骨形成不全症患者におけるトランスレーショナル セラピー - ランクル抗体デノスマブによる治療のパイロット試験 (OI-AK)
2015年1月26日 更新者：Dr. med. Joerg Oliver Semler、University of Cologne
骨形成不全症患者における翻訳療法 - RANKL抗体デノスマブによる治療のパイロット試験
骨形成不全症を引き起こす COL1A1 または COL1A2 の突然変異を伴う 5 ～ 10 歳の小児における RANKL 抗体デノスマブによる治療の有効性を評価するパイロット研究。 有効性は、骨粗鬆症を調査する試験で最も頻繁に使用されるパラメーターである面積骨塩密度 (BMD) の腰椎での DXA 測定によって評価されます。
この研究の仮説は次のとおりです。
OIで増加する破骨細胞活性は、破骨細胞成熟の阻害によって減少する可能性があります。 デノスマブは、RANKL を阻害することにより、破骨細胞の成熟を阻害します。 BMDは、48週間後に測定されたデノスマブによる36週間の治療コース中に増加する可能性があります.
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
NRW
-
Cologne、NRW、ドイツ、50924
- University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～11年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準
- -分子的に証明された骨形成不全症（COL1A1 / A2変異）を有する5歳から10歳までの男性または女性の被験者
- -被験者は、研究に参加する前にビスフォスフォネートで最低2年間治療されていなければなりません
除外基準:
- 低カルシウム血症 (<1.03 mmol/l イオン化カルシウム)
- -腎機能が低下している被験者（推定GFR（シュワルツ式）<30ml / min / 1.73m2）
- -デノスマブを皮下投与する際に患者の安全性を損なう可能性のある疾患を示す治験責任医師の意見による、身体検査や検査室評価などのその他の異常所見。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：デノスマブ皮下
|
デノスマブは、12 週間ごとに 1 mg/kg 体重の用量で皮下投与されます。
トライアル 36 週目までに 4 回の介入が計画されています。
コントロールグループは計画されていません。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
デノスマブによる 36 週間の治療後の腰椎の骨ミネラル密度 (BMD [g/cm2]) の変化。変更は、ベースラインと研究週 48 の間で計算されます。
時間枠：48週間
|
48週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
尿中デオキシピリジノリン (DPD) によって測定される破骨細胞活性の低下。
時間枠：14 日 (DPD)
|
14 日 (DPD)
|
|
|
ベースラインと比較した研究週12、24、36、および48のパラソルモン。
時間枠：12週間
|
記述統計分析
|
12週間
|
|
ベースラインと比較した研究週 12、24、36、および 48 の N-テロペプチド。
時間枠：12週間
|
記述統計分析
|
12週間
|
|
研究週12、24、36、および48のオステオカルシン。
時間枠：12週間
|
記述統計分析
|
12週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Joerg Oliver Semler, MD、University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年2月1日
一次修了 (実際)
2015年1月1日
研究の完了 (実際)
2015年1月1日
試験登録日
最初に提出
2013年2月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年2月24日
最初の投稿 (見積もり)
2013年2月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年1月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年1月26日
最終確認日
2015年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。