Thérapie translationnelle chez les patients atteints d'ostéogenèse imparfaite - Un essai pilote sur le traitement avec l'anticorps Rankl Denosumab (OI-AK)
26 janvier 2015 mis à jour par: Dr. med. Joerg Oliver Semler, University of Cologne
THÉRAPIE TRANSLATIONNELLE CHEZ LES PATIENTS ATTEINTS D'OSTÉOGENÈSE IMPARFAITE - ESSAI PILOTE SUR LE TRAITEMENT AVEC L'ANTICORPS RANKL DENOSUMAB
Étude pilote pour évaluer l'efficacité d'une thérapie avec le dénosumab RANKL-anticorps chez les enfants de 5 à 10 ans avec une mutation dans COL1A1 ou COL1A2 conduisant à l'ostéogenèse imparfaite. L'efficacité sera évaluée par des mesures DXA au niveau de la colonne lombaire de la densité minérale osseuse (DMO) surfacique, qui est le paramètre le plus fréquemment utilisé dans les essais portant sur l'ostéoporose.
L'hypothèse de l'étude est la suivante :
L'activité ostéoclastique qui est augmentée dans l'OI pourrait être réduite par l'inhibition de la maturation des ostéoclastes. Le dénosumab inhibe la maturation des ostéoclastes en inhibant RANKL. La DMO pouvait être augmentée au cours d'un traitement de 36 semaines avec le dénosumab mesuré après 48 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
10
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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NRW
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Cologne, NRW, Allemagne, 50924
- University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
5 ans à 11 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration
- Sujets masculins ou féminins âgés de 5 à 10 ans atteints d'ostéogenèse imparfaite prouvée au niveau moléculaire (mutation COL1A1/A2)
- Les sujets doivent avoir été traités pendant au moins 2 ans avec des bisphosphonates avant l'entrée à l'étude
Critère d'exclusion:
- Hypocalcémie (<1,03 mmol/l de calcium ionisé)
- Sujets à fonction rénale réduite (GFR estimé (formule de Schwartz) <30 ml/min/1,73 m2)
- Tout autre résultat anormal tel qu'un examen physique ou une évaluation en laboratoire, de l'avis de l'investigateur, qui indique une maladie qui compromettrait la sécurité du patient lors de l'administration de denosumab s.c.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Dénosumab par voie sous-cutanée
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Le dénosumab sera administré par voie sous-cutanée à raison de 1 mg/kg de poids corporel toutes les 12 semaines.
4 interventions sont prévues jusqu'à la semaine d'essai 36.
Il n'y a pas de groupe témoin prévu.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Modifications de la densité minérale osseuse (DMO [g/cm2]) dans le rachis lombaire après 36 semaines de traitement par denosumab. Les changements seront calculés entre la ligne de base et la semaine d'étude 48.
Délai: 48 semaines
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48 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Diminution de l'activité ostéoclastique mesurée par la désoxypyridinoline urinaire (DPD).
Délai: 14 jours (DPD)
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14 jours (DPD)
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Parathormone aux semaines 12, 24, 36 et 48 de l'étude par rapport à la valeur initiale.
Délai: 12 semaines
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Analyse statistique descriptive
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12 semaines
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N-télopeptides au cours des semaines 12, 24, 36 et 48 de l'étude par rapport à la valeur initiale.
Délai: 12 semaines
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analyse statistique descriptive
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12 semaines
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Ostéocalcine aux semaines 12, 24, 36 et 48 de l'étude.
Délai: 12 semaines
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analyse statistique descriptive
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12 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Joerg Oliver Semler, MD, University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 février 2013
Achèvement primaire (Réel)
1 janvier 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
1 janvier 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 février 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 février 2013
Première publication (Estimation)
27 février 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
27 janvier 2015
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 janvier 2015
Dernière vérification
1 janvier 2015
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Uni-Koeln-1574
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