- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01799798
Translasjonsterapi hos pasienter med osteogenesis imperfecta - en pilotforsøk på behandling med Rankl-antistoffet Denosumab (OI-AK)
TRANSLASJONELL TERAPI HOS PASIENTER MED OSTEOGENESIS IMPERFECTA - EN PILOTPRØVE PÅ BEHANDLING MED RANKL-ANTIBODY DENOSUMAB
Pilotstudie for å vurdere effekten av en behandling med RANKL-antistoffet denosumab hos barn 5-10 år med mutasjon i COL1A1 eller COL1A2 som fører til Osteogenesis imperfecta. Effekten vil bli vurdert ved DXA-målinger ved korsryggen av areal benmineraltetthet (BMD), som er den mest brukte parameteren i studier som undersøker osteoporose.
Studiens hypotese er:
Osteoklastisk aktivitet som er økt i OI kan reduseres ved hemming av osteoklastmodning. Denosumab hemmer modning av osteoklastene ved å hemme RANKL. BMD kan økes i løpet av et 36 ukers behandlingsforløp med denosumab målt etter 48 uker.
Studieoversikt
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
NRW
-
Cologne, NRW, Tyskland, 50924
- University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner mellom 5 år og 10 år med molekylært bevist Osteogenesis imperfecta (COL1A1/A2-mutasjon)
- Fagene må ha vært behandlet i minimum 2 år med bisfosfonater før studiestart
Ekskluderingskriterier:
- Hypokalsemi (<1,03 mmol/l ionisert kalsium)
- Personer med redusert nyrefunksjon (estimert GFR (Schwartz-formel) <30ml/min/1,73m2)
- Ethvert annet unormalt funn som fysisk undersøkelse eller laboratorieevaluering, etter etterforskerens oppfatning, som tyder på en sykdom som ville kompromittere sikkerheten til pasienten ved å få denosumab s.c.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Denosumab subkutant
|
Denosumab gis subkutant i en dose på 1 mg/kg kroppsvekt hver 12. uke.
Det er planlagt 4 intervensjoner frem til prøveuke 36.
Det er ingen kontrollgruppe planlagt.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Endringer i bentetthet (BMD [g/cm2]) i korsryggen etter 36 ukers behandling med denosumab. Endringer vil bli beregnet mellom baseline og studieuke 48.
Tidsramme: 48 uker
|
48 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Nedgang i osteoklastisk aktivitet målt ved urin-deoksypyridinolin (DPD).
Tidsramme: 14 dager (DPD)
|
14 dager (DPD)
|
|
Parathormon i studieuke 12, 24, 36 og 48 sammenlignet med baseline.
Tidsramme: 12 uker
|
Beskrivende statistisk analyse
|
12 uker
|
N-Telopeptider i studieuke 12, 24, 36 og 48 sammenlignet med baseline.
Tidsramme: 12 uker
|
beskrivende statistisk analyse
|
12 uker
|
Osteokalsin i studieuke 12, 24, 36 og 48.
Tidsramme: 12 uker
|
beskrivende statistisk analyse
|
12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Joerg Oliver Semler, MD, University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Uni-Koeln-1574
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Osteogenesis Imperfecta
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaFullførtOsteogenesis Imperfecta Type III | Osteogenesis Imperfecta Type IV | Osteogenesis Imperfecta, Type IForente stater, Canada, Danmark, Frankrike, Storbritannia
-
Nationwide Children's HospitalFullførtOsteogenesis Imperfecta Type III | Osteogenesis Imperfecta Type IIForente stater
-
Emory UniversityHar ikke rekruttert ennåOsteogenesis Imperfecta | Osteogenesis Imperfecta Type III
-
Novartis PharmaceuticalsFullførtOsteogenesis ImperfectaForente stater
-
Shriners Hospitals for ChildrenNovartisFullført
-
AmgenAvsluttetOsteogenesis Imperfecta (OI)Canada, Tsjekkia, Spania, Storbritannia, Forente stater, Italia, Ungarn, Australia, Belgia, Frankrike, Tyskland, Polen
-
Istituto Ortopedico RizzoliRekrutteringOsteogenesis ImperfectaItalia
-
Baylor College of MedicineRekruttering
-
SanofiRekrutteringOsteogenesis ImperfectaForente stater, Australia, Canada, Frankrike
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaAktiv, ikke rekrutterendeOsteogenesis ImperfectaForente stater, Tyrkia, Tyskland, Storbritannia, Italia, Portugal, Canada, Australia, Argentina, Frankrike, Nederland, Polen
Kliniske studier på Denosumab
-
AmgenFullførtOsteoporose | Osteopeni | Lav beinmineraltetthet | Lav beinmasse | Menn med osteoporose
-
Samsung Bioepis Co., Ltd.FullførtPostmenopausal osteoporosePolen
-
AmgenFullførtFrivillig friskForente stater
-
AmgenFullførtPostmenopausal osteoporoseForente stater, Danmark, Polen, Canada
-
Borstkanker Onderzoek GroepAmgenTilbaketrukket
-
Swiss Group for Clinical Cancer ResearchAktiv, ikke rekrutterendeMetastatisk brystkreft | Benmetastaser | Metastatisk prostatakreftSveits, Tyskland, Østerrike
-
Luye Pharma Group Ltd.ParexelFullført
-
National Institute of Dental and Craniofacial Research...RekrutteringFibrøs dysplasiForente stater
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)FullførtTilbakevendende osteosarkom | Ildfast osteosarkom | Stage IV Osteosarcoma AJCC v7 | Stage IVA Osteosarcoma AJCC v7 | Stage IVB Osteosarcoma AJCC v7 | Metastatisk osteosarkomForente stater, Canada, Puerto Rico