNR-CS-Allo inj (HLA-haplo-abgestimmte allogene Stammzellen aus Knochenmark) bei Patienten mit ALS bewerten.

Die in die Studie aufgenommenen Patienten werden nacheinander in drei Kohorten für HYNR-CS-Allo-Inj., 0,25 x 10^6 Zellen/kg, 0,5 x 10^6 Zellen/kg, 1 x 10^6 Zellen/kg, aufgeteilt zum 3+3-Aufwärts- und Abwärts-Protokolldesign. Die erste Behandlungskohorte wird 0,5 x 106 Zellen/kg-Dosiskohorte sein. Nur maximal sechs Patienten erhalten eine bestimmte Dosis.

Die geplanten Untersuchungen und Besuche werden in drei Zeiträumen durchgeführt: Anlaufphase, Behandlungsphase und Nachbeobachtungszeit.

Die Einlaufphase umfasst den Screening-Besuch, bei dem eine schriftliche Einverständniserklärung eingeholt wird, und den Screening-Zeitraum, in dem die Eignung der Patienten beurteilt wird. Es wird innerhalb von 30 Tagen vor der Immatrikulation ausgefüllt. Die Patienten, die die Einschlusskriterien erfüllen, beginnen den Behandlungszeitraum.

Während des Behandlungszeitraums wird den Probanden HYNR-CS-Allo inj verabreicht. 2 mal durch intrathekale Verabreichung im Abstand von 28 Tagen.

Der Nachsorgezeitraum beginnt, sobald die Probanden den Behandlungszeitraum abgeschlossen haben, und dauert bis zum letzten Nachsorgebesuch.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Korea, Republik von
    • Haengdang-dong, Seongdong-gu
      • Seoul, Haengdang-dong, Seongdong-gu, Korea, Republik von, 133-792
        • Hanyang University Seoul Hospital, Cell Therapy Center for Neurologic Disorders

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

25 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten zwischen 25 und 80 Jahren
  • Patienten, die bei klinischer, elektrophysiologischer oder neuropathologischer Untersuchung sowohl Anzeichen einer Degeneration der unteren Motoneuronen (LMN) als auch der oberen Motoneuronen (UMN) aufweisen
  • Patienten, bei denen ALS gemäß den Kriterien der World Federation of Neurology El Escorial als „wahrscheinlich“ oder „eindeutig“ diagnostiziert wurde
  • Patienten, deren Krankheitsdauer innerhalb von 5 Jahren nach der ersten Diagnose liegt
  • Patienten mit ALSFRS-R erzielen beim Screening einen Wert zwischen 21 und 46
  • Patienten, die ein Krankenhaus zu Fuß persönlich oder mit Hilfe eines Beschützers besuchen können
  • Patienten, die die schriftliche Einwilligung von sich selbst oder ihrem gesetzlichen Vertreter erteilen
  • Patienten mit HLA-haplo-abgeglichenem Knochenmarkspender

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die den diagnostischen Kriterien von ALS nicht entsprechen
  • Patienten, bei denen primäre Lateralsklerose (PLS) oder progressive Muskelatrophie (PMA) diagnostiziert wurde
  • Patienten mit Verdacht auf Nebenwirkungen nach Stammzellinjektion (Patienten mit Verdacht auf bösartigen Tumor, Risikogruppe des psychogenen Schocks, Patienten mit schwerem Bluthochdruck)
  • Patienten mit einem ALSFRS-R-Score unter 21 beim Screening
  • Die Patienten wurden beim Screening beatmet oder tracheotomiert
  • Die Patienten führten beim Screening eine Gastrostomie durch
  • Patienten, die die Wirksamkeit dieser klinischen Studie aufgrund eines nicht erreichbaren Lungenfunktionstests (PFT) nicht beurteilen können, oder Patienten mit vermuteter forcierter Vitalkapazität (FVC) von 40 % oder weniger beim Screening
  • Patienten mit Befund eines Myokardinfarkts oder Angina pectoris laut EKG, Patienten, bei denen eine Stenting- oder Bypass-Operation beim Screening durchgeführt wurde
  • Patienten, die in den letzten 3 Monaten bei Eintritt in das Screening ein anderes Medikament für klinische Studien eingenommen haben
  • Patienten mit Epilepsie
  • Patienten mit schwerer Nierenfunktionsstörung (Serumkreatinin≥2,0 mg/dl)
  • Patienten mit schwerer Leberfunktionsstörung (ALT, AST, Bilirubin ≥ obere Grenze des Normalwerts x 2)
  • Schwangere Frauen, stillende Frauen, weibliche Patienten, die eine Schwangerschaft planen oder die mit der Anwendung von Verhütungsmethoden aus medizinischer Sicht nicht einverstanden sind, männliche Patienten, die mit der Anwendung von Verhütungsmethoden nicht einverstanden sind, während sie an dieser Studie teilnehmen
  • Patienten mit Blutungsneigung beim Screening
  • Patienten mit Virusinfektion beim Screening
  • Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit/Allergie gegen Penicillin und Streptomycin in der Vorgeschichte
  • Patienten mit vorheriger Stammzelltherapie
  • Krebspatienten
  • Patienten, die Arzneimittel eingenommen haben, die die Knochenmarkfunktion beeinträchtigen können
  • Patienten mit anderen neurologischen Erkrankungen außer ALS
  • Patienten mit psychotischen Erkrankungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: HYNR-CS-Allo
HYNR-CS-Allo inj. 2 mal durch intrathekale Verabreichung im Abstand von 28 Tagen.
Genetisch: HYNR-CS-Allo
Die in die Studie aufgenommenen Patienten werden nacheinander in drei Kohorten für HYNR-CS-Allo-Inj., 0,25 x 10^6 Zellen/kg, 0,5 x 10^6 Zellen/kg, 1 x 10^6 Zellen/kg, aufgeteilt zum 3+3-Aufwärts- und Abwärts-Protokolldesign. Die erste Behandlungskohorte wird eine Dosiskohorte von 0,5 x 10^6 Zellen/kg sein.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: 6 Monate
Das Auftreten von behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ALS-Funktionale Bewertungsskalen (ALS-FRS)
Zeitfenster: 6 Monate
Änderungen in den ALS-Funktionsbewertungsskalen (ALS-FRS)
6 Monate
Nebenwirkungen (AE)
Zeitfenster: 6 Monate
Inzidenz und Ausmaß unerwünschter Ereignisse (AE)
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hanyang University Seoul Hospital

Mitarbeiter

Corestem, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Seung Hyun Kim, M.D., Ph.D, Hanyang University Seoul Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. April 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. April 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Dezember 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Dezember 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. Januar 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Mai 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Mai 2019

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HYNR-CS-Allo-01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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