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Terapia traslazionale in pazienti con osteogenesi imperfetta - Uno studio pilota sul trattamento con l'anticorpo Rankl Denosumab (OI-AK)

26 gennaio 2015 aggiornato da: Dr. med. Joerg Oliver Semler, University of Cologne

TERAPIA TRASLAZIONALE IN PAZIENTI CON OSTEOGENESI IMPERFETTA - STUDIO PILOTA SUL TRATTAMENTO CON IL RANKL-ANTIBODY DENOSUMAB

Studio pilota per valutare l'efficacia di una terapia con l'anticorpo RANKL denosumab nei bambini di età compresa tra 5 e 10 anni con mutazione in COL1A1 o COL1A2 che porta all'osteogenesi imperfetta. L'efficacia sarà valutata mediante misurazioni DXA nella colonna lombare della densità minerale ossea areale (BMD), che è il parametro più frequentemente utilizzato negli studi che studiano l'osteoporosi.

L'ipotesi dello studio è:

L'attività osteoclastica che è aumentata nell'OI potrebbe essere ridotta dall'inibizione della maturazione degli osteoclasti. Denosumab inibisce la maturazione degli osteoclasti inibendo il RANKL. La densità minerale ossea potrebbe essere aumentata durante un ciclo di trattamento di 36 settimane con denosumab misurato dopo 48 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
    • NRW
      • Cologne, NRW, Germania, 50924
        • University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione

  • Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 5 e 10 anni con Osteogenesi imperfetta dimostrata a livello molecolare (mutazione COL1A1/A2)
  • I soggetti devono essere stati trattati per un minimo di 2 anni con bifosfonati prima dell'ingresso nello studio

Criteri di esclusione:

  • Ipocalcemia (<1,03 mmol/l calcio ionizzato)
  • Soggetti con funzionalità renale ridotta (velocità di filtrazione glomerulare stimata (formula di Schwartz) <30 ml/min/1,73 m2)
  • Qualsiasi altro risultato anomalo come l'esame obiettivo o la valutazione di laboratorio, a parere dello sperimentatore, che è indicativo di una malattia che comprometterebbe la sicurezza del paziente durante l'assunzione di denosumab s.c.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Denosumab per via sottocutanea
Droga: Denosumab
Denosumab verrà somministrato per via sottocutanea alla dose di 1 mg/kg di peso corporeo ogni 12 settimane. Sono previsti 4 interventi fino alla settimana 36 di prova. Non è previsto alcun gruppo di controllo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti della densità minerale ossea (BMD [g/cm2]) nella colonna lombare dopo 36 settimane di trattamento con denosumab. Le variazioni saranno calcolate tra il basale e la settimana 48 dello studio.
Lasso di tempo: 48 settimane
48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Diminuzione dell'attività osteoclastica misurata dalla deossipiridinolina urinaria (DPD).
Lasso di tempo: 14 giorni (DPD)
14 giorni (DPD)
Paratormone nelle settimane 12, 24, 36 e 48 dello studio rispetto al basale.
Lasso di tempo: 12 settimane
Analisi statistica descrittiva
12 settimane
N-Telopeptidi nelle settimane 12, 24, 36 e 48 dello studio rispetto al basale.
Lasso di tempo: 12 settimane
analisi statistica descrittiva
12 settimane
Osteocalcina nelle settimane 12, 24, 36 e 48 dello studio.
Lasso di tempo: 12 settimane
analisi statistica descrittiva
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Cologne

Investigatori

  • Investigatore principale: Joerg Oliver Semler, MD, University Cologne, Childrens Hospital, Cologne, Germany

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 febbraio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 febbraio 2013

Primo Inserito (Stima)

27 febbraio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

27 gennaio 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 gennaio 2015

Ultimo verificato

1 gennaio 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Uni-Koeln-1574

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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