成骨不全症患者的转化治疗 - 用 Rankl 抗体狄诺塞麦治疗的初步试验 (OI-AK)
2015年1月26日 更新者：Dr. med. Joerg Oliver Semler、University of Cologne
成骨不全症患者的转化治疗——用 RANKL 抗体 Denosumab 治疗的试验性试验
初步研究旨在评估 RANKL 抗体狄诺塞麦治疗 5-10 岁 COL1A1 或 COL1A2 突变导致成骨不全症儿童的疗效。 将通过 DXA 测量腰椎的面积骨矿物质密度 (BMD) 来评估疗效，BMD 是研究骨质疏松症试验中最常用的参数。
该研究的假设是：
OI 中增加的破骨细胞活性可以通过抑制破骨细胞成熟来降低。 Denosumab 通过抑制 RANKL 来抑制破骨细胞的成熟。 BMD 可以在 36 周的治疗过程中增加，并在 48 周后测量狄诺塞麦。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
NRW
-
Cologne、NRW、德国、50924
- University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准
- 5 岁至 10 岁的男性或女性受试者，经分子学证实为成骨不全症（COL1A1/A2 突变）
- 在进入研究之前，受试者必须接受过至少 2 年的双膦酸盐治疗
排除标准：
- 低钙血症（<1.03 mmol/l 离子钙）
- 肾功能下降的受试者（估计 GFR（Schwartz 公式）<30ml/min/1.73m2）
- 任何其他异常发现，如体格检查或实验室评估，研究者认为表明疾病会危及患者在皮下注射狄诺塞麦时的安全。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：狄诺塞麦皮下注射
|
Denosumab 将每 12 周以 1mg/kg 体重的剂量皮下注射。
计划进行 4 次干预，直至第 36 周试验。
没有计划控制组。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
狄诺塞麦治疗 36 周后腰椎骨密度 (BMD [g/cm2]) 的变化。将计算基线和研究第 48 周之间的变化。
大体时间：48周
|
48周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
通过尿脱氧吡啶啉 (DPD) 测量的破骨细胞活性降低。
大体时间：14 天（DPD）
|
14 天（DPD）
|
|
|
研究第 12、24、36 和 48 周的甲状旁腺素与基线相比。
大体时间：12周
|
描述性统计分析
|
12周
|
|
与基线相比，研究第 12、24、36 和 48 周的 N-端肽。
大体时间：12周
|
描述性统计分析
|
12周
|
|
研究第 12、24、36 和 48 周的骨钙素。
大体时间：12周
|
描述性统计分析
|
12周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Joerg Oliver Semler, MD、University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年2月1日
初级完成 (实际的)
2015年1月1日
研究完成 (实际的)
2015年1月1日
研究注册日期
首次提交
2013年2月14日
首先提交符合 QC 标准的
2013年2月24日
首次发布 (估计)
2013年2月27日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年1月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年1月26日
最后验证
2015年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.