Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Translationel terapi hos patienter med osteogenesis imperfecta - et pilotforsøg om behandling med Rankl-antistoffet Denosumab (OI-AK)

26. januar 2015 opdateret af: Dr. med. Joerg Oliver Semler, University of Cologne

TRANSLATIONEL TERAPI HOS PATIENTER MED OSTEOGENESIS IMPERFECTA - ET PILOT-FORSØG PÅ BEHANDLING MED RANKL-ANTIBODY DENOSUMAB

Pilotundersøgelse til vurdering af effektiviteten af ​​en behandling med RANKL-antistoffet denosumab hos børn i alderen 5-10 år med mutation i COL1A1 eller COL1A2, der fører til Osteogenesis imperfecta. Effektiviteten vil blive vurderet ved DXA-målinger ved lændehvirvelsøjlen af ​​areal knoglemineraltæthed (BMD), som er den hyppigst anvendte parameter i forsøg, der undersøger osteoporose.

Undersøgelsens hypotese er:

Osteoklastisk aktivitet, som er øget i OI, kan reduceres ved hæmning af osteoklastmodning. Denosumab hæmmer modningen af ​​osteoklasterne ved at hæmme RANKL. BMD kunne øges i løbet af et 36 ugers behandlingsforløb med denosumab målt efter 48 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
    • NRW
      • Cologne, NRW, Tyskland, 50924
        • University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner mellem 5 år og 10 år med molekylært bevist Osteogenesis imperfecta (COL1A1/A2 mutation)
  • Forsøgspersoner skal have været behandlet i minimum 2 år med bisfosfonater før studiestart

Ekskluderingskriterier:

  • Hypocalcæmi (<1,03 mmol/l ioniseret calcium)
  • Personer med nedsat nyrefunktion (estimeret GFR (Schwartz formel) <30ml/min/1,73m2)
  • Ethvert andet unormalt fund, såsom fysisk undersøgelse eller laboratorieevaluering, efter investigatorens mening, der tyder på en sygdom, der ville kompromittere patientens sikkerhed ved at få denosumab s.c.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Denosumab subkutant
Medicin: Denosumab
Denosumab vil blive givet subkutant i en dosis på 1 mg/kg legemsvægt hver 12. uge. Der er planlagt 4 interventioner frem til forsøgsuge 36. Der er ingen kontrolgruppe planlagt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i knoglemineraltæthed (BMD [g/cm2]) i lændehvirvelsøjlen efter 36 ugers behandling med denosumab. Ændringer vil blive beregnet mellem baseline og studieuge 48.
Tidsramme: 48 uger
48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fald i osteoklastisk aktivitet målt ved urin-deoxypyridinolin (DPD).
Tidsramme: 14 dage (DPD)
14 dage (DPD)
Parathormon i undersøgelsesuge 12, 24, 36 og 48 sammenlignet med baseline.
Tidsramme: 12 uger
Deskriptiv statistisk analyse
12 uger
N-Telopeptider i undersøgelsesuge 12, 24, 36 og 48 sammenlignet med baseline.
Tidsramme: 12 uger
beskrivende statistisk analyse
12 uger
Osteocalcin i studieuge 12, 24, 36 og 48.
Tidsramme: 12 uger
beskrivende statistisk analyse
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Cologne

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joerg Oliver Semler, MD, University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. februar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. februar 2013

Først opslået (Skøn)

27. februar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

27. januar 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. januar 2015

Sidst verificeret

1. januar 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Uni-Koeln-1574

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Osteogenesis Imperfecta

Kliniske forsøg med Denosumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Poland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner