Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Translasjonsterapi hos pasienter med osteogenesis imperfecta - en pilotforsøk på behandling med Rankl-antistoffet Denosumab (OI-AK)

26. januar 2015 oppdatert av: Dr. med. Joerg Oliver Semler, University of Cologne

TRANSLASJONELL TERAPI HOS PASIENTER MED OSTEOGENESIS IMPERFECTA - EN PILOTPRØVE PÅ BEHANDLING MED RANKL-ANTIBODY DENOSUMAB

Pilotstudie for å vurdere effekten av en behandling med RANKL-antistoffet denosumab hos barn 5-10 år med mutasjon i COL1A1 eller COL1A2 som fører til Osteogenesis imperfecta. Effekten vil bli vurdert ved DXA-målinger ved korsryggen av areal benmineraltetthet (BMD), som er den mest brukte parameteren i studier som undersøker osteoporose.

Studiens hypotese er:

Osteoklastisk aktivitet som er økt i OI kan reduseres ved hemming av osteoklastmodning. Denosumab hemmer modning av osteoklastene ved å hemme RANKL. BMD kan økes i løpet av et 36 ukers behandlingsforløp med denosumab målt etter 48 uker.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyskland
    • NRW
      • Cologne, NRW, Tyskland, 50924
        • University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner mellom 5 år og 10 år med molekylært bevist Osteogenesis imperfecta (COL1A1/A2-mutasjon)
  • Fagene må ha vært behandlet i minimum 2 år med bisfosfonater før studiestart

Ekskluderingskriterier:

  • Hypokalsemi (<1,03 mmol/l ionisert kalsium)
  • Personer med redusert nyrefunksjon (estimert GFR (Schwartz-formel) <30ml/min/1,73m2)
  • Ethvert annet unormalt funn som fysisk undersøkelse eller laboratorieevaluering, etter etterforskerens oppfatning, som tyder på en sykdom som ville kompromittere sikkerheten til pasienten ved å få denosumab s.c.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Denosumab subkutant
Legemiddel: Denosumab
Denosumab gis subkutant i en dose på 1 mg/kg kroppsvekt hver 12. uke. Det er planlagt 4 intervensjoner frem til prøveuke 36. Det er ingen kontrollgruppe planlagt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endringer i bentetthet (BMD [g/cm2]) i korsryggen etter 36 ukers behandling med denosumab. Endringer vil bli beregnet mellom baseline og studieuke 48.
Tidsramme: 48 uker
48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nedgang i osteoklastisk aktivitet målt ved urin-deoksypyridinolin (DPD).
Tidsramme: 14 dager (DPD)
14 dager (DPD)
Parathormon i studieuke 12, 24, 36 og 48 sammenlignet med baseline.
Tidsramme: 12 uker
Beskrivende statistisk analyse
12 uker
N-Telopeptider i studieuke 12, 24, 36 og 48 sammenlignet med baseline.
Tidsramme: 12 uker
beskrivende statistisk analyse
12 uker
Osteokalsin i studieuke 12, 24, 36 og 48.
Tidsramme: 12 uker
beskrivende statistisk analyse
12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Cologne

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Joerg Oliver Semler, MD, University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. februar 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. februar 2013

Først lagt ut (Anslag)

27. februar 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

27. januar 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. januar 2015

Sist bekreftet

1. januar 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Uni-Koeln-1574

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere